Skończona „osiemnastka” i koniec leczenia. Ministerstwo Zdrowia zapowiada rozwiązanie problemu

Zapowiedź ta padła podczas spotkania Parlamentarnego Zespołu ds. Praw Pacjenta i Parlamentarnego Zespołu ds. Wspierania Honorowych Dawców Krwi i Polskiego Czerwonego Krzyża oraz Promocji Krwiodawstwa, Dawstwa Szpiku Kostnego i Transplantologii. Posiedzenie było poświęcone bezpieczeństwu osób chorujących w Polsce na hemofilię i inne skazy krwotoczne, ze szczególnym uwzględnieniem hemofilii A.

Na spotkaniu omawiano problem, o którym coraz głośniej mówią chorzy. Pojawił się on m.in. jako skutek uboczny tego, w jaki sposób w Polsce skonstruowany jest system opieki nad chorymi na hemofilię.

Dwa filary leczenia chorych na hemofilię

Pierwszym narzędziem w tym systemie jest program lekowy dedykowany pacjentom pediatrycznym. Drugi instrument to Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, który zabezpiecza pacjentów dorosłych. Zapewnia również dostęp do odpowiednich preparatów na wypadek zabiegów medycznych czy sytuacji kryzysowych.

Jak poinformowała dyrektor Kramska, budżet narodowego programu systematycznie rośnie. W tym roku wynosi 550 mln zł, w przyszłym roku ma wynieść 600 mln, a w 2028 r. – 650 mln.

Dwie grupy chorych tracą dostęp do innowacyjnego leczenia

Środowisko osób chorujących na hemofilię od jakiegoś czasu alarmuje, że część chorych traci dostęp do nowoczesnego leczenia, dzięki któremu mogła żyć niemal jak osoby zdrowe. Mowa o preparacie naśladującym funkcję brakującego czynnika krzepnięcia krwi, podawanym podskórnie, raz na jakiś czas. Dzięki tej metodzie chorzy nie muszą wykonywać częstych, regularnych wlewów dożylnych.

Dzieci chorujące na hemofilię mają dostęp do tego preparatu w ramach programu lekowego. Po osiągnięciu pełnoletności część z nich ten dostęp traci – nie ma zachowanej kontynuacji leczenia. Dyrektor Kramska tłumaczyła, że nie wynika to tylko z kwestii czysto administracyjnych (przejście z programu lekowego przewidzianego dla osób do 18. roku życia do programu narodowego, który ma pod opieką dorosłych).

Wynika to również ze wskazań, które zostały jakiś czas temu opisane przez ekspertów w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię. W tym programie leczenie nowym preparatem przewidziane jest tylko dla chorujących na hemofilię powikłaną inhibitorem.

Koniec badania klinicznego, koniec leczenia

Drugą grupą pacjentów, która ma problem z zachowaniem kontynuacji leczenia, są osoby, które uczestniczyły w badaniu klinicznym. W ramach badania firma farmaceutyczna zapewniała im dostęp do nowego leku. Po jego zakończeniu dostęp się skończył. W efekcie, jeśli pacjenci ci nie spełniają kryteriów narodowego programu (hemofilia powikłana inhibitorem), nie mogą kontynuować leczenia. W praktyce oznacza to, że po latach stosowania tracą dostęp do innowacyjnego leku, który w ich przypadku przynosił dobre efekty.

Szansa na refundację leczenia zmory dzieciCeroidolipofuscynoza neuronalna typu 2 (CLN2) – potocznie zwana demencją dziecięcą – to rzadka, genetycznie uwarunkowana choroba neurodegeneracyjna. W jej leczeniu wykorzystuje się cerliponazę alfa. W tej chwili jest ona na etapie analizy w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. 

Podczas posiedzenia zespołu dyr. Kramska poinformowała, że Ministerstwo Zdrowia zna oba problemy i na wniosek środowiska podjęło działania. Resort wystąpił z zapytaniem do AOTMiT, czy zasadne jest rozszerzenie zastosowania nowego preparatu na całą populację pacjentów chorych na hemofilię, bez rozróżniania, czy jest to choroba powikłana inhibitorem, czy też nie.

– Panuje przekonanie, że prezes wydał rekomendację pozytywną, natomiast my stoimy na stanowisku, że ta rekomendacja była warunkowo pozytywna – powiedziała Magdalena Kramska. – Dlatego, że dostrzegając plusy związane ze stosowaniem tej terapii, jednocześnie agencja wskazała, że powinna być ona wdrożona do programu dla pełnej populacji pacjentów chorych na hemofilię pod warunkiem zrównania kosztów tej terapii z innymi terapiami, które są w programie dostępne. Na dzisiaj, według mojej wiedzy, zrównanie kosztowe tych terapii nie jest możliwe – powiedziała.

Ministerstwo Zdrowia mówi, że nie uchyla się od odpowiedzialności

Przedstawicielka Ministerstwa Zdrowia wyjaśniła, że resort nie uchyla się od odpowiedzialności za pacjentów, którzy tracą dostęp do leczenia, i szuka dla nich rozwiązania. – To są problemy do rozwiązania na dziś, na już. Z racji tego, że są to w tej chwili pacjenci bez dostępu do leku – powiedziała.

Podkreślała, że „tematem” jest też wprowadzenie rozwiązania systemowego pozwalającego na udostępnienie nowoczesnego leczenia szerszej populacji chorych na hemofilię – czyli tym pacjentom, którzy do tej pory nie korzystali z niego ani w programie lekowym, ani w badaniu klinicznym. – I też na dziś nie spełniają kryteriów, ale potencjalnie, zgodnie z rekomendacją prezesa AOTMiT, gdyby udało nam się wypracować wskazane rozwiązania finansowe, mogliby do tego programu zostać włączeni i z tego preparatu korzystać – tłumaczyła.

Ile będzie trwało poszukiwanie rozwiązań?

Poseł Patryk Wicher (PiS), wiceprzewodniczący Parlamentarnego Zespołu ds. Praw Pacjenta, zwrócił uwagę na postępowanie firm farmaceutycznych, które w jego ocenie powinny brać większą odpowiedzialność za pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych. – Według mnie powinny lek podawać aż do momentu, kiedy z danym państwem, z danym systemem nie ustalą warunków przejścia do refundacji tego leku. Nie może być tak, że pacjent ma podawany lek i nagle słyszy, że nie będzie go dostawał – powiedział.

Tłumaczył, że takie podejście firm nie zdejmuje jednak ciężaru odpowiedzialności z instytucji państwowych. Przypomniał, że przerwy w stosowaniu innowacyjnych terapii w niektórych przypadkach mogą zakończyć się nie tylko wznowieniem choroby, ale również tym, że po ponownym podjęciu leczenia przestaje być ono skuteczne.

Poseł dopytywał przedstawicielkę Ministerstwa Zdrowia, ile czasu zajmie resortowi wypracowanie rozwiązań dla tych chorych na hemofilię, którzy stosowali nowy lek, ale stracili do niego dostęp. – Prace na pewno muszą zakończyć się dużo szybciej niż perspektywa kilku miesięcy, co do tego nie ma wątpliwości – powiedziała Magdalena Kramska. 

Przeczytaj także: „AOTMiT chce dostępu do dobrej jakości, szybko przekazywanych danych ►”