Lek na nadciśnienie z nowym zastosowaniem – chodzi o dzieci z VWM

Takie są wnioski z badania naukowców z Amsterdam UMC opublikowane w tekście „Safety and efficacy of guanabenz in early-childhood onset vanishing white matter: primary analysis of a single-arm, phase 1/2 trial”¹ na łamach czasopisma „The Lancet Neurology”. Dotychczas nie istniała żadna skuteczna terapia tej dolegliwości.

Leukoencefalopatia z zanikającą istotą białą (VWM – Vanishing White Matter) to rzadkie schorzenie genetyczne prowadzące do postępującej degradacji tkanki nerwowej w mózgu.

Jak wskazuje kierująca badaniem prof. Marjo van der Knaap z Amsterdam UMC, w Holandii schorzenie to występuje u około jednej na 100 tys. osób.

Problem dotyczy przede wszystkim najmłodszych – około dwie trzecie pacjentów stanowią dzieci poniżej szóstego roku życia. Im wcześniejszy wiek ujawnienia się objawów, tym gwałtowniejszy przebieg przyjmuje schorzenie. Chorzy stopniowo tracą sprawność ruchową, z czasem wymagają korzystania z wózka inwalidzkiego, a postępujące uszkodzenia układu nerwowego prowadzą do przedwczesnej śmierci.
W badaniu klinicznym wzięło udział 33 dzieci z różnych krajów, które przez cztery lata przyjmowały guanabenz. Uzyskane rezultaty porównano z grupą kontrolną liczącą 66 pacjentów nieotrzymujących leku.

– Zaobserwowaliśmy, że zanik istoty białej uległ spowolnieniu, a w niektórych przypadkach nawet się zatrzymał – podkreśla prof. Marjo van der Knaap.

U dzieci objętych terapią stan zdrowia uległ stabilizacji, a utrata możliwości samodzielnego poruszania się następowała wolniej i znacznie później. Podczas czterech lat obserwacji w grupie kontrolnej zmarło pięcioro pacjentów, natomiast wśród dzieci leczonych guanabenzem przeżyły wszystkie.

Guanabenz przez lata był wykorzystywany jako lek obniżający ciśnienie krwi. Zanim trafi do rutynowej praktyki klinicznej u pacjentów z VWM, wymagana jest zgoda Europejskiej Agencji Leków (European Medicines Agency – EMA). Dzieci uczestniczące w próbie klinicznej mają jednak zapewnioną kontynuację leczenia. Naukowcy poinformowali, że liczą na poznanie dokładnych mechanizmów choroby umożliwi w przyszłości opracowanie kolejnych metod terapeutycznych.

Przypis:

1. www.thelancet.com/00241.

Mózg w trybie standbyOsoby w średnim wieku, które bardzo często oglądały telewizję, po 20 latach wykazywały mniejszą objętość obszarów mózgu odpowiedzialnych między innymi za pamięć, przetwarzanie wzrokowe oraz funkcje wykonawcze.

Przeczytaj także: „Więcej statyn”.