Jak powinna wyglądać opieka nad pacjentem z NChZJ? ►

W panelu „Choroby zapalne jelit. Od diagnozy do kompleksowej opieki nad pacjentem” uczestniczyli:

• dr n. med. Magdalena Kaniewska z Kliniki Gastroenterologii i Chorób Wewnętrznych Państwowego Instytutu
  Medycznego Ministerstwa Spraw Wewnętrznych i Administracji,
• Marek Lichota, prezes Stowarzyszenia „Apetyt na Życie”,
• prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Gastroenterologii i Chorób Wewnętrznych Państwowego Instytutu Medycznego Ministerstwa Spraw Wewnętrznych i Administracji.
  

Moderował Jakub Gierczyński, ekspert rynku zdrowia.

Nagranie sesji poniżej, pod nim spisane fragmenty.

Według danych Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ) na NChZJ – chorobę Leśniowskiego- Crohna i wrzodziejące zapalenie jelita grubego – choruje już ponad 100 tys. osób (na chorobę Leśniowskiego-Crohna ponad 25 tys., a na wrzodziejące zapalenie jelita grubego ok. 75 tys.). Najczęściej są to ludzie młodzi, między 15. a 40. rokiem życia, co w znacznym stopniu wpływa na zmniejszenie ich aktywności zawodowej i społecznej. Coraz częściej choroba dotyka także dzieci.

Opóźniona diagnostyka równa się opóźnione leczenie

Problem NChZJ dotyczy coraz większej liczby osób, ale część z nich nie ma postawionej diagnozy albo ma ją postawioną późno. To w oczywisty sposób przekłada się na rokowania. Jak tłumaczyła prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Gastroenterologii i Chorób Wewnętrznych Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA, we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego takie objawy, jak ból brzucha, gorączka i biegunka z krwią, szybciej skłaniają pacjenta do wizyty u lekarza, więc opóźnienie w diagnostyce jest mniejsze.

– Inaczej jest w chorobie Leśniowskiego-Crohna, gdzie objawy są często podstępne, niespecyficzne – pacjent po prostu czuje się zmęczony albo ma niedokrwistość czy bóle brzucha, nie zawsze pojawia się biegunka, nie zawsze jest krew. Tutaj według niektórych polskich danych opóźnienie diagnostyczne wynosi nawet 3,5 roku. Przez ten czas zmiany w jelicie się toczą, a przecież pacjent mógłby już być leczony i mogłoby nie dojść do zmian nieodwracalnych – mówiła ekspertka.

Zanim pacjent trafi do szpitala

Zdaniem dr n. med. Magdaleny Kaniewskiej z Kliniki Gastroenterologii i Chorób Wewnętrznych Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA ostatnio zwiększa się liczba rozpoznań u młodszych pacjentów, między 20. a 30. rokiem życia. Niestety często ich objawy są przez lekarzy rodzinnych bagatelizowane, a utrata wagi jest przypisywana zaburzeniom odżywiania.

– Drugi szczyt zachorowań na NChZJ występuje ok. 65. roku życia. Wtedy zwykle lekarze rodzinni są bardziej czujni, bo jeżeli jest krew w kale i pojawiają się bóle brzucha, szczególnie w nocy, to już się zapala światełko, że może pacjent jest chory, może to nowotwór. Wtedy lekarz kieruje pacjenta do poradni gastroenterologicznej, gdzie kolejki są niestety dość długie. W naszej klinice mamy Poradnię Chorób Jelita, gdzie kładziemy szczególny nacisk na pacjentów tzw. pierwszorazowych, którzy zgłaszają niepokojące objawy i są kierowani na diagnostykę. Wykonuje się im morfologię, aby sprawdzić, czy mają niedokrwistość, jakie jest stężenie kalprotektyny i CRP. Mają także przeprowadzone USG jelit. Już te pierwsze badania dają na tyle dużo danych, że pozwalają zdiagnozować chorobę zapalną jelit – stwierdziła ekspertka.

– Inaczej wygląda ścieżka diagnostyczna pacjenta, który trafia na oddział szpitalny z SOR-u. To jest częściej pacjent z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego, który ma na przykład biegunkę do 30 wypróżnień na dobę. Wtedy natychmiastowo ma on wykonywaną endoskopię i jest kierowany na leczenie. Jeżeli objawy nie są mocno zaostrzone, podaje się leki konwencjonalne, a jeśli chory spełnia kryteria włączenia do programu lekowego, to otrzymuje leczenie biologiczne bądź jest leczony małymi cząsteczkami – dodała.

Badanie stężenia kalprotektyny ułatwiłoby diagnozę

Diagnoza byłaby znacznie szybsza, gdyby już na poziomie podstawowej opieki zdrowotnej (POZ) pacjenci mieli wykonywany nieinwazyjny test, czyli badanie stężenia kalprotektyny w kale, które mimo że jest bardzo ważne, wciąż pozostaje głównie procedurą komercyjną.

– Gdyby badanie stężenia kalprotektyny w kale było dostępne na etapie lekarza rodzinnego, byłoby znacznie mniej pomyłek, ponieważ jego zwiększony poziom wskazuje na zapalenie w jelicie. I tego nie można bagatelizować. Pomimo że dwukrotnie składaliśmy do ministerstwa kartę świadczenia, to dotąd badania kalprotektyny nie ma nie tylko w koszyku lekarza rodzinnego, lecz także w ambulatoryjnej opiece specjalistycznej, czyli również w poradni gastroenterologicznej. W wielu krajach Europy pacjent nie może mieć wykonanej kolonoskopii, jeśli najpierw nie zrobi badania kalprotektyny, chyba że ma jakieś inne objawy. Wprowadzenie tego prostego markera mogłoby skrócić ścieżkę diagnostyczną. Jak my sobie z tym radzimy? Wykonujemy to badanie w większych ośrodkach w ramach kosztów szpitala – skomentowała prof. Grażyna Rydzewska.

Jakie są możliwości leczenia?

Leczenie NChZJ zależy od stopnia nasilenia objawów. Jeśli klasyczne leki są niewystarczające, konieczna jest intensyfikacja terapii. Taką możliwość stwarzają leki biologiczne dostępne w programach lekowych. Niestety z programu lekowego korzysta dwa razy mniej pacjentów niż w innych krajach europejskich. Jedną z przyczyn jest zbyt mała liczba ośrodków prowadzących takie leczenie.

– Leczenie konwencjonalne NChZJ jest dostępne w każdym gabinecie POZ i czasami jest nadużywane, na przykład z powodu zbyt długiego stosowania steroidów. Mamy jednak w Polsce ponad 50 ośrodków, w których realizowane są programy leczenia biologicznego. Przez ostatnie lata programy te bardzo się poprawiły. Mamy dostępność nowych leków. Nie aż tak dużą, jak byśmy chcieli, ale często pozwalającą leczyć pacjentów optymalnie. Musimy jednak pamiętać, że w chorobie Leśniowskiego-Crohna w programie lekowym jest leczonych zaledwie powyżej 10 proc. pacjentów, a we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego 5 proc. – podkreśliła prof. Grażyna Rydzewska.

Wybieramy leki najbardziej efektywne

W latach 2021–2025 Ministerstwo Zdrowia we współpracy ze środowiskiem gastroenterologów i organizacjami pacjenckimi zrefundowało 18 nowych cząsteczkowskazań w gastroenterologii. W programie lekowym B.32 Leczenie pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna jest w tej chwili pięć substancji i osiem postaci leków, a w B.55 Leczenie pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego – osiem substancji i dwanaście postaci leków. Wydawałoby się, że to dużo, ale do personalizacji leczenia potrzeba więcej innowacyjnych leków. Zdaniem prof. Grażyny Rydzewskiej chorzy mają obecnie dostęp do szerokiej gamy cząsteczek i mogą być leczeni coraz bardziej efektywnie. Niestety niektóre leki, mimo że badania kliniczne pokazywały ich skuteczność, w codziennym życiu okazują się niewystarczające. Poza tym pacjenci tracą na nie odpowiedź.

– Efektywnych terapii jest zawsze trochę mniej niż zarejestrowanych w programie, a my nie zawsze stosujemy te nowe, tylko wybieramy efektywne. Personalizacja leczenia polega na wyborze efektywnej cząsteczki w danym wskazaniu. Dla przykładu – infliksimab, który był rewolucją w leczeniu NChZJ, do dzisiaj jest stosowany w wielu ośrodkach u prawie połowy pacjentów. Należy jednak pamiętać, że jest to chimeryczne przeciwciało ludzko-mysie o dużej immunogenności. I już po 52 tygodniach stosowania tylko 30–40 proc. pacjentów nadal odpowiada na ten lek. Nie wszystkie leki można też zastosować u wszystkich pacjentów. To dlatego potrzebny jest nam większy wachlarz leków – tłumaczyła prof. Grażyna Rydzewska.

Dążymy do wygojenia błony śluzowej

Eksperci coraz częściej podkreślają, że nowym celem w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego jest wygojenie błony śluzowej jelita (tzw. remisja endoskopowa), a nie tylko ustąpienie objawów. Taką możliwość daje stosowanie selektywnych inhibitorów p19 interleukiny 23, które skutecznie hamują proces zapalny. Na razie jedynym lekiem z tej grupy dostępnym dla polskich pacjentów z NChZJ jest mirikizumab, refundowany we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego od stycznia 2025 r. W przypadku innych, nowszych selektywnych inhibitorów p19 interleukiny 23, takich jak ryzankizumab czy guselkumab, trwają procedury refundacyjne.

– Aby leczyć lepiej, musimy mieć lepsze wskaźniki. Tym lepszym wskaźnikiem jest głęboka remisja, czyli wygojenie błony śluzowej całej ściany przewodu pokarmowego. Badania potwierdzają, że pacjenci w remisji endoskopowej, czyli w danym momencie ze zdrową błoną śluzową w jelicie, bez owrzodzeń, bez krwawienia, mają mniej hospitalizacji, mniej zwolnień lekarskich, rzadziej są operowani i są tańsi dla systemu, ponieważ nie będą mieli powikłań. Dlatego odchodzimy od steroidów, które dają szybką remisję kliniczną, ale mają mnóstwo działań niepożądanych i nie powodują remisji endoskopowej. Nowe leki, m.in. selektywne inhibitory p19 interleukiny 23, w swoich miernikach skuteczności mają parametry wygojenia błony śluzowej. Niedawno ukazała się polska publikacja potwierdzająca skuteczność w badaniach RWE mirikizumabu u ponad 200 pacjentów – mówiła prof. Grażyna Rydzewska.

Jak dodała, selektywne inhibitory p19 interleukiny 23 są lekami bardzo bezpiecznymi. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration – FDA) wydała nawet rekomendacje, które mówią, że jeżeli kobieta w ciąży jest leczona tymi lekami, to terapii się nie przerywa. Według dr Magdaleny Kaniewskiej dane uzyskane z badań rejestracyjnych potwierdzają wysoką skuteczność i bezpieczeństwo tych leków.

– Zarówno guselkumab, ryzankizumab, jak i mirikizumab są lekami zarejestrowanymi przez European Medicines Agency w chorobie Leśniowskiego-Crohna i we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego. Jak dotąd guselkumab i ryzankizumab są dostępne dla polskich pacjentów tylko w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Dlaczego na te leki czekamy? Ponieważ możemy je podać każdemu pacjentowi – zarówno osobie młodej, jak i w wieku podeszłym, nie oczekując, że wywołamy działania niepożądane – wyjaśniła ekspertka.

Czy nowe leki oznaczają mniejsze czy większe koszty?

Okazuje się, że koszty rent i absencji chorobowych pacjentów z NChZJ są wyższe niż roczny koszt ich leczenia w dwóch programach lekowych finansowanych przez NFZ. W 2024 r. w programie lekowym B.55 Leczenie pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego był to wydatek ok. 107 mln zł, a średni roczny koszt pacjenta wyniósł ok. 28 125 zł. W programie lekowym B.32 Leczenie pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna było to ok. 92 mln zł, a średni roczny koszt pacjenta wyniósł ok. 22 129 zł. Jak wynika z badań – im większy dostęp chorych do innowacyjnego leczenia w danym województwie, tym mniejsze wydatki ZUS i KRUS w przeliczeniu na jednego chorego.

Jak przekazała dr Magdalena Kaniewska, koszt leczenia pacjentów innowacyjnymi lekami może na początku wydawać się wyższy, jednak dane statystyczne pokazują, że w przypadku leczenia konwencjonalnego pacjent musi być kilka razy hospitalizowany, kilka razy operowany, musi mieć wykonane dodatkowe badania, więc w efekcie wydajemy dwa razy więcej.

– Do tego należy wziąć pod uwagę także komfort chorego związany z podawaniem leków podskórnie. Pacjent przyjeżdża do nas co pół roku, co trzy miesiące, co jest dla NFZ mniejszym obciążeniem. Poza tym nie jest operowany, a tym samym nie jest wyłączony z życia. Nie możemy zapomnieć również o tym, że choroby zapalne jelit są chorobami o podłożu autoimmunizacyjnym i niestety lubią chodzić parami z innymi takimi schorzeniami, najczęściej dermatologicznymi bądź reumatologicznymi. A my, lecząc tymi lekami jedną chorobę, jesteśmy często w stanie leczyć równocześnie trzy albo cztery inne, co przekłada się na oszczędność dla systemu ochrony zdrowia – tłumaczyła ekspertka.

Nowoczesne terapie szansą na normalne życie

Jak wspomniał Marek Lichota, prezes Stowarzyszenia „Apetyt na Życie” i zarazem pacjent chorujący na NChZJ, chorym zależy przede wszystkim na tym, aby choroba nie dyktowała im, jak mają żyć. Dlatego chcą walczyć o swoje bezpieczeństwo i o godność.

– Staramy się żyć z tą trudną chorobą możliwie normalnie. Doceniamy też wszelkie dobre zmiany, które wydarzyły się w ostatnich latach. Mam na myśli rozszerzanie programów lekowych. Także zniesienie ograniczeń czasowych w bardzo znaczący sposób przełożyło się na skuteczność leczenia. Niestety wciąż mam wrażenie, że system nie nadąża za rozwojem medycyny i za potrzebami pacjentów. I tutaj chciałbym zasygnalizować, że docierają do nas głosy w sprawie kwalifikacji nowych pacjentów. Ze względu na problemy z nadwykonaniami pojawiają się opóźnienia płatnicze, przez co dyrektorzy finansowi wstrzymują decyzje o kwalifikacji pacjentów do programów lekowych. Za każdym razem lekarz musi się zwrócić z prośbą do dyrektora o to, żeby taka zgoda została wyrażona. W efekcie rozpoczęcie leczenia się opóźnia. A przecież pacjent nieleczony skutecznie kosztuje dużo więcej, niż wynosi koszt samego leku. Mam na myśli wydatki związane z dodatkowymi hospitalizacjami, operacjami, leczeniem powikłań, które są często nieodwracalne – wyjaśnił przedstawiciel pacjentów.

Jak dodał, inwestowanie w nowe opcje terapeutyczne, takie jak guselkumab czy ryzankizumab, daje pacjentom szansę na uniknięcie operacji, stomii, nieodwracalnych powikłań. Nie wspominając o tym, że osoba, która zmaga się z zaostrzeniem choroby nieleczonej, jest wycofana, objęta wyniszczającą biegunką, skupiona na tym, jak przeżyć do kolejnego dnia. A to dotyka nie tylko samych pacjentów, lecz także ich rodziny.

Jak zoptymalizować opiekę nad pacjentem?

Sposobem na zoptymalizowanie opieki nad pacjentem byłoby zwiększenie liczby ośrodków leczenia biologicznego, w których byłby zapewniony dostęp do leczenia innowacyjnego, a także do wielu specjalistów. Pierwszy taki model kompleksowej opieki został opracowany już 10 lat temu przez Polskie Towarzystwo Gastroenterologii, a następnie uaktualniony, a właściwie opracowany od nowa i dostosowany do obecnych warunków pod koniec ubiegłego roku. Do dziś nie został jednak wdrożony.

– W 60 ośrodkach w Polsce jest obecnie leczonych 5 tys. pacjentów. Z czego w samym naszym ośrodku ok. 1500. Pojawia się pytanie, dlaczego w niektórych placówkach leczy się 50, 40 pacjentów, a nie jak u nas 1500 czy 2000. Rozwiązaniem problemu mogłaby być propozycja Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii, jaką jest stworzenie sieci ośrodków na bazie ośrodków leczenia biologicznego z równym dostępem dla pacjenta. W ten sposób pacjent nie musiałby pokonywać pół Polski, aby otrzymać leczenie. Takie ośrodki miałyby zapewnione lepsze finansowanie, dostęp do dietetyka, psychologa czy chirurga. Projekt zakłada również odwrócenie piramidy świadczeń czy też wyrównanie ryczałtu za pacjenta. My doskonale wiemy, jak opieka nad pacjentem powinna wyglądać. Jej organizacja wydaje się bardzo prosta. Jedyne, czego nam potrzeba, to aby wreszcie ktoś naszego głosu wysłuchał – podsumowała prof. Grażyna Rydzewska.

Więcej materiałów z VI edycji konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy po kliknięciu w poniższy baner.