Powstanie Narodowy Program Chorób Mózgu?

Coraz więcej chorób układu nerwowego

24 lipca, w czasie posiedzenia Zespołu do spraw leczenia chorób neurologicznych omawiano problemy związane z leczeniem choroby Parkinsona i stwardnienia zanikowego bocznego (SLA).

Jak podkreśliła prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz, obecnie w Polsce w zakresie chorób układu nerwowego mamy rocznie około 55 tys. osób chorych na stwardnienie rozsiane i rocznie odnotowujemy 2 tys. nowych przypadków, szczególnie wśród młodych ludzi, z czego ok. 1500–3000 pacjentów co roku znajduje pomoc w programach lekowych.

Rocznie notowanych jest 75 tys. pierwszorazowych udarów niedokrwiennych mózgu i około 90 tys. wszystkich udarów, z czego jedna trzecia umiera, a jedna trzecia pozostaje niesprawna. To oznacza, że każdego roku znacząco zwiększa się liczba osób chorujących na udar, z wszystkimi jego skutkami.

W Polsce mamy 90 tys. osób cierpiących na chorobę Parkinsona i diagnozowanych jest 8 tys. nowych przypadków. 380 tys. osób jest chorych na padaczkę (30 tys. nowych przypadków rocznie) oraz 500 tys. chorych na chorobę Alzheimera, a 15 proc. społeczeństwa choruje na migrenę.

Jak zaznaczyła prof. Sienkiewicz-Jarosz, w ciągu swojego życia co trzeci Polak zachoruje na chorobę układu nerwowego.

Natomiast na stwardnienie zanikowe boczne (SLA) choruje w kraju ok. 3 tys. osób, a każdego roku odnotowuje się mniej więcej 800 nowych zachorowań. Z kolei na ultrarzadką postać tej choroby, spowodowaną mutacją w genie SOD1, cierpi ok. 100 osób. Najczęściej SLA rozpoznaje się w wieku od 40 do 70 lat, a średni wiek diagnozy to mniej więcej 55 lat, ale zdarzają się także przypadki zachorowań u osób poniżej 30. roku życia.

– Rocznie neurolodzy udzielają kilku milionów porad. Wiek jest jednym z głównych niemodyfikowanych czynników ryzyka chorób neurozwyrodnieniowych. W tej chwili osób w wieku 65 lat i starszych mamy ok. 20 proc., natomiast w 2050 r. to będzie ok. 33 proc., a odsetek pacjentów, którzy będą cierpieli na choroby neurozwyrodnieniowe, w tym na chorobę Parkinsona, chorobę Alzheimera, będzie rósł znacząco. Mimo że zapadalność na te choroby jako taka może pozostać w grupach wiekowych na podobnym poziomie, to liczebność pacjentów starszych będzie zdecydowanie większa i na to powinniśmy być przygotowani – stwierdziła prof. Sienkiewicz-Jarosz.

Jak wskazała ekspertka, niemal w każdym województwie pacjenci powyżej 65. roku życia stanowią ponad 50 proc. wszystkich osób hospitalizowanych. Ma to wpływ między innymi na czas hospitalizacji i na liczbę powikłań.

– Musimy o tym pamiętać, planując organizację systemu ochrony zdrowia. Obecnie w Polsce działa 208 oddziałów neurologicznych. Na tych oddziałach leczonych jest rocznie w warunkach szpitalnych około 220 tys. pacjentów. Tylko w roku 2022 roku w poradniach neurologicznych udzielono 4,5 mln konsultacji. Jeżeli chodzi o wydatki Narodowego Funduszu Zdrowia, to łącznie na diagnostykę, leczenie i rehabilitację osób z chorobami neurologicznymi w roku 2023 wynosiły 6 proc. całkowitego budżetu NFZ. Jeżeli chodzi o dostęp refundacyjny do leków, to można powiedzieć, że w ostatnich latach się poprawił. Natomiast nadal są wskazania, w których czekamy na decyzje w tym zakresie – mówiła ekspertka.

Wskazała też między innymi na kwestie związane z rehabilitacją w chorobach neurologicznych.

– Cały czas mamy problem z dostępnością do takiej rehabilitacji. Można powiedzieć, że ona jest dostępna głównie dla pacjentów, którzy chorują na ostre schorzenia neurologiczne, czyli jest łatwiej dostępna dla pacjentów po udarze mózgu, po rzucie stwardnienia rozsianego, po leczeniu operacyjnym z powodu guza mózgu itd. Natomiast jest absolutnie trudno dostępna dla pacjentów z chorobami przewlekłymi, o których dzisiaj rozmawiamy – oceniła prof. Sienkiewicz-Jarosz, zwracając także uwagę na różny dostęp do leczenia i rehabilitacji w różnych województwach.

– Mamy nierówny dostęp do środków realizujących program B90, problem z opieką nad pacjentami po implantacji struktur głębokich mózgu oraz niewystarczający dostęp do poradni stymulatorowych i rehabilitacji leczniczej. Nadal jest brak programu opieki koordynowanej nad takimi pacjentami i problemem jest też czas oczekiwania na ostateczną kwalifikację do programu lekowego – dodała.

Wyzwaniami demografia i starzejące się społeczeństwo

Jak podkreśliła prof. Monika Rudzińska-Bar, starzenie się społeczeństwa wiąże się z częstszym występowaniem choroby Parkinsona. Według przedstawionych przez nią szacunków w 2040 r. na świecie będzie już 13 mln dotkniętych tą chorobą, podczas gdy na przykład w 2015 r. takich osób było tylko 7 mln.

– 20 proc. dzisiejszej populacji jest po 65. roku życia. Ta liczba wzrośnie o 2,5 miliona w roku 2060 i będzie to 30 proc. populacji. Należy zwrócić uwagę, że mamy zupełny brak działań profilaktycznych zmniejszających te zachorowania. Nie mamy żadnych leków neuroprotekcyjnych, są one teraz badane. Czy zostaną zarejestrowane? Nie wiemy. Natomiast z silnych badań przeprowadzonych na 3 tysiącach osób wynika, że aktywność fizyczna, promowanie zdrowego życia u starszych osób jest czynnikiem ochronnym, zmniejszającym zachorowalność o 15 proc. Niestety w Polsce jest utrudniony dostęp do rehabilitacji, nie mówiąc o chorobach neurologicznych. Generalnie w starszym wieku pacjenci mają wielki problem – oceniła ekspertka.

– Nie mamy też specjalistycznej rehabilitacji. Na początku w chorobie Parkinsona rehabilitacja może być uznana jako ogólnoustrojowa, ale później, kiedy zaczynają się upadki, i to nagminne, absolutnie musi być ukierunkowana. My takiej specjalności absolutnie nie mamy. Mamy brak sieci wyspecjalizowanych referencyjnych ośrodków w diagnostyce różnicowej zespołu parkinsonowskich i takie powinny powstać, bowiem są pewne metody diagnostyczne, które w Polsce, chociaż są dostępne np. dla kardiologów, neurologów, ciągle są poza zasięgiem finansowym. Myślę tutaj o metodzie MIBG. Kardiolodzy mogą refundować to badanie, a neurolodzy nie, mimo że to badanie jest uznane za kryterium diagnostyczne – dodała.

Jak wskazała, generalnie w większości chorób neurologicznych dostęp do poradni genetycznych jest niezwykle trudny. Dostaje się dwuletni termin oczekiwania.

– W Polsce mamy też brak pewnych leków, które powszechnie są dostępne w Europie. Pacjenci na przykład podróżują do Niemiec, żeby kupić jeden z nich – mówiła prof. Rudzińska-Bar, pokazując, jak powinien wyglądać schemat opieki na pacjentem neurologicznym, w którym powinni być także fizjoterapeuta, logopeda, dietetyk, psychiatra i neuropsolog.

– Podsumowując, trzeba stwierdzić, że mamy problemy z dostępnością do pełnych procedur diagnostycznych i terapeutycznych. Powinny powstać takie centra specjalizujące się w działaniach diagnostycznych, terapeutycznych i edukacyjnych. Ich celem byłoby sfokusowanie problemów związanych z dostępnością do droższych procedur – podkreśliła ekspertka.

Druga najczęstsza choroba neurodegradacyjna

Jak zaznaczyła dr Katarzyna Śmiłowska, choroba Parkinsona jest drugą najczęstszą chorobą neurodegeneracyjną po chorobie Alzheimera, w której występują zarówno objawy ruchowe – drżenie, spowolnienie ruchowe – jak i występuje też wiele objawów pozaruchowych.

– Co ciekawe, one pojawiają się na wiele lat przed początkiem tych objawów ruchowych. Do nich należą zaburzenia snu fazy REM, apatia, depresja, zaburzenia lękowe, a także utrata węchu, zespół zamrożonego barku, różne dolegliwości bólowe, i one mogą wyprzedzać pojawienie się tych objawów ruchowych nawet o 15 lat. A potem wkraczamy w dalsze fazy choroby, gdzie te symptomy stają się coraz bardziej dokuczliwe, a leczenie, jakie możemy oferować, staje się z czasem mniej skuteczne – stwierdziła.

Jak podkreśliła, choroba Parkinsona, mimo że tak się przyjęło, to choroba nie tylko osób starszych. Co prawda jej ryzyko wystąpienia zwiększa się wraz z wiekiem, ale około 7 proc. chorych to osoby, które zachorują między 21. a 50. rokiem życia. I trzeba w planie leczenia chorych uwzględnić również te młode osoby, których potrzeby będą zupełnie inne niż potrzeby osób po 60. roku życia.

– Poprawa jakości życia osób z chorobą Parkinsona wpływa na poprawę jakości systemu ochrony zdrowia, a równocześnie wpływa na redukcję kosztów poprzez zmniejszenie obciążenia hospitalizacjami i wizytami wysokospecjalistycznymi. Dlatego też uważa się, że ta globalna redukcja kosztów opieki zdrowotnej wynosi około 7,5 proc. – podkreśliła ekspertka, podając przykład programu ParkinsoNet, realizowanego w Holandii, gdzie średnie roczne koszty na pacjenta zmalały z 381 do 727 euro na pacjenta, a roczne koszty programu na poziomie 2,5 mln euro przyniosły korzyści dla systemu w wysokości aż 20 mln euro.

SLA – jedno z największych wyzwań w neurologii

Jak zaznaczył prof. Konrad Rejdak, stwardnienie zanikowe boczne jest jednym z największych wyzwań e neurologii. Zarówno pod względem naukowym, jak i w opiece nad ciepiącymi na SLA pacjentami, gdyż jest to choroba, która nieuchronnie prowadzi do śmierci.

– Ta choroba skraca życie osób, które rozpoczynają chorować w okresie często największej swojej aktywności. Według raportu dotyczącego stanu polskiej neurologii, który został opublikowany w 2024 r. w Polsce jest około 2–3 tys. pacjentów cierpiących na tę przypadłość. Mówimy o dwóch typach choroby. Jeden to najczęstsza postać choroby. Jest też mały odsetek, 2–3 proc. wariantów choroby uwarunkowanej genetycznie, gdzie jest dobrze poznany gen SOD1, który dotyczy bardzo małej grupy osób. W Polsce szacujemy, że jest ich ok. 100, ale niestety oni mają największe ryzyko bardzo szybkiego postępu choroby – mówił ekspert, dodając, że przeżycia w tym przypadku wynoszą mniej więcej 3–5 lat.

– W tej chorobie dochodzi do uszkodzenia neuronów ruchowych, a więc pacjenci tracą funkcję ruchową. To jest dla nich straszne, gdyż przy zachowaniu pełnej świadomości i funkcji poznawczych choroba atakuje możliwości ruchowe. Wszystko zależy, gdzie się lokalizuje główny proces chorobowy, na którym piętrze układu nerwowego. Jeżeli dotyczy to dolnego piętra związanego z aktywną ruchomością kończyn, ten przebieg z reguły bywa dłuższy – wyjaśnił.

– Udało się dokonać przełomu, jeśli chodzi o poznanie etiopatogenezy choroby. Zmapowano kilka mutacji w różnych genach, które mogą stać za tym wczesnym początkiem choroby u młodych osób, szczególnie u mężczyzn. Na szczęście pojawia się też szansa na leczenie. Już ona jest, bo lek jest zarejestrowany w Europie – dodał prof. Rejdak.

Jak wskazał, niezwykle ważna jest w przypadku tej choroby szybka diagnoza i powinniśmy znacznie częściej wykonywać badania genetyczne, a w przypadku genu SOD1 nie jest to szczególnie drogie.

– Uważamy w środowisku neurologów, że każdy pacjent, który ma podejrzenie choroby, powinien mieć wykonany test genetyczny, bo dowiadujemy się retrospektywnie, że wielu pacjentów czekało kilka lat, zanim postawiono im diagnozę, a szczególnie w momencie, gdy mamy leczenie, to absolutnie powinniśmy dążyć do szybkiego zdiagnozowania tego wariantu choroby. Tym bardziej że jest lek, który modyfikuje ekspresję genu. Podawany jest do kanału kręgowego. Wykazano jego skuteczność w hamowaniu choroby. Nie jest to jeszcze terapia genowa, czyli nie naprawiamy w 100 proc. tego genu, ale możemy zmniejszać jego ekspresję i tym samym spowolnić przebieg choroby – stwierdził.

– Te dane oczywiście są nadal w trakcie zbierania i obserwacji. Niemniej jednak okazuje się, że nawet w ciągu 150 tygodni u osób, które wcześniej zostały poddane terapii, rozdzielają się krzywe śmiertelności oraz niewydolności oddechowej. Pamiętajmy, że jest to choroba rzadka i te dane muszą być zbierane w skali całego świata, aby nabrały mocy, aczkolwiek były podstawą do rejestracji leku. Pacjenci czekają, aby lek też był na liście leków refundowanych. To mała grupa, około 100 osób, ale może to zmienić ich historię, dając im szansę na kolejne nowe leki, które na pewno się pojawią na fali sukcesu, który się dokonuje w neurologii – podkreślił prof. Rejdak.

Apel o narodowy program

W trakcie dyskusji poseł Fryderyk Kapinos zaapelował, aby dyskusja w czasie posiedzenia Zespołu ds. leczenia chorób neurologicznych stała się podstawą do stworzenia dokumentu, który uznałby choroby mózgu za priorytet w polityce zdrowotnej państwa, tak jak to stało się w kardiologii i onkologii.

– Wiemy, że w przypadku zawału serca mamy kompleksową opiekę specjalistyczną KOS-zawał, że pacjent po zawale serca jest zaopiekowany przez rok. Może warto się zastanowić, czy nie zrobić takiego programu KOS-udar, a pacjenci po udarze mózgu mieliby przez rok dostęp do neurologa i do specjalistycznych badań medycznych – zaproponował.

– Myślę, że najważniejszą sprawą jest to, żebyśmy zakończyli dzisiejsze spotkanie, i kolejne, na przygotowanie dezyderatu, który by został przyjęty, najpierw tutaj przez parlamentarny zespół, a następnie przez Komisję Zdrowia, żeby choroby mózgu, choroby neurologiczne były uznane tak samo jak choroby kardiologiczne, jako priorytetowe w Polsce – dodał.

Posłowi Kapinosowi wtórował prof. Jarosław Sławek, przekonując, że krajowy program dla chorób mózgu jest niezwykle potrzebny.

– Chciałbym zaapelować, żebyśmy naciskali na Ministerstwo Zdrowia i nareszcie stworzyli sieć neurologiczną na wzór sieci kardiologicznej, która dla różnych obszarów, różnych schorzeń, w których są specyficzne terapie, jak ta terapia SLA, czy terapie zaawansowane w chorobie Parkinsona, w której ośrodki miałyby szerszy dostęp do diagnostyki, do możliwości finansowania terapii, bo to skróci ścieżki pacjentów w systemie, które dzisiaj są bardzo kręte – powiedział.

– Gdyby chcieć zobaczyć w jakimkolwiek oddziale NFZ, czy istnieje tam poradnia dla pacjentów z chorobami Alzheimera, Parkinsona czy poradnia udarowa, to takich placówek nie ma. Ministerstwo do tej pory broniło się przed nazwaniem takich poradni, a my dzisiaj żyjemy w czasach, w których specjalistyka bardzo się rozwinęła. Stworzyliśmy programy lekowe, które nie są niczym innym, jak właśnie takimi specjalistycznymi poradniami, które mają swoje nazwy dla stwardnienia rozsianego i innych schorzeń. To jest nieunikniona ścieżka. Jeżeli będziemy dalej utrzymywać system taki, jaki jest, to nigdy nie dojdziemy do tego, że pacjent będzie zorientowany w systemie, dokąd może pójść z danym schorzeniem, gdzie są odpowiedni specjaliści, i nie będziemy płacić kilka razy za różne diagnozy po drodze w ośrodkach, które nie specjalizują się w określonych chorobach – dodał prof. Sławek.

Potrzeba więcej pieniędzy

Jak podkreślił dr Jakub Gierczyński, w 2024 r. w programach lekowych neurologicznych było leczonych 54 tys. osób. W tym samym roku we wszystkich programach lekowych uczestniczyło 300 tys. pacjentów, co oznacza, że co szósty w programie lekowym był leczony przez neurologów.

– Mamy 203 ośrodki, które realizują programy lekowe, prowadząc w nich 54 tys. osób, wydając na to 1,6 mld złotych. To dużo pieniędzy. Stanowią 12 proc. wszystkich wydatków na programy lekowe. Jednak wydając te 12 proc., leczymy co szóstego pacjenta w programach lekowych neurologicznych. Te nakłady muszą zostać zwiększone. Unia rejestruje lek, Ministerstwo Zdrowia go refunduje i definiuje, jakie świadczenia znajdują się w koszyku świadczeń. Pod tym względem sytuacja bardzo się poprawiła, właściwie nie ma nowoczesnej terapii w neurologii – co podkreślają klinicyści – która by nie była refundowana albo czeka na refundowanie – mówił ekspert. Jednak, jak podkreślił, finansowanie tych terapii odbywa się poprzez kontraktację, którą realizuje NFZ.

– Nie może być tak, że mamy kontrakty na 14 głównych programów lekowych w neurologii na 2025 rok, które są średnio niższe o 20 proc. niż w poprzednim roku. To oznacza bowiem, że te środki nie tylko nie pokrywają realizacji terapii włączonych do programów 54 tys. pacjentów, ale także nie biorą pod uwagę w ogóle pacjentów, którzy są włączani do programu lub też powinni do niego wejść w następnym roku. Przykład stwardnienia rozsianego pokazał nam, że średnio pacjentów włączanych do programu jest około 1600 rocznie. Budżet powinien być alokowany jako zwiększenie tego programu, natomiast w programie B29 występuje deficyt na poziomie 148 mln zł, 2025 versus 2024, bez uwzględnienia nowych pacjentów – dodał.

Ekspert podkreślił, że to implikuje kolejki do programów, a dla ośrodków, które są zaangażowane w realizację programów lekowych, nadwykonania, które nie wiadomo kiedy, zostaną zapłacone.

– Apelujemy o to, aby jak najszybciej aneksować kontrakty za 2025 r. Dyskutując o stanie i perspektywach dla polskiej neurologii, musimy pamiętać, że większość nowoczesnych terapii w neurologii, takich jak rdzeniowy zanik mięśni, stwardnienie zanikowe boczne, ataksja Friedreicha, stwardnienie rozsiane, choroba Parkinsona jest refundowana poprzez programy lekowe, które są dodatkowym ogranicznikiem stosowania tych terapii. Dodatkowo nie ma na to adekwatnych kontraktów. Ośrodki realizujące programy lekowe mają bardzo duży problem, żeby nie tylko kontynuować leczenie tych 54 tysięcy chorych, ale również włączać do tego programu nowych chorych – podkreślił dr Gierczyński.

Początek dyskusji

– Z pełną stanowczością mogę stwierdzić, że zmierzamy do tego, aby uznanie chorób mózgu stanowiło priorytet w polityce zdrowotnej państwa. Aby choroby te znalazły się na podobnym poziomie uwagi i finansowania ze strony rządu i państwa, jak dzisiaj choroby onkologiczne czy kardiologiczne. Musimy opracować krajowy program dla chorób mózgu, uznać go za priorytet i poprzez nasze spotkania wywalczyć jego właściwe miejsce w systemie leczenia –podkreślił Michał Cieślak, przewodniczący parlamentarnego Zespołu do spraw leczenia chorób neurologicznych, podsumowując dyskusję.