Duvyzat w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a z warunkową zgodą UE
| Tagi: | dystrofia mięśniowa Duchenne'a, DMD, lek, leczenie, terapia, Komisja Europejska, Unia Europejska, Duvyzat, givinostat |
Włoska firma farmaceutyczna Italfarmaco SpA ogłosiła, że Komisja Europejska przyznała warunkowe pozwolenie na obrót lekiem Duvyzat (givinostat) – nowym inhibitorem deacetylacji histonów (HDAC). Został on zatwierdzony do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a u pacjentów zdolnych do chodzenia w wieku sześciu lat i starszych, niezależnie od podstawowej mutacji genetycznej, w połączeniu z kortykosteroidami.
- Duvyzat, który został właśnie zatwierdzony w UE, jest ważną opcją leczenia opóźniającą postęp choroby dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD)
- To lek doustny stosowany w leczeniu DMD u pacjentów w wieku sześciu lat i starszych, którzy są w stanie chodzić
- Zatwierdzenie oparto na podstawie danych z badania fazy 3. EPIDYS, które wykazały znaczące korzyści z leczenia u pacjentów zdolnych do chodzenia
- Firma Medis jest wyłącznym dystrybutorem givinostatu dla Italfarmaco w Polsce
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest rzadkim, postępującym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym wywołanym mutacjami w genie DMD. DMD jest jedną z najcięższych i najczęstszych postaci dziecięcej dystrofii mięśniowej. Szacuje się, że schorzenie występuje z częstością 1 na 5050 urodzeń chłopców.
Komisja Europejska potwierdza potencjał terapeutyczny leku
Decyzja KE jest następstwem pozytywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) z 25 kwietnia 2025 r. Zatwierdzenie dotyczy wszystkich 27 państw członkowskich UE, a także Islandii, Liechtensteinu i Norwegii.
Italfarmaco ściśle współpracuje teraz z władzami krajowymi i partnerami dystrybucyjnymi, aby ułatwić jak najszybszy dostęp do leku Duvyzat w całej Unii.
– Osoby cierpiące na DMD w Europie od dawna czekają na nowe opcje terapeutyczne, które mogą zmienić przebieg tej wyniszczającej choroby. Do tej pory istniało niewiele zatwierdzonych metod leczenia, które zwalczałyby stan chorobowy leżący u podstaw DMD u dużej populacji pacjentów. Zmienia się to wraz z zatwierdzeniem leku Duvyzat, który spowalnia postęp choroby i zachowuje funkcję mięśni − niezależnie od mutacji genu − poprzez ukierunkowanie na mechanizmy choroby – zaznacza dr Paolo Bettica, lekarz naczelny w Grupie Italfarmaco.
– Jesteśmy zobowiązani do ścisłej współpracy z organami służby zdrowia i społecznością osób cierpiących na DMD, aby zapewnić jak najszybszy dostęp do tej ważnej nowej terapii w całej Europie – dodaje.
– Zatwierdzenie Duvyzatu przez KE oznacza uznanie jego potencjału terapeutycznego i jest świadectwem ogromnego zaangażowania Italfarmaco w innowacje w zakresie chorób rzadkich – mówi dr Francesco De Santis, prezes Italfarmaco Holding i przewodniczący Grupy Italfarmaco.
– Decyzja oznacza, że duża grupa pacjentów z DMD otrzyma dostęp do nowego leczenia. To osiągnięcie potwierdza skupienie Italfarmaco na rozwoju terapii, które mogą mieć znaczący wpływ na życie ludzi – zaznacza.
Lek zatwierdzono na podstawie badania fazy 3. EPIDYS
Zatwierdzenie opiera się na pozytywnych wynikach wieloośrodkowego, randomizowanego i prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby z kontrolą placebo badania fazy 3. EPIDYS.
W badaniu tym 179 chłopców w wieku sześciu lat lub starszych, zdolnych do chodzenia, otrzymywało, oprócz leczenia kortykosteroidami, lek Duvyzat lub placebo dwa razy na dobę.
W badaniu EPIDYS osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, wykazując statystycznie i klinicznie istotną różnicę w czasie ukończenia oceny wspinaczki po czterech stopniach schodów (four-stair climb assessment).
Lek Duvyzat wykazał również korzystne wyniki w zakresie kluczowych drugorzędowych punktów końcowych, w tym oceny ambulatoryjnej North Star (North Star Ambulatory Assessment, NSAA) i oceny naciekania tkanki tłuszczowej za pomocą rezonansu magnetycznego. W tym konkretnym przypadku leczenie preparatem Duvyzat wiązało się z o 40 proc. mniejszym skumulowanym spadkiem oceny NSAA, co wskazuje na potencjał leku w opóźnianiu postępu choroby u osób nią dotkniętych.
Większość działań niepożądanych obserwowanych podczas stosowania leku Duvyzat miała nasilenie łagodne lub umiarkowane.
Wyniki tego badania opublikowano w marcu 2024 r. w „The Lancet Neurology”. Długookresowe dane z trwającego badania rozszerzającego EPIDYS porównano z kohortami historii naturalnej przy użyciu dopasowania wyniku skłonności, wykazując, że mediana wieku w momencie utraty zdolności chodzenia wynosiła 18,1 roku w grupie stosującej Duvyzat w porównaniu z 15,2 roku w grupie kontrolnej.
KE przyznała lekowi Duvyzat warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w UE. W związku z tym będzie on dostępny na terenie Wspólnoty dla pacjentów z DMD w wieku sześciu lat i starszych, którzy są w stanie chodzić.
Firma Italfarmaco prowadzi dodatkowe badania kliniczne mające na celu dalsze potwierdzenie i scharakteryzowanie jego korzyści terapeutycznych.
Poza Unią w marcu 2024 r. Duvyzat został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia pacjentów z DMD w wieku sześciu lat i starszych. W Wielkiej Brytanii otrzymał zgodę Agencji Regulacyjnej ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) dla pacjentów w wieku sześciu lat i starszych, którzy chodzą, a także warunkową zgodę na dopuszczenie do obrotu dla pacjentów niechodzących.
Mechanizm działania leku
Lek Duvyzat odkryto dzięki działaniom badawczo-rozwojowym firmy Italfarmaco we współpracy z Telethon i Duchenne Parent Project (Włochy). Duvyzat jest podawanym doustnie inhibitorem deacetylazy histonowej (HDAC), który reguluje nadmierną aktywność HDAC charakterystyczną dla mięśni DMD. W ten sposób pomaga przywrócić ekspresję kluczowych genów i procesów biologicznych niezbędnych do utrzymania i naprawy mięśni. Jego mechanizm działania jest niezależny od swoistej mutacji genu dystrofiny powodującej chorobę.
