EMA zaleca do zatwierdzenia 13 nowych leków

Poniżej przedstawiamy wyniki prac komitetu.

CHMP zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu Aqneursa (lewacetyleucyna) w leczeniu Niemanna-Picka typu C, rzadkiej, postępującej i śmiertelnej choroby genetycznej spowodowanej mutacjami kodującymi białka lizosomalne, które są niezbędne do wewnątrzkomórkowego transportu i metabolizmu tłuszczów w organizmie, w tym cholesterolu.

Lek Ekterly (sebetralstat) uzyskał pozytywną opinię CHMP w leczeniu ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, rzadkiego, przewlekłego, genetycznego, wyniszczającego i potencjalnie zagrażającego życiu zaburzenia charakteryzującego się nawracającymi i często nieprzewidywalnymi napadami obrzęku w wielu częściach ciała. Lek podaje się doustnie w najwcześniejszych oznakach napadu. Jest to pierwsza doustna metoda leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego zalecana do zatwierdzenia w Unii Europejskiej (UE), zmniejszająca obciążenie pacjentów związane z iniekcjami i skracająca czas między wystąpieniem ataku a podaniem leku.

CHMP zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu Romvimza (vimseltinib) stosowanego w leczeniu osób dorosłych z objawowym guzem olbrzymiokomórkowym pochewki ścięgna ścięgna, stanem, w którym tkanka otaczająca stawy i ścięgna, zwana błoną maziową lub błoną maziową, rozszerza się w nieprawidłowy sposób, tworząc wyrostki stawu.

Pozytywną opinię uzyskano w odniesieniu do leku Tryngolza (olezarsen) stosowanego w leczeniu osób dorosłych z rodzinnym zespołem chylomikronemii, rzadką, ciężką chorobą dziedziczoną autosomalnie recesywnie, charakteryzującą się podwyższonym stężeniem trójglicerydów we krwi.

CHMP zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Voranigo (worasidenib), przeznaczonego do leczenia gwiaździaka o niskim stopniu złośliwości lub skąpodrzewiaka o niskim stopniu złośliwości, dwóch rzadkich złośliwych nowotworów mózgu.

Pierwszy od 25 lat lek na glejaka otrzymał rekomendację EMAStosowany w USA i wielu innych krajach worasidenib, lek powodujący zmniejszanie objętości guza, będzie stosowany w przebiegu glejaka rozlanego II stopnia także w Europie. CHMP zarekomendował jego rejestrację, a decyzja EMA oczekiwana jest w najbliższych miesiącach.

Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu Yeytuo (lenakapawir) stosowanego w profilaktyce przedekspozycyjnej (PrEP) w połączeniu z bezpieczniejszymi praktykami seksualnymi w celu zmniejszenia ryzyka zakażenia nabytym drogą płciową ludzkim wirusem niedoboru odporności typu 1 (HIV-1) u dorosłych i młodzieży o wysokim ryzyku zakażenia. Lek ten ułatwi przyjmowanie PrEP i przestrzeganie zaleceń dotyczących PrEP, ponieważ wystarczy podawać go dwa razy w roku we wstrzyknięciu podskórnym. Równolegle komitet dokonał przeglądu leku przeznaczonego na rynek UE, w ramach procedury scentralizowanej, oraz dla krajów spoza UE, w ramach programu EU-M4all, który umożliwia EMA wspieranie budowania globalnych zdolności regulacyjnych oraz przyczynianie się do ochrony i promocji zdrowia publicznego poza UE.

WHO zaleca wstrzykiwany lenakapawir w celu zapobiegania zakażeniom wirusem HIVŚwiatowa Organizacja Zdrowia opublikowała 14 lipca nowe wytyczne zalecające stosowanie lenakapawiru (LEN) w formie iniekcji dwa razy w roku jako dodatkowej opcji profilaktyki przedekspozycyjnej (PrEP) w profilaktyce HIV. To przełomowe działanie, które może pomóc w zmianie globalnej odpowiedzi na HIV.

Zurzuvae (zuranolone) otrzymał pozytywną opinię CHMP w leczeniu depresji poporodowej u dorosłych po porodzie.

Komitet przyjął pozytywne opinie dla czterech leków biopodobnych:

• Bildyos (denosumab), stosowany w leczeniu osteoporozy i utraty masy kostnej,
• Bilprevda (denosumab), w leczeniu zdarzeń związanych z układem kostnym u dorosłych z zaawansowanymi nowotworami złośliwymi kości,
• Eyluxvi (aflibercept), stosowany w leczeniu zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem i zaburzeń widzenia,
• Usrenty (ustekinumab), stosowany w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna, łuszczycy plackowatej i łuszczycy plackowatej u dzieci oraz łuszczycowego zapalenia stawów.

Pozytywną opinię uzyskały dwa leki generyczne: Macitentan Accord (macitentan) i Macitentan AccordPharma (macitentan). Oba leki są przeznaczone do leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego.

Negatywna opinia dla trzech leków

Komitet zalecił, aby nie udzielać pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a, rzadkiej, ostatecznie śmiertelnej choroby genetycznej, w której mięśnie stopniowo słabną i tracą funkcję.

Jelrix (komórki tworzące chrząstkę, autologiczne) otrzymał negatywną opinię CHMP w leczeniu ubytków chrząstki w stawie kolanowym.

CHMP wydał negatywną opinię w sprawie leku Nurzigma (pridopidyna), przeznaczonego do leczenia dorosłych z chorobą Huntingtona, chorobą dziedziczną, która pogarsza się z czasem i prowadzi do obumierania komórek mózgowych.

Zalecenia dotyczące rozszerzenia wskazań terapeutycznych dla 8 leków

Komitet zalecił kolejne osiem rozszerzeń wskazań dla leków, które są już dopuszczone do obrotu w UE: Alhemo, Baqsimi, Clopidogrel Zentiva, Invokana, mResvia, Sirturo, Taltz i Tevimbra.

Wynik ponownego badania

Po ponownym rozpatrzeniu komisja zaleciła przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Kisunla (donanemab), przeznaczonego do leczenia wczesnej fazy choroby Alzheimera. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu osobom, które nie mają kopii genu ApoE4, określonej formy genu dla białka apolipoproteiny E, lub osobom, które mają tylko jedną kopię genu.

Zakończenie odesłania

CHMP zatwierdził zalecenie Komitetu ds. Bezpieczeństwa (PRAC) Agencji po dokonaniu przeglądu poważnych działań niepożądanych szczepionki Ixchiq, żywej atenuowanej szczepionki przeciwko chikungunya. Poprzednie tymczasowe ograniczenie dotyczące szczepień osób w wieku 65 lat i starszych, które zostało wprowadzone podczas przeglądu, zostanie teraz zniesione.

Początek skierowania

Komitet rozpoczął przegląd leku Tecovirimat SIGA w celu uwzględnienia pojawiających się danych z ostatnich badań klinicznych sugerujących brak skuteczności w leczeniu mpox, choroby wywoływanej przez wirusa małpiej ospy. Przegląd leku Tecovirimat SIGA został wszczęty na wniosek Komisji Europejskiej.

Inne aktualizacje

CHMP wydał pozytywną opinię w sprawie aktualizacji składu szczepionek mRNA Comirnaty i Spikevax w celu zwalczania nowego wariantu SARS-CoV-2 LP.8.1 wirusa wywołującego COVID-19. Przegląd tych szczepionek jest zgodny z zaleceniem wydanym przez nadzwyczajną grupę zadaniową EMA w sprawie aktualizacji szczepionek przeciwko COVID-19 w celu zwalczania wariantu SARS-CoV-2 LP.8.1 w kampanii szczepień na przełomie 2025/2026 r.

CHMP zatwierdził zmianę w składzie Trixeo Aerosphere i jej duplikatu Riltrava Aerosphere w celu zastąpienia istniejącego gazowego paliwa alternatywnym gazem o niskim potencjale tworzenia efektu cieplarnianego. Jest to pierwsza zmiana składu leku wziewnego z bardziej przyjaznym dla środowiska propelentem.

Komitet zakończył ocenę wniosku o rozszerzenie stosowania leku diagnostycznego Neuraceq u dorosłych w celu monitorowania ich odpowiedzi na leczenie zmniejszające blaszki beta-amyloidowe. Blaszki te są nieprawidłowymi grudkami białka, które gromadzą się w mózgu osób z chorobą Alzheimera, prowadząc do problemów z funkcjonowaniem mózgu. Chociaż CHMP nie zalecił tego stosowania, zgodził się, że informacje o produkcie leczniczym powinny zostać zaktualizowane, tak aby personel medyczny miał dostęp do aktualnych informacji.