Pierwsze w swojej klasie leczenie opóźniające wystąpienie cukrzycy typu 1

Cukrzyca typu 1 to przewlekła choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy organizmu niszczy komórki beta trzustki, które produkują insulinę – hormon regulujący poziom glukozy (cukru) we krwi, umożliwiając jej przenikanie do komórek w celu wytwarzania energii. W rezultacie glukoza gromadzi się we krwi i powoduje wiele objawów, takich jak pragnienie, głód, częste oddawanie moczu, utrata masy ciała i zmęczenie. Z czasem może wpływać na główne narządy, w tym serce, naczynia krwionośne, nerwy, oczy i nerki. Pacjenci potrzebują codziennych zastrzyków z insuliny, aby kontrolować poziom glukozy.

Cukrzyca typu 1 często rozpoczyna się w dzieciństwie, ale może wystąpić w każdym wieku. Choroba postępuje w trzech stadiach, a objawy zazwyczaj pojawiają się w stadium 3, kiedy konieczne jest codzienne podawanie insuliny w celu kontrolowania poziomu glukozy we krwi. Stanowi to znaczne obciążenie dla pacjentów, zwłaszcza dzieci i ich opiekunów. Opóźnienie wystąpienia stadium 3, szczególnie u dzieci, jest korzystne w opiece diabetologicznej. Szacuje się, że w UE cukrzycę typu 1 ma 2,2 miliona osób. Obecnie nie ma zatwierdzonych metod leczenia, które mogłyby opóźnić lub wyleczyć tę chorobę.

Zamknięty system insuliny dla kobiet z cukrzycą typu 1 w ciążyOpublikowane w czasopiśmie „JAMA” wyniki randomizowanego badania CIRCUIT dowodzą, że w porównaniu ze standardową terapią zamknięty system dostarczania insuliny stosowany u kobiet w ciąży wydłuża czas utrzymywania się prawidłowego stężenia glukozy we krwi, a także zmniejsza narażenie na wysokie i niskie poziomy glukozy.

Substancją czynną leku Teizeild jest teplizumab, przeciwciało, które opóźnia postęp choroby poprzez spowolnienie tempa samodestrukcji komórek beta trzustki u pacjenta. Lek podaje się we wlewie dożylnym raz dziennie przez 14 kolejnych dni.

Fundacja Teizeild otrzymała wsparcie w ramach programu PRIority MEdicines (PRIME) Europejskiej Agencji Leków, który zapewnia wczesne i rozszerzone wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków mających szczególny potencjał w zakresie zaspokajania niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów.

Zalecenie opiera się na wynikach randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania klinicznego z udziałem 76 pacjentów z cukrzycą typu 1 w stadium 2. Mediana czasu do rozwoju cukrzycy typu 1 w stadium 3 wyniosła 50 miesięcy u pacjentów leczonych teplizumabem i 25 miesięcy u pacjentów otrzymujących placebo. U dwudziestu (45%) z 44 pacjentów leczonych teplizumabem rozwinęła się cukrzyca typu 1, w porównaniu z 23 (72%) z 32 pacjentów otrzymujących placebo w trakcie badania (mediana okresu obserwacji 51 miesięcy). Ponadto wyniki kilku innych badań pokazują, że leczenie teplizumabem znacząco zachowało funkcjonowanie komórek beta trzustki w porównaniu z leczeniem placebo.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi podczas stosowania leku Teizeild były niski poziom różnych rodzajów białych krwinek (limfocytów, leukocytów i neutrofili) oraz wysypka. Najczęstszym poważnym działaniem niepożądanym zgłaszanym u 2% pacjentów był zespół uwalniania cytokin – poważny stan powodujący gorączkę, wymioty, duszność, ból głowy i niskie ciśnienie krwi. Informacje o produkcie i plan zarządzania ryzykiem dla leku Teizeild uwzględniają odpowiednie środki minimalizujące ryzyko.

Genetycznie zmienione komórki żołądka mogą produkować insulinęNaukowcy z Chin i USA wyhodowali organoid, czyli miniaturowy żywy model żołądka człowieka. Następnie za pomocą inżynierii genetycznej poddali jego komórki manipulacjom, dzięki którym zaczęły produkować insulinę. Zdaniem badaczy odkrycie to może okazać się dla osób z cukrzycą typu 1 szansą na skuteczną terapię.

Opinia przyjęta przez CHMP stanowi krok pośredni na drodze do uzyskania przez Teizeild dostępu do leku dla pacjentów. Opinia zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu podjęcia decyzji w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE. Po uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, z uwzględnieniem potencjalnej roli lub zastosowania tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej danego kraju.