Neurologia potrzebuje szczególnego wsparcia ►
Zdrowy mózg znalazł się wśród priorytetów Ministerstwa Zdrowia. To dobry prognostyk, ponieważ choroby neurologiczne dotyczą 6 mln osób w Polsce. Są jednak obszary i schorzenia, którym należy się szczególna uwaga – mówili o tym uczestnicy debaty „Po pierwsze neurologia. Epidemia chorób mózgu”.
Od lewej: Jakub Gierczyński, Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, Bartosz Karaszewski, Halina Sienkiewicz-Jarosz, Konrad Rejdak, Tomasz Gabryelewicz i Konrad Rejdak
W sesji „Po pierwsze neurologia. Epidemia chorób mózgu” uczestniczyli:
- prof. dr hab. n. med. Tomasz Gabryelewicz, prezes Polskiego Towarzystwa Alzheimerowskiego,
- prof. dr hab. n. med. Bartosz Karaszewski, konsultant krajowy w dziedzinie neurologii,
- prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie,
- prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, konsultant wojewódzka w dziedzinie neurologii, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego,
- Wojciech Machajek, prezes Fundacji Chorób Mózgu,
- prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak, konsultant wojewódzki w dziedzinie neurologii, z Polskiego Towarzystwa Neurologicznego,
- prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, przewodnicząca Krajowej Rady do spraw Neurologii, z Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Moderatorem był Jakub Gierczyński, ekspert rynku zdrowia.
Nagranie poniżej, pod wideo spisane fragmenty panelu.
Nowe kierownictwo Ministerstwa Zdrowia wśród swoich priorytetów po raz pierwszy wskazało neurologię – dziedzinę zajmującą się leczeniem chorób, które w największy sposób obciążają społeczeństwo pod względem niepełnosprawności, wykluczając z normalnego życia nie tylko chorych, lecz także ich opiekunów. Polska może się pochwalić systemem leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (spinal muscular atrophy – SMA), który w 2022 r., kiedy wprowadzono program badań przesiewowych noworodków, stał się czwartym na świecie modelowym programem leczenia tej choroby, jednak wiele schorzeń neurologicznych nie doczekało się jeszcze opieki koordynowanej, choć Polskie Towarzystwo Neurologiczne (PTN) od lat apeluje o jej wprowadzenie w ramach Krajowej Sieci Neurologicznej. Teraz, kiedy resort zdrowia uznał choroby mózgu za sprawę priorytetową, rysuje się szansa jej wprowadzenia.
Bez odpowiedniego finansowania nie uda się pomóc chorym
Przewodnicząca Krajowej Rady do spraw Neurologii prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, podkreśliła, że priorytet „Zdrowe serce, zdrowy mózg” daje nadzieję nie tylko na wprowadzenie opieki koordynowanej i ustalenie ścieżek pacjenta, lecz także na wprowadzenie referencyjności ośrodków, co pozwoli na właściwe wykorzystanie zasobów kadrowych i finansowych. Również prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, konsultant wojewódzka w dziedzinie neurologii, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, z radością przyjęła informację, że Ministerstwo Zdrowia dostrzegło potrzebę koordynacji opieki nad pacjentem neurologicznym i budowy sieci neurologicznej.
Od lewej: Bartosz Karaszewski, Halina Sienkiewicz-Jarosz i Konrad Rejdak
– Są to postulaty, które środowisko neurologów zgłasza od wielu lat. Formułowaliśmy je w naszej „Strategii rozwoju neurologii”, opublikowanej w 2021 r. Starzenie się społeczeństwa zwiększa liczbę zachorowań na choroby neurozwyrodnieniowe. Cieszy nas, że w tym roku zrefundowano 151 nowych cząsteczek, wśród których pojawiają się również nowe leki i programy lekowe w neurologii. W tej beczce miodu jest jednak łyżka dziegciu – w neurologii mamy ok. 20 programów lekowych, ale kontrakty na nie w 2025 r. są niższe o mniej więcej 16 proc. niż w roku ubiegłym. My leczymy choroby przewlekłe, więc liczba chorych z roku na rok nie zmniejsza się, ale zwiększa, ponieważ dochodzą nowi pacjenci. Mamy więc ogromne niedoszacowanie kontraktów dotyczących prowadzenia programów lekowych. W szpitalu, w którym pracuję, kontrakt na największy w neurologii program lekowy – leczenia stwardnienia rozsianego (sclerosis multiplex – SM) – stanowi 72 proc. kontraktu z roku ubiegłego, a do tej pory zapłacono nadwykonania za leki za I kwartał. Konieczne jest zatem urealnienie kontraktów. Mam nadzieję, że zmiany w neurologii będą dotyczyły wprowadzania programów lekowych tak, by nasi pacjenci mogli z nich korzystać – podkreślała prof. Alina Kułakowska.
Zgodził się z nią Wojciech Machajek, prezes Fundacji Chorób Mózgu, który stwierdził, że wielokrotnie cieszył się z tego, że zrefundowano nową cząsteczkę, a później okazywało się, że ogłoszenie takiego faktu nie zawsze przekłada się na dostępność leku.
Wojciech Machajek
– Radość powoli gaśnie, gdy dowiadujemy się, że w kolejnym województwie szpitale nie są zainteresowane programami lekowymi, ograniczają ich liczbę i są opoźnienia. Później okazuje się, że chory, ktory przychodzi z opiekunem, nawet jeśli zostaje zakwalifikowany do programu lekowego, nie dostaje zaawansowanej metody leczenia, bo szpital czy klinika mówi: „Stop, nie zapłacono nam za zeszły rok i za ten kwartał, w związku z czym nie wprowadzamy nowych chorych do programów lekowych” – relacjonował Wojciech Machajek. Dodał, że w województwie małopolskim, które liczy 3,5 mln osób i w którym mieszka ok. 10 tys. pacjentów z chorobą Parkinsona, w programie lekowym leczone są jedynie 54 osoby.
Polski program leczenia SMA przykładem dla Europy
O modelowym programie lekowym, w którym leczeni są wszyscy potrzebujący pacjenci, mówiła prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie, przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni. Podkreślała, że program leczenia chorych na SMA (B.102) jest wyjątkowy, ponieważ nie tylko finansuje wszystkie trzy dostępne terapie (nusinersen, rysdyplam oraz onasemnogen abeparwowek), lecz także realizuje najistotniejsze założenia indywidualizowanej opieki wielospecjalistycznej. Ponadto dostarcza kompleksowych i wiarygodnych danych dotyczących efektywności leczenia.
Katarzyna Kotulska-Jóźwiak
– Należy podkreślić, że od samego początku zespół koordynujący miał wpływ na kształt bazy danych, w której gromadzone są wyniki leczenia, czyli System Monitorowania Programów Terapeutycznych (SMPT). Gromadzimy te dane, które od początku uznaliśmy za istotne, by oceniać, czy terapie są bezpieczne i skuteczne. Najwięcej danych dotyczy oczywiście nusinersenu, jako że jest lekiem najdłużej dostępnym w programie i stosowanym przez największą grupę chorych. Jesteśmy w stanie analizować, jakie efekty uzyskujemy w poszczególnych grupach pacjentów i wskazywać Ministerstwu Zdrowia, jakie byłyby pożądane zmiany w programie lekowym, aby z terapii, które mamy do dyspozycji, uzyskiwać najlepsze możliwe wyniki. Według danych z września 2025 r. w programie leczonych jest 1141 pacjentow, z czego 684 otrzymuje nusinersen, 385 rysdyplam, a 72 dzieciom podano terapię genową. Cała leczona w programie populacja obejmuje 591 dzieci i 560 dorosłych. Przeszło 500 pacjentów jest leczonych ponad 6 lat, a więcej niż 800 już 5 lat. Co ważne, widzimy długoterminową skuteczność terapii. Kolejną cechą programu, która umożliwiła jego sukces, była jego dostępność dla wszystkich potrzebujących pacjentów od samego początku – nie jak w większości krajów, gdzie terapia była ograniczana np. tylko do dzieci lub pacjentów w lepszym stanie funkcjonalnym. W Polsce szeroka dostępność była możliwa dzięki temu, że ministerstwo skorzystało z mechanizmów dzielenia ryzyka w czasie ustalania warunków refundacji z producentem leku. Dzięki temu również zyskaliśmy poczucie bezpieczeństwa ciągłości tego programu – tłumaczyła prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.
Nie bez znaczenia dla tego sukcesu był rozwój ośrodków, które prowadzą program B.102. Dziś jest 18 ośrodków pediatrycznych i 18 dla dorosłych, w tym 4 wspólne dla dorosłych i dla dzieci, a od listopada 2025 r. w szpitalu MSWiA w Warszawie ruszy 37. ośrodek leczenia SMA w Polsce, przeznaczony dla osób dorosłych. Profesor Katarzyna Kotulska-Jóźwiak wspomniała też o padaczkach rozpoczynających się we wczesnym dzieciństwie, które najczęściej są ciężkie, obarczone wysokim ryzykiem lekooporności i rozwoju zaburzeń neuropsychiatrycznych, przede wszystkim zaburzeń rozwoju. Konsekwencjami długoterminowymi są często niepełnosprawność intelektualna czy zaburzenia ze spektrum autyzmu. Ryzyka te można zmniejszać, wprowadzając skuteczne metody leczenia, takie jak leczenie operacyjne, w Polsce bardzo słabo dostępne, nierefundowane i niewycenione, zwłaszcza w zakresie diagnostyki przedoperacyjnej.
– To jedno z wyzwań, którego podjęcie mogłoby przynieść bezpośrednią korzyść zarówno pacjentom, jak i systemowi ochrony zdrowia. Roczny koszt leczenia padaczki lekoopornej jest trzykrotnością kosztu leczenia padaczki nielekoopornej – zauważyła prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.
Trzeba policzyć zasoby
Konsultant krajowy w dziedzinie neurologii prof. dr hab. n. med. Bartosz Karaszewski podkreślił, że program leczenia SMA jest w Polsce sukcesem, którym możemy się pochwalić na arenie światowej i należy czerpać z jego doświadczeń. Zauważył jednak, że w celu zapewnienia jak najlepszych rokowań pacjentom neurologicznym w ogóle trzeba policzyć zasoby kadrowe i finansowe, by uzysk społeczny w rozumieniu zdrowotnym był jak największy.
Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, Bartosz Karaszewski i Halina Sienkiewicz-Jarosz
– Neurologia w rozumieniu obciążenia społecznego populacji jest dziedziną najważniejszą. Jeżeli weźmiemy pod uwagę wskaźniki śmiertelności i obciążenia populacji niepełnosprawnością, neurologia jest największą dziedziną, która obciąża społeczeństwo. Na szczęście mamy dostęp do zdecydowanej większości innowacyjnych terapii stosowanych na świecie w różnych chorobach, dotyczy to zarówno neurologii ostrej, np. udarów mózgu, jak i przewlekłej, na przykład SM. Procedura ich wprowadzania w Polsce jest oparta na niezłej strategii. Mamy jednak dwa problemy: pierwszym jest zapewnienie bieżącego finansowania, a drugim utworzenie opieki koordynowanej – ścieżek pacjenta i sieci ośrodków neurologicznych. To da się policzyć – mówił prof. Bartosz Karaszewski.
Ekspert dodał, że w strategię Ministerstwa Zdrowia doskonale wpisuje się program opieki koordynowanej w udarach mózgu, którego projekt przedstawił w resorcie. Obecnie pilotaż trombektomii mechanicznej obejmuje 19 ośrodków na ok. 180 oddziałów udarowych w kraju. Program nakłada na dostępność terapii „czapę” w postaci opieki koordynowanej i ścieżek pacjenta w taki sposób, by pacjent mógł być leczony w ośrodku najbliższym jego miejsca zamieszkania.
Potrzebne ośrodki leczenia choroby Alzheimera
W neurologii w ostatnich 5 latach zostały zrefundowane 54 cząsteczkowskazania, co stanowi 9 proc. wszystkich zrefundowanych w tym okresie terapii. Wyzwaniem dla tej dziedziny jest starzenie się społeczeństwa. Jak stwierdziła prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz, demografia jest nieubłagana – do 2050 r. w Polsce podwoi się liczba osób powyżej 65. roku życia.
– Obecnie na oddziałach neurologicznych połowę pacjentów stanowią osoby w powyżej 65. roku życia. Krajowy Program Działań wobec Chorob Otępiennych na lata 2025–2030 zakłada nie tylko zapewnienie opieki medycznej, lecz także współpracę międzysektorową i koordynację leczenia szpitalnego i ambulatoryjnego, co będzie stanowiło duże wyzwanie organizacyjne – zauważyła prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz.
Krajowy Program Działań wobec Chorób Otępiennych wyprzedził pojawienie się nowych terapii. W kwietniu Komisja Europejska wyraziła zgodę na dopuszczenie do obrotu nowoczesnego leku spowalniającego postęp wczesnej postaci choroby Alzheimera – lekanemabu, a we wrześniu dopuściła podobnie działający donanemab. Lekanemab i donanemab to przeciwciała monoklonalne, które działają na przyczynę choroby, spowalniając postęp otępienia. Wcześniejsze preparaty, dostępne od 30 lat, działały jedynie na objawy choroby.
Jak tłumaczył prof. dr hab. n. med. Tomasz Gabryelewicz, prezes Polskiego Towarzystwa Alzheimerowskiego, choroba Alzheimera w miarę starzenia się populacji światowej z grupy chorób rzadkich przeszła do grupy chorób cywilizacyjnych. Obecnie liczba osób z chorobą Alzheimera w populacji światowej szacowana jest na kilkadziesiąt milionów, a biorąc pod uwagę fazę przedobjawową, którą można rozpoznać dzięki nowoczesnym narzędziom diagnostycznym – nawet na kilkaset milionów. W Polsce jest ok. 600 tys. pacjentów z chorobami otępiennymi, z czego około pół miliona stanowią pacjenci z chorobą Alzheimera.
Tomasz Gabryelewicz
– W kontraście do kilkudziesięciu ośrodków zajmujących się chorobami rzadkimi mamy kilka, góra kilkanaście ośrodków specjalistycznych zajmujących się chorobą Alzheimera, w tym diagnostyką różnicową i terapią różnych chorób otępiennych. Jest to więc kropla w morzu potrzeb, zwłaszcza że Komisja Europejska dopuściła w ostatnich miesiącach do stosowania leki działające przyczynowo, które modyfikują przebieg choroby. Ich stosowanie jest obwarowane licznymi procedurami mającymi na celu zapewnienie bezpieczeństwa tych kuracji. Są to leki w postaci wlewów dożylnych. Leczenie może być prowadzone wyłącznie w ośrodkach specjalistycznych, odpowiednio przygotowanych do kwalifikowania pacjentów. Do tego absolutnie niezbędne jest oznaczenie markerów choroby Alzheimera: w płynie mózgowo-rdzeniowym lub w badaniu tomografii pozytonowej obrazującej złogi β-amyloidu w mózgu, a także badanie genetyczne APOE. Co z tego, że prawdopodobnie w perspektywie kilku miesięcy będziemy mieli na naszym rynku dwa nowe leki, skoro trudno będzie znaleźć ośrodki, które podejmą się tego typu kuracji? Ośrodki te muszą zapewnić monitorowanie pacjentów pod kątem bezpieczeństwa i mieć zaplecze w postaci bazy klinicznej, gdzie można umieścić chorych w sytuacji wystąpienia objawów ubocznych – czy to w postaci obrzęku mózgu czy krwawień mózgowych – tłumaczył prof. Tomasz Gabryelewicz.
Ekspert podkreślił, że pacjenci liczą na refundację nowych leków, ponieważ roczny koszt terapii wynosi ok. 30 tys. dolarów. Dodał, że leki te są przeznaczone dla wąskiej grupy pacjentów we wczesnych stadiach choroby, z zespołem łagodnych zaburzeń poznawczych typu alzheimerowskiego i w łagodnej fazie choroby Alzheimera, głównie młodszych.
– Większość pacjentów to osoby starsze, których nie będzie można zakwalifikować do tych kuracji. Obawiam się, że możemy łatwo zapomnieć o populacji osób starszych, po 80. roku życia, w której rzadko występuje tzw. czysta choroba Alzheimera o udowodnionej etiopatologii polegającej na obecności patologicznego białka β-amyloidu. Są to zwykle otępienia o etiologii złożonej, zarówno alzheimerowskiej, jak i naczyniopochodnej. Nie bez znaczenia jest też wpływ licznych chorób somatycznych obecnych w tej populacji – zauważył prof. Tomasz Gabryelewicz.
Leczenie operacyjne padaczki lekoopornej
Konsultant wojewódzki w dziedzinie neurologii prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak zwrócił uwagę na dostępność wszystkich metod terapii padaczki – choć program leczenia tej choroby jest wspólnym sukcesem neurologów dziecięcych i neurologów dorosłych, brakuje systemu kwalifikacji pacjentów do leczenia operacyjnego.
Konrad Rejdak
– Mamy świetny system na poziomie opieki podstawowej. W Polsce jest 300–400 tys. chorych na padaczkę, a jedna trzecia z nich to pacjenci lekooporni, którym musimy pomóc. To grupa bardzo duża i bardzo dynamiczna – jedni wchodzą w lekooporność, inni się z niej uwalniają, ale nie mamy formalnie osadzonych w systemie ścieżek postępowania. Potrzebujemy wsparcia systemowego, bo są to bardzo długotrwałe i kosztowne procedury – stwierdził prof. Konrad Rejdak.
