Komisja Europejska dopuściła do obrotu pierwszy po wielu latach lek na glejaka

Nowy lek o nazwie worasydenib stosowany jest w leczeniu glejaka rozlanego II stopnia, z mutacją genów IDH1/2 (dehydrogenazy izocytrynianowej). Terapia ta jest ukierunkowana molekularnie i opóźnia postęp tej szczególnie groźnej choroby. Jej działanie polega na blokowaniu enzymów IDH1/2, co hamuje powstawanie szkodliwej substancji 2-HG (2-hydroksyglutaran) pobudzającej wzrost guza.

Worasydenib został przez Komisję Europejską dopuszczony do obrotu jako pierwsza w Unii Europejskiej terapia ukierunkowana molekularnie w leczeniu glejaka II stopnia z tą mutacją. W kluczowym badaniu przedrejestracyjnym III fazy, obejmującym pacjentów z glejakiem II stopnia z mutacją genów IDH, wykazano, że stosowanie worasydenibu znacząco wydłużało czas przeżycia wolny od progresji, przy korzystnym profilu bezpieczeństwa.

Glejaki to nowotwory mózgu rozwijające się z komórek glejowych lub prekursorowych. Wyróżnia się cztery główne kategorie glejaków, takie jak gwiaździaki, skąpodrzewiaki, glejaki wielopostaciowe, w tym glejaki rozlane występujące u osób dorosłych. Glejaki rozlane są najczęstszymi pierwotnymi złośliwymi guzami mózgu u dorosłych, wyjątkowo też trudnymi do leczenia z braku skutecznej terapii.

Komisja Europejska zarejestrowała worasydenib do stosowania w monoterapii w leczeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka stopnia drugiego (z mutacją IDH1 R132 lub IDH2 R172), zarówno u dorosłych, jak i młodzieży w wieku 12 lat i starszej. Warunkiem użycia leku jest też masa ciała wynosząca co najmniej 40 kg. Lek jest przeznaczony dla pacjentów po interwencji chirurgicznej, którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii.

Lek dopuszczono do użycia w 27 krajach Unii Europejskiej oraz w Islandii, Liechtensteinie oraz Norwegii. Został on także zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Australii, Izraelu, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Arabii Saudyjskiej, Szwajcarii, Brazylii, Wielkiej Brytanii i Japonii.