Treprostinil w terapii wziewnej idiopatycznego zapalenia płuc

W najnowszym, podwójnie zaślepionym badaniu klinicznym trzeciej fazy opublikowanym w prestiżowym „The New England Journal of Medicine” oceniono skuteczność tej formy terapii u niemal 600 pacjentów.

Chorych przydzielono losowo do grupy stosującej aktywny preparat lub do grupy kontrolnej przyjmującej placebo, czas trwania obserwacji wyniósł 52 tygodnie. Co istotne ponad 75 proc. uczestników przyjmowało już wcześniej standardowe leczenie antyfibrotyczne. Ocenie podlegała zmiana natężonej pojemności życiowej (FVC) w badaniu spirometrycznym.

Wyniki zebrane po roku terapii dostarczają powodów do optymizmu. W grupie leczonej treprostinilem spadek pojemności płuc wyniósł średnio zaledwie 49,9 ml, podczas gdy wśród pacjentów z grupy kontrolnej obserwowano średni spadek o 136,4 ml. Co więcej, terapia istotnie hamowała ogólny postęp choroby – odsetek pacjentów z wyraźnym pogorszeniem stanu klinicznego spadł z 39 proc. (placebo) do 27,2 proc. Zastrzeżono jednak brak różnic w częstości nagłych zaostrzeń samej choroby.

Ocena bezpieczeństwa nakreśla przyszłe wyzwania związane z tolerancją leczenia. Najczęstszym działaniem niepożądanym okazał się kaszel, na który skarżyła się niemal połowa pacjentów (wobec 24 proc. w grupie kontrolnej). Zjawisko to w wielu przypadkach okazywało się na tyle uciążliwe, że odsetek rezygnacji z leczenia w ramieniu aktywnym przekroczył 33 proc.

Mimo ewidentnych wyzwań związanych z tolerancją leku wnioski płynące z analizy są jednoznaczne. Treprostinil w postaci wziewnej skutecznie chroni tkankę płuc i wymiernie hamuje pogarszanie się stanu klinicznego. Rysuje się tym samym jako niezwykle obiecująca interwencja wspomagająca, pozwalająca wydłużyć okres zachowanej wydolności oddechowej u chorych z IPF.