RDTL w praktyce – jak przywrócić sens ratunkowego dostępu do terapii ►

W tej sytuacji kluczowym mechanizmem, który umożliwia szybkie wdrażanie innowacji w praktyce klinicznej, jest procedura ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Dla wielu pacjentów, szczególnie z chorobami rzadkimi, może ona być jedyną realną szansą na poprawę zdrowia lub na przeżycie.

Uczestnicy panelu dyskusyjnego „Pacjent na zakręcie. Jak pomóc przy pułapkach systemowych i zapewnić terapię?” w trakcie IX Kongresu Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość – Foresight Medyczny zauważyli jednak, że RDTL coraz częściej zawodzi, a jednym z najbardziej palących problemów jest brak możliwości łączenia go ze standardowym leczeniem w ramach programów lekowych.

W sesji brali udział:

• dr hab. n. med. Olga Dzikowska-Diduch z Kliniki Chorób Wewnętrznych i Kardiologii, Centrum Diagnostyki i Leczenia Żylnej Choroby Zakrzepowo-Zatorowej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,
• Iwona Kasprzak z Narodowego Funduszu Zdrowia,
• Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN,
• Małgorzata Piekarska, prezes Stowarzyszenia Osób z Nadciśnieniem Płucnym i ich Przyjaciół,
• Irena Rej, prezes Izby Gospodarczej „Farmacja Polska”,
• Bartłomiej Sasin z Kancelarii Prawnej KRK.
  

Panel moderował dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych, kierownik Działu Kontraktowania, Rozliczeń i Statystyki Medycznej w Świętokrzyskim Centrum Onkologii w Kielcach.

Nagranie z panelu poniżej, pod wideo dalsza część tekstu.

Michał Chrobot na wstępie przypomniał, że RDTL to mechanizm opisany w ustawie o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz w ustawie o Funduszu Medycznym. Procedura ta została stworzona po to, aby pacjenci w sytuacji zagrożenia życia mogli uzyskać dostęp do terapii, które nie są jeszcze refundowane, ale mają potwierdzoną skuteczność i są dopuszczone do obrotu. Wniosek na RDTL wypisuje lekarz specjalista prowadzący pacjenta, który sprawdza, czy podanie terapii w ramach RDTL jest faktycznie niezbędne, czy może istnieją alternatywne, podobnie skuteczne i refundowane terapie. Następnie wniosek ten trafia do wskazanego we wniosku konsultanta wojewódzkiego (lub krajowego) w danej dziedzinie medycyny. Po uzyskaniu pozytywnej opinii merytorycznej konsultanta wniosek jest przekazywany do właściwego oddziału wojewódzkiego Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ). Zgodnie z ustawą wniosek może nie zostać zatwierdzony przez NFZ wyłącznie z powodu błędów formalnych lub technicznych (m.in. lek znajduje się na liście leków niefinansowanych ze środków publicznych w trybie RDTL). Ustawa nie daje pracownikom NFZ prawa do oceny zasadności klinicznej proponowanego leczenia.
Koszty leczenia w ramach RDTL są pokrywane z pieniędzy Funduszu Medycznego, a konkretnie z subfunduszu terapeutyczno- innowacyjnego. Budżet na RDTL odpowiada 3 proc. sumy przeznaczonej w budżecie NFZ w danym roku na refundację leków w programach lekowych i chemioterapii. Co ważne, dotychczas w żadnym roku ten limit nie został osiągnięty. O finansowanie leczenia w ramach procedury RDTL mogą ubiegać się świadczeniodawcy o najwyższym poziomie referencyjności, czyli szpitale III stopnia, szpitale ogólnopolskie, szpitale onkologiczne, szpitale dziecięce i szpitale pulmonologiczne.

Gdzie zawodzi procedura RDTL

– RDTL pełni funkcję mostu do nowoczesnych terapii, umożliwiając dostęp do innowacyjnych leków przed objęciem ich standardową refundacją. Niekiedy chodzi o dostęp do bardzo kosztownych leków na choroby rzadkie, które mogą nigdy nie uzyskać refundacji systemowej np. z przyczyn ekonomicznych. W praktyce procedura RDTL może uratować lub przedłużyć życie pacjentów, poprawić jego jakość lub zapobiec poważnym powikłaniom, zwłaszcza w chorobach rzadkich i sytuacjach nagłych. Niestety, z doniesień publicznych wynika, że pacjenci napotykają liczne trudności w dostępie do leczenia w ramach RDTL. Bariery wynikają chociażby z różnych interpretacji przepisów co do kompetencji oddziałów NFZ w ocenie wniosków, braku jednoznacznych zasad kwalifikacji, co oznacza, że ta sama terapia może być finansowana przez jeden oddział, a przez inny nie, a także z „dziury budżetowej w NFZ”, która sprawia, że zwłaszcza w drugiej połowie roku szpitale są mniej skłonne do stosowania RDTL – zauważył dr Michał Chrobot.

– RDTL jest niezwykle istotnym elementem zapewnienia pacjentom dostępu do leczenia, zwłaszcza w chorobach rzadkich. To rozwiązanie jest znacznie prostsze niż klasyczna procedura refundacyjna, ponieważ nie wymaga decyzji administracyjnej Ministra Zdrowia – całość procesu odbywa się na poziomie lekarza, szpitala i konsultanta wojewódzkiego lub krajowego. Niestety w praktyce pojawia się dużo problemów. Po pierwsze, wielu lekarzy wciąż nie ma wystarczającej wiedzy o tym, jak z tej procedury korzystać. Po drugie, wśród części podmiotów istnieją obawy dotyczące finansowania, choć środki przeznaczone na RDTL w ramach Funduszu Medycznego są dostępne i do tej pory nie zostały w pełni wykorzystane. Z naszych obserwacji w Radzie Funduszu Medycznego wynika, że część placówek nie ma żadnych problemów z rozliczaniem tych pieniędzy, natomiast inne borykają się z trudnościami wynikającymi głównie z niekompletnej dokumentacji. Warto podkreślić, że jest to procedura o charakterze ratunkowym, dlatego wymaga szczególnej staranności i odpowiedniego udokumentowania wykorzystania środków. Jeśli te wymogi są spełnione, nie ma żadnych przeszkód, by finansowanie było realizowane sprawnie i skutecznie – podkreślał Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN.

Perspektywa pacjentów i lekarzy

O tym, jakie znaczenie mają innowacyjne terapie dla pacjentów i jak z ich perspektywy działa w praktyce procedura RDTL, mówiła Małgorzata Piekarska, prezes Stowarzyszenia Osób z Nadciśnieniem Płucnym i ich Przyjaciół.

– Dla nas, pacjentów z nadciśnieniem płucnym, innowacyjne terapie są dosłownie kwestią życia i śmierci – jak tlen. U wielu z nas dotychczasowe leczenie, nawet trójlekowe, po pewnym czasie przestaje działać. Jedyną alternatywą pozostaje przeszczep płuc, który wiąże się z ogromnym ryzykiem. Dlatego tak bardzo potrzebujemy dostępu do nowoczesnych, skutecznych, już zatwierdzonych leków. Niestety procedura RDTL, która w założeniu ma ratować życie, w praktyce często nie spełnia swojego celu. Na decyzję czeka się nawet 4 miesiące, a my tego czasu po prostu nie mamy. Spośród pacjentów, którzy oczekiwali na lek w ramach RDTL, wielu już nie żyje. To dla nas dramat, mamy poczucie porażki. Dodatkowo warunki przyznania RDTL są często nierealne – np. wymóg odstawienia wszystkich dotychczasowych leków, co w przypadku nadciśnienia płucnego grozi natychmiastowym pogorszeniem stanu zdrowia. Jak można wymagać od lekarza, aby narażał pacjenta tylko po to, żeby wypełnić przepis? Tak skonstruowana procedura RDTL zbyt często staje się barierą w dostępie do leczenia, zamiast być szansą i realną pomocą – opisywała.

Podobnie sytuację oceniają klinicyści.

– Jestem lekarzem kardiologiem i od prawie 20 lat pracuję z pacjentami w gabinecie i w szpitalu przy łóżku chorego. W chorobach powszechnych, takich jak nadciśnienie tętnicze czy niewydolność serca, są refundowane terapie dostępne na receptę, które skutecznie pomagają. Gdy mamy do czynienia z pacjentem z chorobą rzadką lub pacjentem w szczególnie trudnej klinicznie, rzadkiej sytuacji, sięgamy po programy lekowe. W przypadku pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym jest program lekowy, który działa w Polsce od 2008 r. i rzeczywiście pozwala stosować standardowe leczenie. Dzięki dostępnej w tym programie terapii trójlekowej rokowanie pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym uległo ogromnej poprawie – wielu z nich może dziś normalnie pracować i funkcjonować społecznie. Są jednak pacjenci, u których choroba postępuje pomimo stosowania w ramach programu lekowego standardowej terapii trójlekowej, która okazuje się niewystarczająca. Dla ratowania życia i zdrowia tych osób potrzebne są nowoczesne terapie, takie jak sotatercept. To lek o zupełnie nowym mechanizmie działania, który głównie hamuje przebudowę i przerost ścian tętnic płucnych. W badaniach klinicznych, prowadzonych między innymi w Polsce, u pacjentów obserwowano taką poprawę, że niektórzy zostali wykreśleni z listy oczekujących na przeszczepienie płuc. To pokazuje, jak przełomowe znaczenie ma ta terapia, która nadal jest niedostępna w ramach programu lekowego. Jeśli chcemy zastosować sotatercept u pacjenta, jedyną drogą jest RDTL. W teorii to ścieżka dla pacjentów w sytuacji bez wyjścia. W praktyce dostęp do tej procedury jest bardzo ograniczony, ponieważ według aktualnego stanowiska Ministerstwa Zdrowia pacjent nie może być jednocześnie leczony w programie lekowym i w ramach RDTL. Odstawienie standardowej terapii tętniczego nadciśnienia płucnego prowadzonej w ramach programu lekowego jest niemożliwe, ponieważ narażałoby życie i zdrowie pacjenta. Jako lekarz czuję się bezradna wobec przepisów, które nie pozwalają mi ratować chorego – mówiła dr hab. n. med. Olga Dzikowska- Diduch z Kliniki Chorób Wewnętrznych i Kardiologii Centrum Diagnostyki i Leczenia Żylnej Choroby Zakrzepowo-Zatorowej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Problematyczna interpretacja

Mecenas Bartłomiej Sasin z kancelarii prawnej KRK przyznał, że w jego ocenie problemu nie tworzy sama ustawa, lecz jej nadinterpretacja.

– Z przepisów jasno wynika, że RDTL ma służyć ratowaniu życia. Tymczasem ministerialna interpretacja z ostatnich miesięcy zakłada, że jeśli pacjent jest w programie lekowym, to nie może równolegle korzystać z RDTL w zakresie terapii add-on. To decyzja o charakterze interpretacyjnym, a nie ustawowym. Taka wykładnia jest antypacjencka i sprzeczna z duchem ustawy. Aby rozwiązać ten problem, nie trzeba nowelizować prawa – wystarczy komunikat Ministerstwa Zdrowia lub NFZ, który dopuści finansowanie terapii add-on, to jest dodawania kolejnych leków finansowanych przez RDTL do już stosowanych schematów z programów lekowych. Prawo nie jest zero-jedynkowe, można je interpretować zgodnie z wartościami konstytucyjnymi i nadrzędnym celem, jakim jest ochrona zdrowia – podkreślił. W ostrych słowach obecny stan rzeczy oceniła Irena Rej, prezes Izby Gospodarczej „Farmacja Polska”.

– Codziennie dostajemy listy od pacjentów i lekarzy, którzy pytają, co mają zrobić, żeby móc się leczyć lub móc leczyć swoich pacjentów. Odpowiedzi z ministerstwa bywają sprzeczne, a interpretacje zmienne. To pokazuje, że problem nie leży w ustawie, ale w wykładni i w podejściu. Na jakiej podstawie połowa pacjentów dostaje zgodę na tę samą terapię w mechanizmie RDTL, a połowa nie – skoro spełniają te same warunki? Jeśli odmawia się leczenia ratującego życie, to nie jest już kwestia formalna. To kwestia moralna, a może nawet i karna. To działanie wbrew etyce lekarskiej, na które nie możemy się godzić. Nie możemy prosić – musimy żądać realizacji prawa, które pacjentowi się należy. Bo tu chodzi o życie ludzi – stwierdziła.

Analizują problem
Na powyższe zarzuty odpowiedziała Iwona Kasprzak z Narodowego Funduszu Zdrowia.

– Ratunkowy dostęp do technologii lekowych to świadczenie gwarantowane, ściśle określone ustawą. Oddziały wojewódzkie NFZ, które oceniają wnioski, nie działają uznaniowo – muszą przestrzegać dyscypliny finansów publicznych. W praktyce oznacza to, że każdy wniosek jest badany pod kątem przesłanek ustawowych i tylko te, które je spełniają, mogą być zaakceptowane. Zagadnienie terapii wielolekowych, zwłaszcza w nadciśnieniu płucnym, jest nam znane i jest analizowane zarówno przez NFZ, jak i Ministerstwo Zdrowia. Kluczowy problem polega na tym, że łączenie terapii z programu lekowego i RDTL zaburza dane, które ministerstwo wykorzystuje do ewaluacji skuteczności leczenia. A te dane są podstawą do późniejszych zmian i rozszerzeń programów. Stąd stanowisko, aby nie finansować równolegle terapii z dwóch źródeł. Zgadzam się, że wymaga to dalszej dyskusji. Jesteśmy otwarci na wypracowanie rozwiązań, które zapewnią większą elastyczność w podejściu do RDTL. Ale dopóki obowiązują obecne przepisy, oddziały wojewódzkie NFZ muszą działać w granicach prawa, dbając zarówno o bezpieczeństwo pacjentów, jak i o transparentność finansowania – wyjaśniła.

Iwona Kasprzak przyznała, że występują różnice w decyzjach regionalnych.

Jej zdaniem wynikają one głównie z niejednolitego sposobu sporządzania wniosków lub z tego, że część z nich była rozpatrywana przed wydaniem najnowszej opinii Ministerstwa Zdrowia. Dodała przy tym, że w 2024 r. w budżecie NFZ pozostało 30 mln zł niewykorzystanych środków przeznaczonych na RDTL. To pokazuje, że problem nie tkwi w braku pieniędzy, ale w potrzebie doprecyzowania procedur.

RDTL ma służyć pacjentom, nie systemowi

Jak zauważył Stanisław Maćkowiak, dla pacjenta nie ma znaczenia, czy potrzebny mu lek jest finansowany z programu lekowego czy z RDTL. Ważne jest, by dostać na czas skuteczną terapię.

– Pacjent nie interesuje się tym, kto za to płaci, jak wygląda proces refundacji, czy szpitalowi się opłaca. Pacjent przychodzi do lekarza z wiarą, że ten mu pomoże. Dlatego naprawdę apeluję – znajdźmy rozwiązanie, które pozwoli leczyć, zamiast tłumaczyć, dlaczego nie możemy – podkreślał prezes Krajowego Forum ORPHAN.

– Trzeba działać natychmiast. Nie chodzi o zmianę prawa, tylko o zmianę podejścia do prawa, które już mamy. Ważne, żeby pacjent dostał leczenie teraz, a nie po kolejnych miesiącach dyskusji. Potrzebna jest jedna, klarowna i propacjencka decyzja, bo każdy dzień zwłoki to realne ludzkie życie – wtórował mu Bartłomiej Sasin.

Na zakończenie panelu eksperci i przedstawiciele pacjentów zaproponowali szereg działań i rekomendacji dla decydentów:

1. Wydanie jednolitych wytycznych Ministerstwa Zdrowia i NFZ w sprawie terapii add-on, dopuszczających łączenie RDTL z programem lekowym,
2. Zwiększenie transparentności procesu – jawne kryteria kwalifikacji i czas rozpatrywania wniosków.
3. Zapewnienie szpitalom gwarancji finansowania, aby nie obawiały się kredytować leczenia.
4. Edukacja lekarzy i uproszczenie formalności przy składaniu wniosków.
5. Równość regionalna – ujednolicenie praktyk oddziałów NFZ.

Przeczytaj także: „WitAI, nowa medycyno”.