Ile nowych leków dopuściła do obrotu EMA? Pierwsze podsumowanie

W rocznym raporcie podsumowującym działania EMA w zakresie oceny i monitorowania produktów leczniczych stosowanych u ludzi i zwierząt, agencja przedstawiła statystyki dotyczące mi.in. liczby decyzji dopuszczających do obrotu, rodzaju substancji których te decyzje dotyczą, oraz trybu, w jakim decyzje zostały wydane.

– W 2025 r. EMA zarekomendowała dopuszczenie do obrotu w UE 104 produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Obejmowały one leki stanowiące istotny postęp terapeutyczny lub ważny wkład w ochronę zdrowia publicznego – poinformowała we wprowadzeniu do raportu Emer Cooke, dyrektor wykonawcza Europejskiej Agencji Leków.

– Wśród nich znalazły się: lek stosowany w leczeniu raka pęcherza moczowego, jednego z najczęściej występujących nowotworów w UE, dotykającego ponad 200 000 osób rocznie; szczepionka chroniąca młodzież od 12. roku życia i osoby dorosłe przed chorobą wywoływaną przez wirusa chikungunya; pierwszy doustny lek przeznaczony do leczenia depresji poporodowej po porodzie – Zurzuvae – dodała.

Wyjaśniła, że spośród 104 rekomendowanych produktów leczniczych 16 było przeznaczonych do leczenia chorób rzadkich. Zwróciła również uwagę, że agencja wydała trzy pozytywne opinie dotyczące leków przeznaczonych do stosowania poza UE, w tym produktu zmniejszającego ryzyko zakażenia wirusem HIV-1 drogą kontaktów seksualnych u dorosłych i młodzieży.

Dzięki tym lekom osiągnięto „znaczący postęp”

Raport zawiera krótki przegląd zatwierdzonych leków, które ocenie EMA stanowią znaczący postęp w swoich dziedzinach terapeutycznych. Na też liście agencja umieściła następujące preparaty (nazwy podajemy w brzmieniu zastosowanym przez EMA):

• Anktiva, przeznaczona do leczenia dorosłych z rakiem pęcherza moczowego, który rozwija się w błonie śluzowej pęcherza (rak pęcherza moczowego nienaciekający mięśniówki, NMIBC) i wiąże się z wysokim ryzykiem wzrostu oraz rozprzestrzeniania się. Rak pęcherza moczowego jest jednym z najczęstszych nowotworów w UE, dotykającym ponad 200 000 osób rocznie, przy czym większość przypadków stanowi NMIBC. 
• Aucatzyl, przeznaczony do leczenia nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z prekursorów komórek B, która jest rodzajem nowotworu białych krwinek. 
• Brinsupri, pierwszy lek stosowany w rozstrzeniach oskrzeli niezwiązanych z mukowiscydozą – poważnej, przewlekłej i postępującej chorobie płuc, która prowadzi do uszkodzenia dróg oddechowych i ciężkich zaburzeń czynności płuc, często objawiającej się przewlekłym kaszlem oraz obturacją dróg oddechowych w wyniku nieprawidłowej produkcji śluzu. 
• Duvyzat, lek stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów od szóstego roku życia, którzy zachowali zdolność chodzenia. DMD to rzadka, ostatecznie śmiertelna choroba genetyczna, w której mięśnie stopniowo słabną i tracą swoją funkcję.
  Kisunla, przeznaczona do leczenia wczesnego stadium choroby Alzheimera. Pacjenci muszą zostać poddani badaniom w celu wykluczenia obecności dwóch kopii genu ApoE ε4. 
• Rezdiffra, przeznaczona do leczenia dorosłych z niezwłóknieniowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby związanym z zaburzeniami metabolicznymi (MASH) – poważną chorobą, w której komórki tłuszczowe gromadzą się w wątrobie, wywołując przewlekły stan zapalny. Jest to pierwszy zatwierdzony lek na MASH w UE. 
• Teizeild, pierwszy w swojej klasie lek opóźniający rozwój cukrzycy typu 1 w stadium 3 u dorosłych oraz u dzieci od ósmego roku życia z cukrzycą typu 1 w stadium 2. 
• Tepezza, przeznaczona do leczenia dorosłych z umiarkowaną do ciężkiej postacią oftalmopatii tarczycowej (TED), znanej również jako orbitopatia Gravesa – rzadkiej choroby autoimmunologicznej, która wywołuje stan zapalny mięśni, tkanki tłuszczowej i innych tkanek wokół oraz za oczami. Opcje terapeutyczne w umiarkowanej do ciężkiej postaci TED są ograniczone; większość pacjentów leczy się kortykosteroidami, a niektórzy wymagają wielokrotnych operacji rekonstrukcyjnych.

EMA rekomenduje dopuszczenie generycznego palbocyklibu w leczeniu raka piersiKomitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) Europejskiej Agencji Leków (European Medicines Agency, EMA) 23 kwietnia 2026 roku wydał pozytywną opinię rekomendującą udzielenie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Palbociclib Viatris, będącego lekiem generycznym palbocyklibu. Preparat ten jest przeznaczony do leczenia miejscowo zaawansowanego lub uogólnionego hormonozależnego raka piersi.

• Vimkunya, szczepionka chroniąca młodzież od 12. roku życia oraz dorosłych przed chorobą wywołaną przez wirusa Chikungunya. 
• Vyjuvek, przeznaczony do leczenia ran u pacjentów w każdym wieku z dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka – poważną, ultrarzadką genetyczną chorobą pęcherzową skóry, wywołaną mutacjami w genie łańcucha alfa 1 kolagenu typu VII (COL7A1). Oczekuje się, że Vyjuvek przyniesie znaczne korzyści terapeutyczne i poprawi jakość życia pacjentów z tym schorzeniem skóry. 
• Waskyra, pierwszy lek przeznaczony do leczenia zespołu Wiskotta-Aldricha – rzadkiej, uwarunkowanej genetycznie choroby, występującej niemal wyłącznie u mężczyzn, która atakuje krwinki oraz komórki układu odpornościowego. 
• Yeytuo (lenakapawir), stosowany w profilaktyce przedekspozycyjnej (PrEP) w połączeniu z bezpieczniejszymi praktykami seksualnymi w celu zmniejszenia ryzyka zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności typu 1 (HIV-1) nabytego drogą płciową u dorosłych i młodzieży o wysokim ryzyku zakażenia. Lek Yeytuo ułatwi przyjmowanie i przestrzeganie zasad profilaktyki PrEP, ponieważ musi być podawany tylko dwa razy w roku w formie wstrzyknięcia podskórnego. Lenakapawir został również zatwierdzony pod nazwą Lenacapavir Gilead w ramach programu „EU-Medicines for all” (EU-M4All). 
• Zemcelpro, terapia komórkami macierzystymi przeznaczona do leczenia pacjentów z nowotworami złośliwymi układu krwiotwórczego (nowotworami krwi), którzy wymagają przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych, lecz nie mają odpowiedniego dawcy.
  

Rozwój sektora leków weterynaryjnych

Autorzy raportu zwrócili też uwagę na rozwój sektora leków weterynaryjnych. – Już drugi rok z rzędu EMA zarekomendowała rekordową liczbę weterynaryjnych produktów leczniczych do dopuszczenia do obrotu. Wskazuje to na pozytywny wpływ rozporządzenia w sprawie weterynaryjnych produktów leczniczych, obowiązującego od 2022 r., na wspieranie innowacyjności produktowej w całej UE – zwrócił uwagę we wstępie do raportu Rui Santos Ivo, przewodniczący zarządy EMA.

W obszarze weterynarii EMA zarekomendowała dopuszczenie do obrotu 30 produktów leczniczych weterynaryjnych – była to najwyższa liczba rekomendacji drugi rok z rzędu. Spośród nich 13 zawierało nową substancję czynną.

– Szesnaście weterynaryjnych produktów leczniczych stanowiły szczepionki, co oznacza wzrost w porównaniu z 14 szczepionkami w 2024 r. Siedem z nich zostało zatwierdzonych w wyjątkowych okolicznościach w celu reagowania na sytuacje nadzwyczajne związane ze zdrowiem zwierząt – poinformował.

Wersja elektroniczna raportu „Annual report 2025. The European Medicines Agency’s contribution to science, medicines and health in 2025” dostępna jest pod tym linkiem: https://www.ema.europa.eu/assets/en/annual-report/2025/index.html .

Bardziej szczegółowe dane statystyczne dotyczące EMA będzie można znaleźć w rocznym sprawozdaniu z działalności agencji, które zostanie opublikowane przed 1 lipca 2026 r. 

Przeczytaj także: „Przełomowy raport o szpiczaku plazmocytowym ►”