Terapia CAR-T tańsza i dla większej liczby chorych? Eksperci wskazali metodę
Jednym z rozwiązań, które mogą przyczynić się do zwiększenia dostępności terapii limfocytami CAR-T jest wytwarzanie ich i finansowanie w ramach tzw. wyłączenia szpitalnego. – W Europie procedura jest wykorzystywana w Hiszpanii i w Holandii, gdzie takie produkty są refundowane – powiedział prof. Grzegorz Basak, kierownik Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Podczas ostatniego posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Hematoonkologii prof. Basak mówił o najpilniejszych potrzebach związanych z wprowadzeniem do refundacji nowoczesnych immunoterapii limfocytami CAR-T. Wyjaśnił, że istotną luką refundacyjną jest obecnie refundacja CAR-T w terapii szpiczaka plazmocytowego oraz chłoniaka grudkowego. Poruszył również kwestię obiekcji, jakie publiczny płatnik może zgłaszać podejmując (lub nie) decyzję o finansowaniu tych terapii. Jednym z argumentów są oczywiście koszty.
– Niewątpliwym ograniczeniem dla terapii limfocytów CAR-T jest wysoka cena. Natomiast w całej Europie są już strategie, jak wyjść z czasowego impasu. Taką strategią jest finansowanie w ramach wytwarzania na zasadach wyłączenia szpitalnego – na miejscu, w ośrodkach akademickich – powiedział.
– To jest procedura, która jest opracowana w ramach unijnego rozporządzenia z 2007 r., umożliwiającego wytwarzanie produktów terapii genowej na indywidualne zlecenie lekarza w obrębie danego państwa członkowskiego – tłumaczył.
Wyjaśnił, że w Europie procedura ta jest już wykorzystywana w Hiszpanii i w Holandii, gdzie produkty w ramach wyłączenia szpitalnego są refundowane.
– Istotną korzyścią jest to, że są trzy, cztery razy tańsze niż produkty dostępne komercyjnie – stwierdził.
Możliwości terapeutyczne CAR-T będą się zwiększać
W ocenie prof. Basaka jest to trend, który może rozwijać się w przyszłości. Na horyzoncie mamy bowiem zastosowanie terapii CAR-T w leczeniu guzów litych czy chorób z autoagresji. To może oznaczać, że terapii tych będą wymagały coraz szersze populacje pacjentów.
– Systemowi będzie bardzo ciężko udźwignąć koszty, takie, jakie są obecnie – powiedział.
Z tego powodu kraje członkowskie Unii Europejskiej rozwijają różne instrumenty finansowania innowacyjnych terapii.
– Niemcy na przykład mają osobny fundusz dla terapii innowacyjnych, w ramach którego umożliwiają leczenie poza rejestracją produktami CAR-T. Oczywiście pilnie obserwując efekty i płacąc za efekt, poddając to następnie analizie HTA [ocena technologii medycznych, ang. health technology assessment, w Polsce wg wytycznych HTA pracuje AOTMiT, która przy pełnej ocenie HTA bierze pod uwagę trzy elementy – analizę efektywności klinicznej, analizę ekonomiczną i analizę wpływu na system ochrony zdrowia – red.].
Martyna Kosmal, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, odnosząc się do słów prof. Grzegorza Basaka, poinformowała, że w Polsce również prowadzone są prace, których celem jest wypracowanie rozwiązań mających na celu zwiększenie dostępności terapii CAR-T dla pacjentów.
– W przypadku indywidualnego wytwarzania terapii CAR-T, w ministerstwie został powołany specjalny zespół roboczy, który w porozumieniu z ekspertami ma tworzyć przepisy prawne umożliwiające wytwarzanie terapii CAR-T w Polsce. Mamy nadzieję, że ten zespół wypracuje rozwiązania, które umożliwią wytwarzanie tych produktów i obniżanie kosztów finansowania ich w Polsce, co niewątpliwie poszerzyłoby dostęp do tych terapii dla naszych pacjentów – powiedziała.
Stosowanie terapii CAR-T w innych krajach
– Doświadczenie z innych państwa każe nam zastanowić się nad tą ścieżką. Istotne jest to, że terapia CAR-T jest terapią bardzo drogą, a populacja pacjentów, których musimy, czy powinniśmy włączyć do tego leczenia, coraz bardziej się powiększa – skomentowała prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
– Sygnały dochodzące do nas od kolegów z zagranicy mówią o tym, że nawet dla naprawdę zamożnych krajów te nowoczesne terapie są rzeczywiście obciążeniem finansowym. Ostatnio ten wątek pojawił się na przykład w trakcie 52. Konferencji EBMT (European Society for Blood and Marrow Transplantation) poświęconej transplantacjom i terapiom komórkowym, która w marcu br. odbyła się w Madrycie.
Prof. Gil również podała Hiszpanię jako przykład kraju, który ma doświadczenie w stosowaniu terapii CAR-T wytwarzanych w ramach procedury wyłączenia szpitalnego (ang. hospital exemption, na polski tłumaczone również jako „zwolnienie szpitalne” czy „wyjątek szpitalny”).
– Według mojej wiedzy Hiszpania jest pionierem w tym obszarze, który bardzo szybko zaczął wprowadzać terapię CAR-T własnej produkcji, w ramach wyjątku szpitalnego. Kraj ten ma bardzo dużą populację pacjentów, którzy otrzymali takie leczenie z dobrym efektem. Produkcja terapii CAR-T tą ścieżką jest tańsza, prostsza i zajmuje mniej czasu w porównaniu z produktami komercyjnymi. Hiszpanie zaczęli stosować ją już dawno temu – zanim doszło do rejestracji i stosowania produktów komercyjnych – wyjaśniła.
Ekspertka dodała, że wiele innych krajów idzie podobną ścieżką.
– Na pewno w Niemczech wdrażanych jest dużo „akademickich” terapii CAR-T, podobnie w krajach Beneluksu (na przykład w Holandii). Istnieje tam wiele udogodnień administracyjnych, które umożliwiają stosowanie tego leczenia. Wydaje mi się, że my również powinniśmy w tą stronę iść. Jestem bardzo dużym zwolennikiem tego rozwiązania, ponieważ to z jednej strony skraca czas produkcji, a z drugiej strony rzeczywiście pozwala na leczenie większej liczby pacjentów i oszczędność finansową.
Należy opracować skuteczne mechanizmy kontroli wyników
Prof. Gil wyjaśniła, że ścieżka wyjątku szpitalnego polega na wykorzystaniu procedury, która została już zarejestrowana, ale finalny produkt jest wytwarzany na licencji, nie jest produktem już zarejestrowanym.
Na co powinniśmy zwrócić uwagę, wprowadzając w Polsce możliwość stosowania CAR-T w drodze wyłączenia szpitalnego? Jakie rozwiązania powinny znaleźć się w polskich przepisach?
– Z całą pewnością powinniśmy zapewnić odpowiedni poziom kontroli nad tymi procedurami. Powinna być to kontrola zarówno skuteczności, jak i bezpieczeństwa – odpowiedziała prof. Gil.
– Odnosząc się bezpośrednio do CAR-T – uważam, że po pierwszych 20 pacjentach leczonych w danym ośrodku powinna zostać przeprowadzona analiza wyników. Jeżeli wykazałaby, że terapia została prawidłowo przeprowadzona, kolejne „sprawdzam” mogłoby się odbyć na przykład po 50 pacjentach, a następne po 100 – stwierdziła.
– Rozwiązania prawne powinny niejako wymuszać tego typu kontrole – dodała.
Posiedzenie odbyło się 14 kwietnia.
Przeczytaj także: „Pacjenci apelują do ministra zdrowia w sprawie programów lekowych”.
