Wyższe dawki nusinersenu w leczeniu SMA?
Podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia Katarzyna Kacperczyk wyjaśniła, co z dostępem pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni do wyższych dawek nusinersenu.
Pytania
Posłowie Koalicji Obywatelskiej Iwona Kozłowska, Elżbieta Polak, Anna Wojciechowska i Krzysztof Bojarski spytali w interpelacji nr 15366 o dostęp pacjentów z SMA do wyższych dawek nusinersenu.
Przypomnieli, że polscy pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA – spinal muscular atrophy) są leczeni standardową dawką nusinersenu wynoszącą 12 mg.
– Badania kliniczne wykazały jednak, że wyższe dawki nusinersenu 28 mg i 50 mg są równie skuteczne i bezpieczne. Poza tym, efekty terapeutyczne mogą być bardziej trwałe, a terapia dostosowana do indywidualnych potrzeb pacjenta. W praktyce oznacza to, że dla niektórych pacjentów dawka 12 mg będzie wystarczająca, podczas gdy inni mogą potrzebować 28 mg lub 50 mg, aby osiągnąć optymalny efekt leczenia – zwrócili uwagę w interpelacji, pytając:
- Czy kierownictwo Ministerstwa Zdrowia rozważa szybsze procedowanie wniosku refundacyjnego firmy Biogen dotyczącego wyższych dawek nusinersenu?
- Jakie działania podejmuje szefostwo resortu, aby zapewnić pacjentom i lekarzom dostęp do wszystkich skutecznych dawek nusinersenu możliwie jak najszybciej?
- Czy przewiduje się wprowadzenie mechanizmów umożliwiających indywidualne dostosowanie dawki leku do potrzeb konkretnego pacjenta w ramach programu lekowego?
- Czy w planach resortu jest monitorowanie efektów terapii wyższymi dawkami w celu zapewnienia bezpieczeństwa i maksymalnej skuteczności leczenia?
– Zapewnienie pacjentom dostępu do wyższych dawek nusinersenu jest ważne, aby zwiększyć skuteczność terapii i poprawić jakość życia osób chorujących na SMA – podsumowali.
Dwukrotna dawka w Europie
12 stycznia 2026 r. zostały zarejestrowane w Europie wyższe dawki nusinersenu: 50 mg – dawka nasycająca i 28 mg – dawka podtrzymująca. Decyzja Komisji Europejskiej oparta została na wynikach badania klinicznego DEVOTE oraz jego trwającego długoterminowego przedłużenia. Badanie wykazało korzyści ze stosowania wyższych dawek o profilu bezpieczeństwa zgodnym z określonym dla dawki standardowej, zarówno u pacjentów wcześniej nieleczonych, jak i tych, których już uprzednio leczono nusinersenem. Niemowlęta wcześniej niepoddawane terapii, mające objawy SMA, które otrzymały schemat wyższych dawek nusinersenu, uzyskały statystycznie istotną poprawę funkcji motorycznych, mierzoną w skali CHOP-INTEND, średnio o 15 pkt. Natomiast pacjenci w szerokim przedziale wiekowym z różnymi typami SMA zmieniający dawkę ze standardowej (12 mg) na wyższą (28 mg), uzyskali poprawę funkcji motorycznych w skali Hammersmith średnio o 1,8 punktu od poziomu wyjściowego.
Odpowiedź
Na pytania odpowiedziała podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia Katarzyna Kacperczyk. Zaczęła ogólnie – od informacji o refundacji.
– Kwestie związane z refundacją reguluje ustawa z 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz.U. z 2026 r. poz. 253). Na podstawie przepisów art. 37 tej ustawy minister zdrowia ogłasza co do zasady raz na trzy miesiące obwieszczeniem wykazy refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów medycznych. Zgodnie z zapisami ustawy, objęcie refundacją produktu leczniczego w danym wskazaniu jest dokonywane w drodze decyzji administracyjnej wydawanej przez ministra zdrowia na podstawie wniosku przedłożonego przez podmiot odpowiedzialny (producenta leku, jego przedstawiciela lub importera). Oznacza to, że warunkiem podjęcia działań mających na celu objęcie refundacją leku jest złożenie adekwatnego wniosku o objęcie refundacją. Wniosek podmiotu odpowiedzialnego jest procedowany zgodnie z zapisami przedmiotowej ustawy, co obejmuje dla leku zawierającego nową substancję czynną, przygotowanie analizy weryfikacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, stanowiska Rady Przejrzystości, rekomendacji prezesa AOTMiT. Wydanie rekomendacji, stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności kosztowej leku, przez prezesa AOTMiT dla nowego produktu leczniczego umożliwia przekazanie projektu do Komisji Ekonomicznej w celu przeprowadzenia negocjacji warunków cenowych objęcia refundacją.
Następnie minister, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych za pieniądze publiczne, wydaje decyzję administracyjną (pozytywną bądź negatywną) w przedmiocie objęcia refundacją i ustaleniu ceny zbytu netto – poinformowała.
Ustosunkowała się konkretnie do pytania o nusinersen.
– Dla leku Spinraza (nusinersen) w dawkach 28 mg i 50 mg złożone zostały wnioski o objęcie refundacją i ustalenie ceny zbytu netto (art. 24 ust. 1 pkt 1 ustawy o refundacji). Do chwili obecnej nie została zakończona procedura refundacyjna wynikająca z ustawy o refundacji – napisała Katarzyna Kacperczyk w piśmie datowanym na 15 marca.
Wiceminister podkreśliła też, że wydatki na nusinersen w programie lekowym systematycznie się zwiększają.
Podała liczby.
Kwota refundacji nusinersenu:
- 2021 r. – 168 367 078,96 zł,
- 2022 r. – 181 002 219,76 zł,
- 2023 r. – 225 546 131,81 zł,
- 2024 r. – 245 740 659,72 zł,
- 2025 r. – 264 968 998,14 zł.
– Przy takim obciążeniu płatnika publicznego przeprowadzenie procesów negocjacyjnych wysokokosztowych technologii wymaga stosownego czasu i rzetelnego przygotowania. Odnosząc się do monitorowania efektów terapii, należy poinformować, że przedmiotowe aspekty są ujęte w programie lekowym. Zatem, jeśli zapadnie pozytywna decyzja o objęciu refundacją nusinersenu w wyższych dawkach, to w odpowiedni sposób zostaną zmodyfikowane obowiązujące dziś zapisy programu lekowego – wyjaśnił.
Katarzyna Kacperczyk dodała, że minister zdrowia podejmuje wszelkie możliwe działania mające na celu zwiększenie dostępu pacjentom do skutecznej i bezpiecznej farmakoterapii w ramach dostępnych środków publicznych.
– W tym kontekście należy przypomnieć, że polski program lekowy dotyczący leczenia rdzeniowego zaniku mięśni należy do najbardziej kompleksowych w Europie, w szczególności ze względu na bardzo szeroki zakres dostępnych terapii finansowanych ze środków publicznych. W ramach programu pacjenci w Polsce mają dostęp do najnowocześniejszych terapii modyfikujących przebieg choroby, należących do najbardziej zaawansowanych i jednocześnie najkosztowniejszych technologii lekowych. Zapewnienie finansowania dla wielu innowacyjnych terapii w ramach jednego programu lekowego, przy jednoczesnym objęciu leczeniem szerokiej populacji pacjentów, stanowi rozwiązanie relatywnie rzadkie w skali europejskiej. Tak szeroki dostęp do wysokokosztowych terapii, połączony z funkcjonowaniem programu badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA oraz rozwiniętym systemem ośrodków prowadzących leczenie, sprawia, że polski model opieki nad pacjentami z SMA jest już obecnie wskazywany przez ekspertów jako jeden z najbardziej zaawansowanych systemowo w Europie – zwróciła uwagę.
– Proces podejmowania decyzji w sprawie objęcia produktów leczniczych refundacją prowadzony jest na podstawie i w granicach obowiązujących przepisów prawa, w szczególności ustawy o refundacji, przy zachowaniu zasad przejrzystości, rzetelności oraz niezależności organu decyzyjnego. Minister zdrowia podejmuje rozstrzygnięcia, opierając się na ustawowych elementach oceny, w tym wynikach analiz klinicznych i ekonomicznych, rekomendacjach właściwych, wskazanych w ustawie instytucji oraz wpływie na budżet płatnika publicznego. W związku z tym decyzje refundacyjne nie mogą być podejmowane w trybie natychmiastowym ani pod wpływem innych przesłanek niż te wynikające z przepisów prawa oraz wyłącznie po przeprowadzeniu pełnej procedury przewidzianej przepisami prawa – podsumowała.
Komentarz eksperta
11 marca opublikowaliśmy wywiad z prof. Anną Kosterą-Pruszczyk, przewodniczącą Rady Naukowej Fundacji SMA, kierownikiem Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, pod tytułem „Projekt listy refundacyjnej bez wyższych dawek w leczeniu SMA”.
Ekspertka mówiła o leczeniu SMA w Polsce, podkreślając, że jesteśmy krajem, w którym w ciągu ostatnich lat wydarzyło się ogromnie dużo dobrego w tym zakresie.
– Program B.102 „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)”, prowadzony od 2019 r. przez Narodowy Fundusz Zdrowia, to systemowy i kompleksowy model leczenia SMA w Polsce. Obejmuje finansowanie terapii, stałe monitorowanie efektów i gromadzenie danych klinicznych. W programie uczestniczy ponad 1150 pacjentów, a czas obserwacji części z nich to siedem lat, czyli jest to jedno z najdłuższych doświadczeń klinicznych w Europie. To model, na którym wzoruje się bardzo dużo krajów na świecie. To sukces naszych polskich pacjentów, który osiągnęliśmy jako środowisko zajmujące się SMA. Poza tym dzięki dotychczasowym, znakomitym decyzjom kierownictwa Ministerstwa Zdrowia innowacyjne terapie są szybko dostępne dla polskich pacjentów. To w połączeniu z niesłychanie ważnym wprowadzeniem badań przesiewowych noworodków – dzięki którym większość dzieci w Polsce, rodzących się z SMA, otrzymuje leczenie już w pierwszym miesiącu po urodzeniu – sprawia, że Polska jest światowym liderem leczenia rdzeniowego zaniku mięśni – mówiła.
– W leczeniu SMA postęp jest nieustanny. Pojawiają się kolejne możliwości skutecznego leczenia. W styczniu tego roku lek został zarejestrowany w ponaddwukrotnie wyższej dawce niż obecnie stosowana, co pozwala na jeszcze większą poprawę funkcji motorycznych. To coś, co jest niezwykle oczekiwane przez pacjentów i lekarzy – to optymalizacja opieki nad pacjentami z rdzeniowym zanikiem mięśni – stwierdziła.
Sejm
