Program lekowy dla pacjentów z ciężką astmą do zmiany

W Polsce liczba osób chorych na astmę i różnego rozdziału alergie dotyczy blisko 40 proc. populacji. Od lat dużym wyzwaniem pozostaje leczenie astmy oskrzelowej u dzieci.

O diagnostyce, leczeniu i potrzebach systemowych astmy i jej ciężkich postaci rozmawiano 28 kwietnia podczas konferencji prasowej zorganizowanej z okazji zbliżającego się Światowego Dnia Astmy.

Astma oskrzelowa charakteryzuje się przewlekłym stanem zapalnym w obrębie dróg oddechowych. Typowe objawy to uczucie duszności, świszczący oddech lub uczucie ucisku w klatce piersiowej oraz przewlekły kaszel. Często to właśnie długotrwały kaszel pozostaje jedynym objawem tej choroby, zwłaszcza u dzieci.

Leczenie szyte na miarę 

Prof. Karina Jahnz-Różyk, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii, Immunologii Klinicznej i Chorób Rzadkich w Wojskowym Instytucie Medycznym, konsultant krajowa w dziedzinie alergologii, podkreśliła, że na przestrzeni ostatnich lat nastąpiła ewolucja w leczeniu astmy z leczenia objawowego w kierunku spersonalizowanego. Ekspertka wskazała, że takie leczenie jest zgodne ze standardami opartymi na wytycznych Global Initiative for Asthma (GINA) z 2025 r., które kładą nacisk na indywidualizację terapii i wykorzystanie biomarkerów.

– Astma ciężka budzi zawsze największe zainteresowanie, ponieważ jest to choroba, która potrzebuje wysokich dawek leków sterydowych i wielu innych leków dodatkowych. Co więcej, wciąż pozostaje niekontrolowana mimo terapii, z kolei rozpoznanie wcale nie jest rozpoznaniem ostrym, gdyż wymaga uprzedniego wykluczenia innych jednostek chorobowych. Astmie często towarzyszą choroby współistniejące, dlatego leczenie musi być odpowiednio dopasowane – stwierdziła prof. Jahnz-Różyk.

W ocenie profesor w Polsce dane epidemiologiczne z 2014 r. dotyczące astmy nie są precyzyjne, należałoby przeprowadzić kolejne badania, aby na nowo wykazać stan zachorowalności.

– Z danych NFZ wynika, że 2,2 miliona chorych zmaga się z astmą, z czego 5 do 10 proc. choruje na postać ciężką, ponad 80 tys. pacjentów ma astmę niekontrolowaną. W programie lekowym B.44 w tej chwili z leczenia korzysta 5,5 tys. chorych, a 6935 pacjentów pozostaje bez leczenia biologicznego, pomimo że do takiej terapii się kwalifikuje – wskazała konsultant krajowa.

Jak tłumaczyła, najdłużej prowadzonym programem lekowym w alergologii, bo od 2012 r., jest program B.44 poświęcony astmie ciężkiej. Aktualnie 70 ośrodków w Polsce realizuje ten program.

– W programie znajduje się aktualnie pięć leków biologicznych – omalizumab, mepolizumab, benralizumab, dupilumab i tezepelumab. Kolejne leki, zgodne ze standardami leczenia astmy oskrzelowej GINA, oczekują na włączenie do terapii. Czekamy w tej kwestii na decyzję ministra zdrowia – powiedziała prof. Jahnz-Różyk.

Jak powinna wyglądać ścieżka pacjenta w programie B.44?

– Na poziomie POZ i AOS powinna być próba identyfikacji niekontrolowanej astmy 4. i 5. stopnia według GINA oraz odpowiednia liczba zaostrzeń. W kwalifikacji należy uwzględnić fenotyp oraz kryteria do programu i skierować pacjenta do ośrodka, który ma doświadczenie w prowadzeniu leczenia biologicznego (SMPT). Następnie włączamy leczenie biologiczne i monitorujemy efekty terapii – zobrazowała specjalistka.

Jak dodała, większość ośrodków stosuje wszystkie dostępne leki, najczęściej są to dupilumab i omalizumab. 87 proc. pacjentów na przystąpienie do programu czeka krócej niż trzy miesiące, 9 proc. powyżej pół roku, co wynika m.in. z nierówności w dostępie do programu w regionach.

– W praktyce klinicznej obserwujemy, że 23 proc. lekarzy nie kwalifikuje wszystkich pacjentów do leczenia biologicznego, 12 proc. lekarzy nie wdraża leczenia, mimo że chorzy spełniają kryteria GINA 5. Tylko 30 procent lekarzy ocenia terapię biologiczną jako bardzo skuteczną i jest to zły wniosek. Ponadto 31 proc. lekarzy sprawdza technikę inhalacji, a jedna trzecia nie prowadzi edukacji pacjentów w tym zakresie.  Z badania wynika także, że 63 proc. chorych nadużywa SABA (grupa leków działających rozkurczowo) – powiedziała prof. Jahnz-Różyk.

Ekspertka wyjaśniała, że w Europie od 5 do 60 proc. pacjentów z astmą ciężką otrzymuje leczenie biologiczne. Największy odsetek jest w Niemczech, Szwajcarii, Szwecji, Danii, gdzie 75 proc. otrzymuje terapię biologiczną. W Polsce leczenie to jest na relatywnie niskim poziomie (10 proc.), a głównymi barierami są organizacja, edukacja i finansowanie.

O co walczy środowisko alergologów?

Propozycje zmian w programie B.44 środowisko alergologów złożyło do Ministerstwa Zdrowia w 2025 r.  

– Mocno walczymy o „switch”, czyli możliwość zamiany terapii biologicznej bez ponownej, pełnej kwalifikacji pacjenta w sytuacji klinicznie uzasadnionej. Interesują nas tutaj kobiety w ciąży i kobiety karmiące piersią – podkreśliła konsultant krajowa.  

Jak dodała, alergolodzy postulują także wprowadzenie progów biomarkerów (eozynofie i FeNO) oraz uwzględnienie leczenia niezależnie od biomarkerów u pacjentów przewlekle stosujących glikokortykosteroidy systemowe.

Ponadto eksperci uważają, że decyzje terapeutyczne w większym stopniu powinny zależeć od wiedzy lekarza i indywidualnej sytuacji pacjenta, a nie od sztywnych ram biurokratycznych. Zdaniem alergologów ciąża i karmienie piersią nie powinny automatycznie wykluczać z otrzymywania skutecznej terapii biologicznej. 

Propozycje zmian dotyczą także:

• obniżenia progu eozynofilii dla mepolizumabu i benralizumabu oraz dostosowanie wieku kwalifikacji mepolizumabu do rejestracji EMA,
• ujednolicenia kryterium włączenia dla dupilumabu, w tym rozszerzenia kwalifikacji na pacjentów od 6. r.ż.,
• usunięcia wymogu liczenia skumulowanej dawki glikokortykosteroidów jako warunku kwalifikacji dawki rocznej,
• wprowadzenia zapisu, że ciąża lub karmienie piersią nie stanowią bezwzględnego kryterium wyłączenia z programu, a decyzja o kontynuacji leczenia pacjenta powinna być podejmowana indywidualnie przez lekarza prowadzącego w porozumieniu z pacjentką,
• dodania pomiaru FeNO do katalogu badań wykonywanych w ramach programu B.44 jako narzędzia wspierającego fenotypowe i endotypowe, z zaznaczeniem, że badanie to ma charakter opcjonalny i jego wykonanie pozostaje do decyzji lekarza prowadzącego,
• wprowadzenia dodatkowego monitoringu pacjentów przewlekle leczonych GKS (glikokortykosteroidami systemowymi) pod kątem niewydolności kory nadnerczy.

– Projekt jest tej chwili procedowany, prawdopodobnie AOTMiT odniesie się do tych propozycji na początku czerwca tego roku. Liczymy, że agencja pozytywnie odpowie na te zmiany – zaznaczyła prof. Jahnz-Różyk.

Przeczytaj także: „W Polsce tylko 10 proc. chorych na astmę ciężką otrzymuje leczenie biologiczne”,