Granty na terapie genowe i immunoterapie – i co dalej?

Z upoważnienia ministra zdrowia głos zabrała Katarzyna Galas, zastępca dyrektora Departamentu Nadzoru i Kontroli. Jak wskazała, terapie zaawansowane, czyli produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP) stanowią odpowiedź na dotychczas niezaspokojone potrzeby medyczne, szczególnie w obszarze onkologii i chorób rzadkich. Przypomniała, że choroba rzadka występuje z częstością mniejszą niż 1 na 2000 osób. Według szacunków na choroby rzadkie w Polsce cierpi około 2–3 milionów osób (łącznie dotyczą one 6–8 proc. populacji).

Agencja Badań Medycznych finansuje projekty obejmujące badania kliniczne niekomercyjne i komercyjne w zakresie rozwoju terapii zaawansowanych. Badania niekomercyjne obejmują m.in. terapie komórkowe, w tym terapię CAR-T stosowaną w leczeniu nowotworów.

Katarzyna Galas zwróciła uwagę na badanie KARMEN, którego celem jest ocena wykonalności i użyteczności klinicznej limfocytów CAR-T anty-CD19, wytwarzanych lokalnie w Regionalnym Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Poznaniu. Badanie prowadzone jest u dorosłych pacjentów z nawrotowymi, opornymi chłoniakami nieziarniczymi z limfocytów B – czyli w populacji o najwyższych niezaspokojonych potrzebach klinicznych.

 – W jego ramach po raz pierwszy w Polsce podano niekomercyjnie wytworzone komórki CAR-T w terapii chłoniaka, co zostało odnotowane jako wydarzenie przełomowe w systemie ochrony zdrowia – podkreśliła Galas na posiedzeniu podkomisji 26 lutego. 

W zakresie wskazań nieonkologicznych finansowane są m.in. badania dotyczące leczenia przewlekłych ran w zespole stopy cukrzycowej, badanie z zastosowaniem komórek MSC pochodzących z pępowiny w leczeniu zwłókniających śródmiąższowych chorób płuc, a także projekt porównujący skuteczność autologicznych i allogenicznych mezenchymalnych komórek stromalnych w leczeniu przetok odbytu powstałych w przebiegu choroby Leśniowskiego-Crohna.

Galas podała również, że ABM wspiera przedsiębiorców sektora biotechnologicznego w zakresie rozwoju terapii zaawansowanych i leków biologicznych, których celem jest zwiększenie dostępności nowoczesnych metod leczenia dla pacjentów onkologicznych. Jak wymieniła, są to terapie dla nawrotowego i opornego szpiczaka plazmocytowego oraz terapia genowa z wykorzystaniem krwi pępowinowej w terapii nowotworów układu krwiotwórczego.

W zakresie wskazań nieonkologicznych, wskazała na projekt wspierający rozwój przełomowej terapii opartej na namnażanych limfocytach regulatorowych u dzieci z rozpoznaniem cukrzycy przedobjawowej.

Ponadto ABM skupia się także na projektach w zakresie rozwoju leków biologicznych. Galas wskazała na projekty dotyczące opracowania innowacyjnego, celowanego produktu do terapii genowej dla pacjentów z guzami litymi, badanie kliniczne I fazy fuzyjnego białka o dualnym mechanizmie przeciwnowotworowym, który mógłby być wykorzystywany szczególnie w leczeniu nowotworów układu pokarmowego. Chodzi również o projekt wpierający rozwój nowej strategii leczenia ostrej białaczki szpikowej u pacjentów z nawrotową i oporną postacią choroby, a także projekt w ramach którego rozwijane jest przeciwciało Anti-CD89 w leczeniu rzadkiej linijnej IgA dermatozy pęcherzowej (LABD). Opracowywane przeciwciało mogłoby znaleźć zastosowanie także w innych chorobach autoimmunologicznych, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów, choroba Crohna czy łuszczyca.

Ireneusz Staroń, zastępca prezesa ABM przekazał, że Agencja realizuje sześć projektów rozwijających technologię CAR-T, z czego dwa realizowane są ze środków Krajowego Planu Odbudowy. Łączna wartość tego wsparcia, w ramach zakontraktowanych umów, to 276 mln zł. Cztery projekty obejmują badania kliniczne z udziałem pacjentów. Planowane jest objęcie nimi 104 osób.

Podczas posiedzenia Staroń wymienił każdy z projektów z podaniem kwot finansowania.

Staroń zwrócił następnie uwagę, że pacjenci, którzy biorą udział w tych eksperymentalnych, innowacyjnych terapiach, w przypadku wykazania braku efektywności tych terapii, nie mogą wrócić do programu lekowego i kontynuować leczenia. W jego ocenie, może to spowodować, że zainteresowanie pacjentów udziałem w takich badaniach będzie dużo mniejsze.

– To mnie zmroziło. Co to znaczy, że jeśli jedno z dzieci pójdzie grantem z Agencji Badań Medycznych i coś się nie uda, to nie otrzyma już refundacji? – dopytała posłanka Alicja Chybicka.

– Dokładnie tak – odpowiedział Staroń.

 A co dalej, gdy skończy się grant?

– Jeśli pacjenci mają korzystać z terapii, gdzie została określona jej skuteczność i bezpieczeństwo, to od tego momentu do komercjalizacji jest naprawdę blisko. Sukces projektu KARMEN pokazuje, że ta komercjalizacja jest na wyciagnięcie ręki. Natomiast beneficjentem jest jednostka, która prowadzi to badanie i my jako Agencja będziemy wspierać tę jednostkę w procesie dalszej komercjalizacji danej technologii – wskazał Staroń.

Martyna Kosmal, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacjiodnosząc się do Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych podkreśliła, że ramach RDTL nie są finansowane żadne produkty lecznicze wykorzystujące technologię CAR-T (brak zgód od 2021 do 2025 roku). Przypomniała, że w ramach refundacji systemowej, terapia CAR-T została objęta refundacją po raz pierwszy we wrześniu 2021 r. w ramach programu lekowego B65 (leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej). Aktualnie w katalogach lekowych objęte refundacją są trzy produkty lecznicze w terapii CAR-T w dwóch wskazaniach: program lekowy B12 (chłoniaki B-komórkowe) oraz terapie Kymriah i Tecartus – w programie lekowym B12 oraz B65.

Kosmal przekazała, że w odniesieniu do pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym został złożony wniosek o refundację dla terapii CAR-T z użyciem leku ciltacabtagene autoleucel w ramach programu lekowego B54.

Kosmal dodała, że obecnie leczonych refundowaną terapią CAR-T jest 155 pacjentów. W okresie od stycznia do października 2025 kosztowała ona płatnika około 200 mln zł.

Link do posiedzenia na stronie internetowej Sejmu: https://www.sejm.gov.pl/

Czy Polska stanie się współtwórcą nowoczesnej medycyny?Przedstawiciele sektora biomedycznego apelują o stabilność funkcjonowania Agencji Badań Medycznych.