Stanowisko PTR dotyczące dostępu do innowacyjnego i klasycznego leczenia w reumatologii w Polsce

Refundowane leki charakteryzują się różnymi punktami uchwytu w patomechanizmie rozwoju zapalnych, układowych i metabolicznych chorób reumatycznych. Obejmują one łącznie 13 różnych mechanizmów działania:

• hamowanie aktywności TNF alfa,
• hamowanie aktywności IL-1,
• hamowanie aktywności IL-5,
• hamowanie aktywności IL-6,
• hamowanie aktywności IL-17A,
• hamowanie aktywności IL-17A/17F,
• hamowanie aktywności IL-23,
• hamowanie aktywności limfocytów B (anty-CD20),
• hamowanie aktywności kinaz janusowych (inhibitory JAK),
• hamowanie aktywności interferonów typu I,
• hamowanie aktywności dopełniacza 5a (antagonista C5aR1),
• hamowanie aktywności kinaz tyrozynowych (terapia antyfibrotyczna),
• hamowanie aktywności sklerostyny (terapia kościotwórcza).

Powyższe leczenie dostępne jest dla pacjentów w następujących wskazaniach klinicznych:

• RZS (B.33),
• MIZS (B.33),
• ŁZS / axŁZS (B.35),
• ZZSK / nr-axSpA (B.36 / B.82),
• obwodowa SpA (B.82),
• choroba Stilla u dzieci i dorosłych (B.33),
• GPA (B.75),
• MPA (B.75),
• GCA (B.75),
• EGPA (B.75),
• HES (B.169),
• SSc-ILD (B.135),
• PF-ILD (RZS, PM, SS, inne) (B.135),
• TRU (SLE) (B.150),
• OSTEOPOROZA POMENOPAUZALNA (B.160).

Spośród leków biologicznych, zgodnie z projektem zmian w programach lekowych autorstwa Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego przesłanym do MZ w 2025 r., refundacją off-label zgodnie z aktualnymi rekomendacjami w układowych chorobach tkanki łącznej objęto rytuksymab oraz tocilizumab:

• rytuksymab we wskazaniach PF-ILD i SSc-ILD w ramach programu lekowego B.135,
• tocilizumab we wskazaniu SSc-ILD w ramach programu lekowego B.135,
• wprowadzenie w ramach programu lekowego B.135 we wskazaniach PF-ILD oraz SSc-ILD możliwości leczenia skojarzonego rytuksymab + nintedanib oraz tocilizumab + nintedanib,
• rytuksymab we wskazaniu TRU (SLE) w ramach programu lekowego B.150.

Wszystkie powyższe korzystne dla pacjentów zmiany są efektem dobrej współpracy ekspertów Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i poszczególnych konsultantów krajowych z Ministerstwem Zdrowia, Agencją Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji oraz Narodowym Funduszem Zdrowia, i stanowią wspólny sukces wszystkich stron.

Pomimo stałego zwiększania liczby dostępnych leków, nie wszystkie potrzeby pacjentów są w pełni zaspokojone. Dotyczy to, zarówno wskazań i mechanizmów działania już refundowanych, jak i nowych wskazań klinicznych oraz leków o nowych mechanizmach działania jeszcze niedostępnych dla pacjentów w Polsce.

Biorąc pod uwagę aktualne rekomendacje lub wskazania rejestracyjne, dostęp do leczenia powinien poszerzyć się o następujące leki w następujących wskazaniach:

1. nowe substancje czynne w nowych wskazaniach

• obinutuzumab (anty-CD20) – toczniowe zapalenie nerek (Lupus nephritis) (B.150) (on-label),

2. nowe wskazania kliniczne dla leków dotychczas refundowanych

• anakinra (inhibitor IL-1) – zespół aktywacji makrofagów (MAS) (B.33) (off-label),
• baricytynib (inhibitor JAK2) – MIZS (B.33) (on-label),
• tocilizumab (inhibitor IL-6) – postać podskórna – MIZS (B.33) (on-label),
• tocilizumab (inhibitor IL-6) – postać dożylna – GCA (B.75) (on-label),
• upadacytynib (inhibitor JAK1) – GCA (B.75) (on-label).

W 2025 r. Polskie Towarzystwo Reumatologiczne złożyło w Ministerstwie Zdrowia także propozycję zmian w programie lekowym B.33 dotyczących leczenia pacjentów z chorobą Stilla, które obecnie są w trakcie analizy:

• zrównanie kryteriów kwalifikacji do terapii anakinrą i kanakinumabem w kolejnych liniach leczenia,
• refundacja leczenia anakinrą we wskazaniu choroba Stilla u dzieci i dorosłych obejmująca możliwość czasowego zastosowania leku zgodnie z rekomendacjami w odpowiednio większej dawce w przebiegu zagrażającego życiu zespołu aktywacji makrofagów (MAS).

Należy pokreślić, że proponowane zmiany dotyczą pacjentów ze stanem bezpośredniego zagrożenia życia, a ponadto mogą generować oszczędności systemowe.

Ponadto, w odniesieniu do kryteriów refundacyjnych, Polskie Towarzystwo Reumatologiczne postuluje wprowadzenie następujących zmian:

• obniżenie progu kwalifikacji do programu lekowego dla pacjentów z RZS do umiarkowanej aktywności choroby (DAS 28 >3,2) (B.33),
• skrócenie czasu nieskutecznego leczenia dwoma niesterydowymi lekami przeciwzapalnymi u pacjentów z axŁZS/ZZSK/SpA do 4 tygodni łącznie (B.35, B.36, B.82),
• dostosowanie kryteriów programu lekowego w części obejmującej leczenie MIZS do aktualnych rekomendacji (B.33),
• w szczególnych przypadkach, za zgodą Zespołu Koordynacyjnego, umożliwienie kwalifikacji pacjentów niespełniających części kryteriów programu lekowego – leczenie pacjentów z układowymi zapaleniami naczyń (B.75), chorobą śródmiąższową płuc (B.135) oraz toczniem rumieniowatym układowym (B.150),
• zmiana kryteriów refundacyjnych dot. leczenia osteoporozy dla denosumabu (refundacja apteczna) oraz dla romosozumabu (PL B.160) – (1) usunięcie kryterium wieku w opisie wskazań refundacyjnych dla denosumabu, (2) w przypadku najcięższych postaci osteoporozy niosących bardzo wysokie ryzyko złamań kryteria kwalifikacji do leczenia romosozumabem powinny być oparte na T-score lub przebytych złamaniach zgodnie z aktualnymi rekomendacjami bez ograniczeń wiekowych.

Zmiana kryteriów refundacyjnych dla denosumabu powinna być rozważona bardzo szybko z uwagi na istotne obniżenie kosztów terapii w związku z refundacją wielu leków biopodobnych od 1 stycznia (https://ptr.info.pl/stanowiska/stanowisko-polskiego-towarzystwa-reumatologicznego-dot-poszerzenia-dostepu-do-leczenia-biologicznego-od-1-stycznia-2026/).

Poprawa dostępu do leków klasycznych w ramach refundacji aptecznej powinna obejmować przede wszystkim następujące substancje czynne w następującym zakresie (propozycja poszerzenia dot. leków lub kryteriów refundacyjnych w odniesieniu do aktualnej dostępności):

• hydroksychlorochina – we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach oraz choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL oraz zapalenia stawów o innej etiologii (M13.0, M13.8, M13.9),
• metotreksat – postać doustna – choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL,
• leflunomid – we wszystkich zarejestrowanych wskazaniach (w tym w ŁZS) oraz choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL,
• sulfasalazyna – zapalenia stawów o innej etiologii (M13.0, M13.8, M.13.9),
• mycofenolan mofetilu – choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu RZS oraz innych układowych chorób tkanki łącznej (J.99.0, J99.1),
• apremilast – łuszczycowe zapalenie stawów, choroba Behçeta (zgodnie z ChPL),
• kwas zoledronowy – leczenie osteoporozy u kobiet i u mężczyzn (M80-M81),
• teryparatyd – leczenie osteoporozy u kobiet i u mężczyzn (M80-M81).

Hydroksychlorochina, kwas zoledronowy i teryparatyd zostały umieszczone w wykazie dotyczącym leków wymagających stosowania dłużej niż 30 dni w określonym stanie klinicznym i rekomendowanych w wytycznych postępowania klinicznego, w stosunku do których wnioskodawca nie złożył dotychczas wniosku o objęcie refundacją w danych wskazaniach oraz upłynęła wyłączność rynkowa (wykaz z 6 października 2025 r., pozytywna opinia Rady Przejrzystości z 13 października 2025 r.). W wykazie powinien zostać umieszczony także apremilast, dla którego dostępne są już w Polsce leki generyczne (w tym producenta krajowego).

Refundacja hydroksychlorochiny jest obecnie szczególnie ważna dla pacjentów wymagających terapii także z powodu wycofania chlorochiny, która była refundowana (Arechin, jedyny producent krajowy) i utrzymania dostępu jedynie do hydroksychlorochiny (w tym producentów krajowych).

Poszerzanie dostępu do leków biologicznych oraz inhibitorów JAK powinno się także odbywać poprzez sukcesywne przenoszenie wskazanych terapii do lecznictwa ambulatoryjnego w optymalnym dla pacjentów modelu. Nadrzędnym celem zmian systemowych powinna być realna korzyść dla pacjentów oznaczająca łatwiejszy dostęp do skutecznego leczenia z zachowaniem zasad bezpieczeństwa terapii.

Polskie Towarzystwo Reumatologiczne we współpracy z konsultantem krajowym w dziedzinie reumatologii będzie nadal podejmowało aktywne działania skutkujące poprawą dostępności do leczenia w chorobach reumatycznych w Polsce.

dr hab. n. med. Marcin Stajszczyk

przewodniczący Komisji ds. Polityki Lekowej
Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego

dr hab. n. med. Zbigniew Żuber, prof. UAFM

prezes Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego