Kontynuacja leczenia po badaniu klinicznym?

W wielu przypadkach leczenie badanym produktem leczniczym okazuje się skuteczne już na etapie badania klinicznego. Natomiast po jego zakończeniu terapia zostaje wstrzymana, często aż do momentu formalnego dopuszczenia produktu do obrotu. W praktyce prowadzi to do powstania swoistej luki. Problem ten dotyczy pacjentów, dla których dostęp do badanego produktu leczniczego przynosi realne efekty terapeutyczne.

Co istotne, wstrzymanie leczenia może skutkować pogorszeniem stanu zdrowia. Tym samym decyzje dotyczące kontynuacji leczenia za pomocą badanego produktu nabierają istotnego znaczenia regulacyjnego. Zasadniczo bowiem żaden produkt leczniczy nie może być wprowadzony do obrotu bez uzyskania w tym zakresie pozwolenia wydanego przez właściwe organy państwa członkowskiego lub w procedurze centralnej (art. 6  ust. 1 dyrektywy 2001/83/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z 6 listopada 2001 r. w sprawie wspólnotowego kodeksu odnoszącego się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi (Dz.U. UE z 2001 r., nr 311, str. 67 z późn. zm.).

Wyjątki od zakazu

Istnieją jednak wyjątkowe sytuacje, w których produkty lecznicze niedopuszczone do obrotu powszechnego mogą być stosowane, a są to:

1. badania kliniczne – regulowane głównie ustawą z 9 marca 2023 r. o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi (Dz.U. poz. 605 z późn. zm.), a także rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 z 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi oraz uchylenia dyrektywy 2001/20/WE (Dz.U. UE. L. z 2014 r. nr 158, str. 1 z późn. zm.). W tym przypadku stosowanie leku odbywa się w ściśle kontrolowanych warunkach, zgodnie z zatwierdzonym protokołem badania;
2. import docelowy – procedura ta, zgodnie z art. 4 ustawy z 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne (t.j. Dz.U. z 2025 r. poz. 750 z późn. zm.), pozwala na sprowadzenie produktu z zagranicy, o ile jest to niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta – pod warunkiem że dany produkt leczniczy jest dopuszczony do obrotu w kraju, z którego jest sprowadzany, i posiada aktualne pozwolenie dopuszczenia do obrotu;
3. procedura ,,compassionate use” (tzw. ,indywidualne stosowanie) – prawne ,,ramy” tej procedury zostały wskazane w art. 83 rozporządzenia (WE) 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z 31 marca 2004 r. ustanawiającego wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiającego Europejską Agencję Leków (Dz.U. UE. L. z 2004 r. nr 136, str. 1 z późn. zm.). W myśl tego aktu określona kategoria produktów leczniczych stosowanych przez człowieka może być dostępna do indywidualnego stosowania. Rozporządzenie wymaga jednak, aby dany produkt leczniczy, który ma być podany pacjentowi w programie „compassionate use” był przedmiotem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej bądź został poddany badaniom klinicznych (w niektórych państwach dookreślono – w III fazie badań klinicznych). Natomiast przepisy unijne w tym zakresie są bardzo ogólne, a na gruncie krajowym dotychczas nie uregulowano tej kwestii. Podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w odpowiedzi na zapytanie nr 7311 wskazał: – Tak ogólnie sformułowany przepis nie stanowi wystarczającej podstawy do zastosowania badanego produktu leczniczego lub produktu leczniczego będącego na etapie rejestracji, a jest jedynie punktem wyjścia dla ewentualnego stworzenia precyzyjnych ram prawnych dla umożliwienia zastosowania procedury „compassionate use” (https://orka2.sejm.gov.pl/INT7.nsf/main/5BC07E7E). Zdaje się zatem, że aktualnie obowiązujące przepisy w zakresie stosowania tejże procedury pozostają zatem „martwe”.

„Co istotne, art. 45 ust. 3 ustawy z dnia 5 grudnia 1996 r. o zawodach lekarza i lekarza dentysty (t.j. Dz.U. z 2026 r. poz. 37 z późn. zm.) przewiduje, że ,,W uzasadnionych przypadkach lekarz może ordynować leki dopuszczone do obrotu w innych państwach, z jednoczesnym szczegółowym uzasadnieniem w dokumentacji medycznej”. Przepis ten wskazuje zatem na pole do działania przez lekarza w tym zakresie, pod warunkiem odpowiedniego udokumentowania tej kwestii.

Kluczowe znaczenie podstawy prawnej

W praktyce największym problemem jest prawidłowe zakwalifikowanie kontynuacji leczenia po zakończeniu badania klinicznego do jednej z dopuszczalnych procedur. Brak takiej podstawy może prowadzić do naruszenia przepisów Prawa farmaceutycznego, a nawet naruszenia praw pacjenta.

Dlatego przed podjęciem decyzji o dalszym leczeniu kluczowe jest ustalenie statusu produktu leczniczego. W szczególności należy zweryfikować, czy uzyskał on dopuszczenie do obrotu w innym państwie oraz czy spełnia przesłanki zastosowania w ramach importu docelowego.

Odpowiedzialność lekarza i podmiotu leczniczego

Istotnym aspektem jest również kwestia odpowiedzialności za podanie produktu leczniczego. Kwestia odpowiedzialności jest uwarunkowana:

• postanowieniami umowy z firmą farmaceutyczną, na podstawie której nastąpi przekazanie produktu,
• sposobem zatrudnienia lekarza.

W przypadku lekarzy zatrudnionych na podstawie umowy o pracę zastosowanie znajduje tzw. immunitet pracowniczy, wynikający z przepisów Kodeksu pracy (art. 119–120 ustawy z 26 czerwca 1974 r. Kodeks pracy). Oznacza to, że co do zasady odpowiedzialność cywilną wobec pacjenta ponosi podmiot leczniczy, jako pracodawca. Ewentualna odpowiedzialność lekarza ma w takim przypadku charakter wewnętrzny (regresowy) i jest ustawowo ograniczona.

Odmiennie kształtuje się sytuacja lekarzy wykonujących świadczenia na podstawie umów cywilnoprawnych. W takim modelu lekarz może ponosić odpowiedzialność za wyrządzoną szkodę solidarnie z podmiotem leczniczym.

Niezależnie od powyższego odpowiedzialność cywilną może ponosić również sam podmiot leczniczy, nie tylko na zasadzie odpowiedzialności za personel, lecz także za tzw. winę organizacyjną. Dotyczy to w szczególności sytuacji, w których sposób organizacji procesu leczenia lub wdrożone procedury nie zapewniają bezpieczeństwa pacjentów.

W konsekwencji każdorazowe podjęcie decyzji o zastosowaniu badanego produktu leczniczego, zwłaszcza poza klasycznymi ramami badania klinicznego, powinno być poprzedzone dokładną analizą dopuszczalności takiego działania. Istotnego znaczenia nabiera również odpowiednie ukształtowanie umowy z firmą farmaceutyczną. Umowa, na podstawie której nastąpi kontynuowanie leczenia, powinna precyzyjnie określać m.in. status produktu, podstawę jego zastosowania oraz zakres odpowiedzialności stron.

Brak orzecznictwa i praktyczne konsekwencje

Problematyka stosowania badanych produktów leczniczych po zakończeniu badań klinicznych nie doczekała się dotychczas ugruntowanego orzecznictwa. W efekcie podmioty lecznicze działają w obszarze podwyższonego ryzyka.

W praktyce oznacza to zatem konieczność zachowania szczególnej ostrożności, zarówno na etapie analizy propozycji firmy farmaceutycznej, jak i w toku ewentualnych negocjacji umowy.

Co należy zrobić przed podjęciem decyzji

Przed zastosowaniem badanego produktu leczniczego po zakończeniu badania klinicznego należy w szczególności:

• zweryfikować status prawny produktu leczniczego,
• uzyskać dokumenty potwierdzające jego dopuszczenie do obrotu (jeśli dotyczy),
• określić tryb jego zastosowania,
• uregulować kwestie odpowiedzialności,
• przygotować odpowiednią dokumentację dla pacjentów.

Co istotne, w niektórych przypadkach, na podstawie art. 36u ustawy z 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne, kontynuacja leczenia może przybrać formę badania porejestracyjnego (badania bezpieczeństwa przeprowadzanego po wydaniu pozwolenia). Zgodnie z obowiązującymi przepisami, wówczas badanie może być realizowane jako obowiązek nałożony na sponsora badania przez prezesa URPL (Post-Authorisation Safety Studies – PASS) albo z inicjatywy własnej sponsora, w ramach dobrowolnego działania. W tym przypadku procedury odbywają się już pod nadzorem URPL.

Tekst Alicji Miki (junior legal assistant) i adw. Mateusza Grzecha (senior associate) z Kancelarii Duraj Reck i Partnerzy.

Przeczytaj także: „Uniwersalny lek na raka? ABM przekazała prawie 12 mln zł na badania” i „Chory ma prawo do kompleksowych świadczeń medycznych”.