Medycyna spersonalizowana – leki są, ale nie można ich podać, bo nie ma diagnostyki ►
Z jednej strony bardzo cieszy to, że pojawiają się innowacyjne terapie i medycyna stale się rozwija, ale z drugiej strony nowoczesne leki nie istnieją w próżni. Musi im towarzyszyć odpowiednia diagnostyka, która wciąż nie ma finansowania.
W panelu „Zatrzymane decyzje, stracony czas: ustawowe terminy dla nowych świadczeń diagnostycznych” (zorganizowanym podczas VI konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy) uczestniczyli:
- Marek Augustyn, wiceprezes Narodowego Funduszu Zdrowia,
- dr n. o zdr. Michał Chrobot, prezes Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych,
- Dorota Korycińska z Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej i Stowarzyszenia Neurofibromatozy Polska,
- dr hab. n. med. Radosław Mądry, prezes Polskiego Towarzystwa Ginekologii Onkologicznej,
- dr n. med. Andrzej Tysarowski, prezes Polskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej.
Moderował Bartosz Kwiatek z Polsat News.
Nagranie sesji poniżej, pod nim spisane fragmenty.
Rozwój genetyki rozpoczął nową erę medycyny. Dzięki niej każda dziedzina, od onkologii przez hematologię aż po choroby rzadkie, zyskała nowe narzędzia diagnostyczne i terapeutyczne. Problem w tym, że diagnostyka rozmija się z dostępnym leczeniem. Dochodzi do absurdalnych sytuacji, w których dla pacjenta jest lek, ale nie można mu go podać, bo nie ma finansowania koniecznej dla terapii diagnostyki.
O tych absurdach w medycynie personalizowanej i planach wyjścia z sytuacji rozmawiali eksperci podczas debaty „Zatrzymane decyzje, stracony czas: ustawowe terminy dla świadczeń diagnostycznych”.
Badania genetyczne i immunohistochemiczne to nie fanaberie
Moderatorem panelu był Bartosz Kwiatek z Polsat News, który jako pierwszego poprosił o nakreślenie problemu dr. n. o zdr. Michała Chrobota, prezesa Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych.
– Możemy się chwalić coraz szerszą dostępnością leków. Departament Polityki Lekowej wykonuje niesamowitą pracę, ale każda terapia, która jest refundowana, ma swoje tzw. kryteria wejścia. Określają one m.in., komu można ją podać i jakie badania diagnostyczne są do tego konieczne. Tak długo jak są one oparte na podstawowej diagnostyce, którą znamy od lat, problemu z dostępem do leczenia nie ma. Pojawia się on wtedy, gdy zaczynamy mówić o nowoczesnej diagnostyce: zarówno o badaniach genetycznych, jak i immunohistochemicznych – dla części z nich brakuje finansowania. Aktualnie w pewnym zakresie jesteśmy w stanie je sfinansować ze środków publicznych. Co ważne, na potrzeby programów lekowych Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ) przekazuje środki na tzw. ryczałt diagnostyczny, tyle że nie ma w nim pieniędzy na badania genetyczne. Są one finansowane odrębnie na podstawie wytycznych zawartych w zarządzeniach prezesa NFZ. W 2017 r., po pracach konsultanta krajowego, Polskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej i grup eksperckich, udało się wreszcie wprowadzić do finansowania ze środków publicznych część badań genetycznych. Tyle że wtedy podstawą diagnostyki była tkanka z guza, w której szukaliśmy przede wszystkim mutacji. Tymczasem pojawiły się terapie, przy których w kryteriach kwalifikacyjnych jednoznacznie mamy określone, że musimy wykonać badanie z krwi, tzw. płynną biopsję. To badanie wciąż czeka na finansowanie. To nie są nasze fanaberie, ale potrzeby, które wynikają z zaleceń klinicznych. Wytyczne – chociażby dla raka jajnika – jednoznacznie mówią o tym, że konieczne jest u każdej pacjentki ze ściśle określonej grupy wykonywanie konkretnych badań genetycznych, w tym przypadku tzw. badania HRD. Jego też nie ma w refundacji. To samo w przypadku raka płuca – pacjent musi mieć wykonane badania genetyczne i immunohistochemiczne. Takie są zalecenia – mówił dr Michał Chrobot.
Michał Chrobot
Badanie HRD (homologous recombination deficiency) w połączeniu z CGP (comprehensive genomic profiling) to zaawansowane testy genetyczne oceniające zdolność komórek nowotworowych do naprawy uszkodzeń DNA. Ich wykonanie pozwala precyzyjnie dobrać celowane leczenie onkologiczne (np. inhibitorami PARP). Jest ono już standardem na świecie. Nie w Polsce.
– Badanie HRD-CGP w raku jajnika jest absolutnie wymagane do tego, żeby rozpocząć terapię, która jest w Polsce dostępna. Już od 2022 r. ma ono podstawę do tego, żeby być finansowane ze środków publicznych, ponieważ to wtedy pojawiła się terapia. Badanie niestety nie jest refundowane mimo wielokrotnych zapowiedzi, że będzie, i mimo pozytywnej opinii Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Kolejny przykład, czyli badanie ctDNA (circulating tumor DNA) w raku gruczołu krokowego – potrzebne przy kwalifikacji do programu lekowego, w przypadku gdy badanie z tkanki guza nie jest możliwe. Badanie ctDNA to małoinwazyjna płynna biopsja polegająca na analizie fragmentów DNA nowotworu krążących w krwi pacjenta, uwalnianych przez obumierające komórki guza. Pozwala ono na wykrycie mutacji genetycznych z pojedynczej próbki krwi, eliminując konieczność bolesnej biopsji tkankowej – tłumaczył dr n. med. Andrzej Tysarowski, prezes Polskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej.
W wielu przypadkach onkolodzy wykonują dzisiaj badania genetyczne pacjentom na bieżąco, ale jest bardzo duża grupa chorych, u których trzeba sięgnąć po materiał wcześniej utrwalony w bloczku parafinowym, a tego materiału nie ma lub się skończył. Zdarza się też, że nie nadaje się on do diagnostyki. Wtedy właśnie pozostaje wyłącznie badanie ctDNA. Z uwagi na wprowadzone ograniczenia nie jest ono jednak możliwe do wykonania w warunkach ambulatoryjnych. Żeby je przeprowadzić u pacjenta z rakiem gruczołu krokowego, trzeba przyjąć go do szpitala, żeby pobrać mu krew i rozliczyć badanie.
– Potrzebne jest finansowanie badań immunohistochemicznych, badań predykcyjnych, czyli tych, które są wymagane w programie lekowym, ponieważ wciąż wchodzą nowe terapie. Musimy te badania wykonywać, tymczasem nie ma na nie pieniędzy w systemie. Jeżeli placówka chce leczyć pacjenta, musi z własnego budżetu wysupłać pieniądze na wykonanie tych badań. Nie oczekujmy od świadczeniodawców, że będą to robić za darmo, bo są pod presją zbilansowania swoich szpitali. Trudno oczekiwać od dyrektorów szpitali, że będą pozwalać personelowi wykonywać bez refundacji badania kosztujące 8 tys. zł – mówił dr Michał Chrobot.
Rak się nie zatrzyma, czekając na refundację
Czas w onkologii to życie. Tymczasem są takie sytuacje, że pacjent słyszy diagnozę raka i dowiaduje się, że istnieje innowacyjna terapia, która jest refundowana, ale dostęp do niej jest tylko teoretyczny. W praktyce okazuje się bowiem, że nie ma zapewnionego badania, które decyduje o jej podaniu. Bartosz Kwiatek poprosił Dorotę Korycińską z Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej, by przedstawiła na ten problem z punktu widzenia pacjentów.
– Wpadamy w ogromną systemową pułapkę, która powoduje, że zaniechania w jednym obszarze generują ogromne koszty w drugim. Dzisiejsze oszczędności na diagnostyce mocno wpłyną na ogromne wydatki w przyszłości. Stać nas na drogie terapie podawane w bardzo zaawansowanej fazie choroby onkologicznej, a nie stać nas na prostą diagnostykę, żeby chorych w czwartej fazie było jak najmniej. Pacjenci mają ogromny brak zaufania do systemu. Bo co z tego, że słyszą, że Polska ma dobry dostęp do terapii lekowych, jeżeli oni tej terapii nie mogą mieć, ponieważ nie stać ich na zrobienie badań genetycznych prywatnie. Wielu pacjentów korzysta z pomocy rodzin, ale nie każdemu uda się zebrać odpowiednie środki albo znaleźć kogoś, kto sfinansuje te badania. Niektórzy wchodzą w dramatyczne długi, inni zostają bez leczenia. Poza tym taka zbiórka pieniędzy trwa. To jest „tylko” 8 tys. zł, ale dla bardzo wielu osób „aż” 8 tys. zł. Biologia człowieka nie uznaje czegoś takiego jak ustawowe terminy. Choroby, które nas dotykają, nie interesują się nimi – mówiła Dorota Korycińska.
Korycińska dodała, że pacjenci tracą zaufanie do instytucji publicznych i do lekarzy, ponieważ traktują ich jako reprezentantów systemu. Nie rozumieją biurokratyczno-finansowej otoczki i nie muszą rozumieć.
– Jest też grupa chorych, którzy nie doczekają leczenia, bo nie nazbierają na czas pieniędzy, bo nie trafią na odpowiednie narzędzia diagnostyczne. Czasami bliscy mówią, że ktoś umarł, bo tak miało być – wcale nie musiało tak być! – podkreśliła Dorota Korycińska.
– Nie myślimy też o tym, że późno leczony człowiek korzysta z renty albo jest mniej aktywny na rynku pracy, że z pracy muszą rezygnować bliscy, którzy się nim opiekują – jest masa kosztów pośrednich. Nie wyjdziemy z tego błędnego koła, jeżeli decyzje wciąż będą podejmowane nie z myślą o przyszłości, tylko o krótkim okresie wyborczym – dodała przedstawicielka pacjentów.
Bartosz Kwiatek przypomniał, że karta świadczenia dla CGP została złożona w 2022 r. i wciąż nie ma zarządzenia pozwalającego na rutynowe zlecanie tego badania.
– Sytuacja jest bezsensowna – na przykład 50 proc. pacjentek z rakiem jajnika to kobiety, które nie mają uszkodzonego tzw. systemu homologicznej rekombinacji (HDR). To grupa, która nie odniesie dużej korzyści z zastosowania nowego typu leczenia. A tymczasem, mimo że te kobiety nie mają tej diagnostyki, stosujemy u nich drogie leczenie, z którego środki można by przesunąć w inne miejsce. To nie jest medycyna spersonalizowana. Leczymy dużą grupę pacjentek lekami, których efektywność polega na wydłużeniu im czasu do progresji choroby o 3 miesiące bez wpływu na czas przeżycia. Używamy leków niezmiernie wymyślnych, efektywnych, strzelając na ślepo. Czyli mamy zalecenia kwalifikacyjne niepowiązane w żaden sposób z finansowaniem. System płaci za leczenie, które trwa 8 miesięcy zupełnie niepotrzebnie. Wydamy pieniądze na leki, których koszty wielokrotnie przewyższają koszty diagnostyki, którą powinniśmy przeprowadzić. W tej chwili to badanie jest wykonywane w wielu miejscach dzięki grantowi firmy farmaceutycznej, co jest absurdalne – wyjaśnił dr hab. n. med. Radosław Mądry, prezes Polskiego Towarzystwa Ginekologii Onkologicznej.
Dorota Korycińska, Andrzej Tysarowski i Radosław Mądry
Moderujący panel powiedział, że nie widzi tutaj winy po stronie NFZ, ponieważ stoi on na straży wydawania pieniędzy, a wiadomo, że budżet nie jest z gumy. Czy zatem NFZ ma siłę, żeby powiedzieć: „Mamy ograniczone pieniądze, cieszymy się z dobrych refundowanych rozwiązań terapeutycznych, ale to zróbmy tak, żeby pieniądze były wydawane z sensem i efektywnie”?
– Pacjenci nie wiedzą, że jest AOTMiT itp. Cóż ich to interesuje? My jednak mamy tę świadomość i wiemy, jak to działa. Jest wniosek, potem ocena agencji, potem to wędruje do ministerstwa, ministerstwo robi z tego użytek albo nie. Sama rekomendacja AOTMiT nie jest jeszcze wiążąca i nie oznacza, że produkt znajdzie się w koszyku refundacyjnym – zauważył Marek Augustyn, wiceprezes NFZ.
– Jako przedstawiciel instytucji, która bezpośrednio wykupuje te świadczenia, muszę mówić o pieniądzach. Po jednej stronie jest pacjent na trudnej drodze, po drugiej ktoś, kto musi za to wszystko potem zapłacić. Jako element składowy tego łańcuszka jesteśmy zainteresowani tym, żeby to były najbardziej efektywnie wydane pieniądze. I to, o czym dzisiaj rozmawiamy, to jest właśnie ta droga – sensowna refundacja badań diagnostycznych. Niby wszyscy to rozumieją i wszyscy się z tym zgadzają, a nic się nie dzieje. Brakuje mi elementu ekonomicznego tej całej sytuacji, w której obecnie tkwimy – ona jest jawnie nieopłacalna dla państwa. Wprowadzenie finansowania diagnostyki jest formą inwestycji, nie kosztu. Inwestycji, która potem przynosi bardzo wymierne efekty dla gospodarki, ale też dla wzajemnych relacji społecznych. To jest szczęście rodziny, nie tylko tego pacjenta, którego szybko zdiagnozowaliśmy i szybko mogliśmy poddać terapii, dzięki czemu uchroniliśmy system przed większymi wydatkami – dodał.
Marek Augustyn
Zdaniem Marka Augustyna powinniśmy wypracować konsensus wokół ochrony zdrowia, zarysować perspektywę długoletnią. Wiadomo, że tego nie da się zrobić za 2, 3 lata. To jest po prostu niemożliwe, ale powinniśmy to wyjąć spoza sporu politycznego. Nie jest tak, że my nie mamy zasobów i środków, tylko powinniśmy je lepiej poukładać i zorganizować.
Walka o płynną biopsję
Bartosz Kwiatek zadał pytanie o płynną biopsję, czyli badanie krwi, które zastępuje inwazyjne zabiegi i jest ważne z perspektywy raka płuca czy prostaty.
Dlaczego w celu przeprowadzenia tego badania trzeba przyjmować pacjenta do szpitala?
– Płynną biopsję można wykonać ambulatoryjnie, tylko NFZ za to nie zapłaci. Żeby zapłacił, trzeba pacjenta hospitalizować. Dlaczego? Chodzi o system finasowania. Testy, które są wykorzystywane do oceny profilu genetycznego z płynnej biopsji, są znacznie droższe niż klasyczne testy do wykonywania na tkance. Stąd też kłopot finansowy. Hospitalizując pacjenta, uzyskujemy najwyższą kwotę za badanie genetyczne – odpowiedział dr Andrzej Tysarowski.
– Musimy rozróżnić płynną biopsję, która analizuje profil genetyczny guza, od badań klasycznych, genetycznych mutacji germinalnych, czyli tych dziedzicznych. To jest zupełnie inna sprawa. W ocenie nowotworów uwarunkowanych genetycznie, na przykład jajnika czy piersi, klasyczna genetyka od dawna jest refundowana w ramach poradni genetycznej – ambulatoryjnie. Płynna biopsja natomiast nie, ponieważ koszty tych badań znacznie przekraczają poziom finansowania – wyjaśnił.
Dawniej badania genetyczne bazowały głównie na tkance, terapii celowanych było nie za wiele, więc ta diagnostyka w zupełności pokrywała pełne spektrum potrzeb.
– Mamy jednak gigantyczny rozwój technologii i testów genetycznych do medycyny personalizowanej, nowych leków. Mamy znacznie większe potrzeby wykonywania coraz bardziej rozszerzonej diagnostyki, ale potrzebna jest do tego nie tylko tkanka, lecz także krew obwodowa – materiał świeży. Tę krew rozumiemy właśnie jako płynną biopsję. Dlaczego to jest ważne dla pacjentów? Tkanki wciąż można testować, tylko na przykład w raku prostaty tej tkanki od początku jest dosyć mało. Około 50 proc. próbek jest niediagnostycznych, bo albo jest za mało tkanki, albo materiał nie nadaje się do analizy genetycznej. Tutaj idealnie byłoby wykonać test z płynnej biopsji, bo pobieramy od pacjenta krew obwodową, nie potrzeba do tego materiału utrwalonego w postaci bloczka parafinowego – mówił dr Andrzej Tysarowski.
Andrzej Tysarowski
Do tej wypowiedzi odniósł się dr Michał Chrobot.
– Udało się namówić Ministerstwo Zdrowia i płatnika do tego, żeby rozpocząć finansowanie badań genetycznych z materiału świeżego pobranego w warunkach ambulatoryjnych. Prosiliśmy o dużo więcej, ale płatnik po prostu bał się nowego otwarcia – że tych badań będzie za dużo, że to będą niekontrolowane wydatki. Narzucono na to w zapisach zarządzenia prezesa NFZ bardzo dużo ograniczeń. To wszystko pociągnęło za sobą konsekwencje. Bardzo mocno ograniczyło wydatki, ale wylaliśmy dziecko z kąpielą, bo z jednej strony ograniczyliśmy możliwość wykonywania badań, z drugiej skomplikowane opisanie warunków, w których lekarz onkolog może zlecić podstawowe badanie genetyczne BRCA1 i BRCA2, spowodowało, że lekarze przestali to badanie zlecać. Generalnie rzecz biorąc, okazało się, że tych badań wykonujemy jeszcze mniej, bo chirurdzy przestali je zlecać, a onkolodzy się boją z uwagi na tak liczne i zawiłe wyłączenia w bardzo prostym, podstawowym i tanim badaniu, które jest niezbędne do realizacji świadczeń – mówił.
Podkreślał, że najważniejsza jest dla niego jasność sytuacji.
– Najważniejsza jest decyzja. Jeżeli płatnik mówi, że nas nie stać, jeżeli regulator mówi, że nas nie stać, to niech to po prostu powie: „Zamknijmy ten temat i przestańmy mówić pacjentkom, że należy im się terapia, skoro nie należy im się diagnostyka” – stwierdził.
Problem będzie się pogłębiał, jeśli nie znajdzie się szybko rozwiązanie. Płynna biopsja zaczyna być coraz częstszym elementem diagnostyki i procesu leczenia. To zacznie być, a w niektórych krajach już jest, standard postępowania, wypierający inne badania.
– Oczekuję, że będę mieć wyregulowany proces. Określenie czasu na podjęcie pewnych decyzji standaryzuje procesy, wytwarza pewną kulturę organizacyjną, a tak naprawdę pozwala też w pewnym sensie wyłączać te absurdy. Dla mnie wprowadzenie terapii musi się wiązać z absolutnym, natychmiastowym, bezpośrednim powiązaniem z dostępem do diagnostyki. Inaczej to nie ma sensu – podsumował dr Michał Chrobot.
Więcej materiałów z VI edycji konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy po kliknięciu w poniższy baner.
