Hematologia przyspiesza. Eksperci apelują o zachowanie tempa refundacji ►

W panelu „Priorytety i wyzwania w obszarze chorób hematologicznych” uczestniczyli:

• prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego,
• dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego w Warszawie,
• prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów,
• prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu,
• prof. dr hab. n. med. Wojciech Jurczak z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego, oddział w Krakowie,
• Maciej Karaszewski, dyrektor Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia,
• prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii
  

Moderował Jakub Gierczyński, ekspert rynku zdrowia.

Nagranie sesji poniżej, pod nim spisane fragmenty.

Debatę rozpoczęła prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, która przedstawiła priorytety polskiej hematologii.

– Hematologia jest dziedziną, która rozwija się niezwykle dynamicznie – pojawiają się kolejne terapie, nowe technologie diagnostyczne i coraz bardziej spersonalizowane podejścia do leczenia. Dlatego tak ważne jest, abyśmy nadal konsekwentnie rozwijali system opieki hematologicznej, utrzymywali tempo decyzji refundacyjnych i zapewniali pacjentom szybki dostęp do innowacyjnych terapii. Dostęp do nich jest niezwykle ważny, ale trzeba pamiętać, że optymalne wykorzystanie potencjału tych terapii zależy od właściwego zarządzania leczeniem i efektywnego wykorzystania dostępnych zasobów systemowych. W tym niezwykle ważne jest wdrożenie Krajowej Sieci Hematologicznej, której pilotaż jest procedowany od 2023 r. Mam nadzieję, że wkrótce będziemy mogli rozpocząć jego realizację. To projekt, który uporządkuje system, wyznaczy ośrodki referencyjne i zapewni dwukierunkowy przepływ pacjentów pomiędzy ośrodkami o różnym poziomie referencyjności – mówiła ekspertka.

CART-T nową szansą w leczeniu szpiczaka

Dynamiczny rozwój hematologii przynosi coraz skuteczniejsze metody leczenia nowotworów krwi. Eksperci z Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów przygotowali listę TOP 10 HEMATO 2026, która wskazuje najważniejsze kierunki rozwoju i najpilniejsze potrzeby, Jest to zestawienie priorytetowych technologii lekowych, których refundacja ma kluczowe znaczenie dla dalszej poprawy wyników leczenia pacjentów z nowotworami krwi w Polsce. Na drugim miejscu w tym zestawieniu znalazła się terapia CART-T z użyciem ciltacabtagene autoleucel u chorych na szpiczaka plazmocytowego po wcześniejszym leczeniu, u których wystąpił nawrót lub oporność.

– Dzięki przychylności Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia mamy dziś dostęp do bardzo nowoczesnych terapii hematologicznych. Postęp, którego jesteśmy świadkami, ma charakter jednokierunkowy, bo rozwój nauki i wyniki kolejnych badań klinicznych wymuszają dalsze decyzje refundacyjne i wdrażanie nowych, coraz skuteczniejszych terapii. Bardzo dobrze widać to na przykładzie terapii CAR-T w szpiczaku plazmocytowym. Jeszcze kilka lat temu była ona rozważana wyłącznie w bardzo późnych liniach leczenia, a dziś coraz wyraźniej widzimy jej potencjał już na wcześniejszych etapach terapii. Szpiczak wciąż pozostaje chorobą praktycznie nieuleczalną, wymagającą często ciągłego leczenia, ale terapia CAR-T daje szansę, że przynajmniej część pacjentów będzie mogła zakończyć leczenie i pozostawać przez długi czas wolna od choroby. Szczególnie obiecujące są wyniki stosowania CAR-T już w drugiej linii leczenia: odsetki odpowiedzi całkowitych są bardzo wysokie, a remisje trwałe. To model terapii typu „one and done” – jednej, kosztownej procedury, która może jednak uwolnić pacjenta od wieloletniego leczenia. Uzyskiwane korzyści dotyczą nie tylko chorego, lecz całego systemu ochrony zdrowia – to mniejsze obciążenie personelu, ograniczenie hospitalizacji i lepsze wykorzystanie zasobów szpitalnych – podkreślała prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Lidia Gil

Strategiczna inwestycja w wieloletnie remisje

O tym, dlaczego nie należy patrzeć na nowoczesne terapie wyłącznie przez pryzmat kosztu pojedynczej procedury, mówiła dr

, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego w Warszawie.

– Polska dysponuje bardzo dojrzałym systemem oceny technologii medycznych, cenionym również w Europie. Dzięki temu jesteśmy w stanie rzetelnie oceniać efektywność kosztową nowoczesnych terapii. I coraz wyraźniej widzimy, że analiza kosztów leczenia nie może się ograniczać wyłącznie do jednego roku budżetowego. Musimy patrzeć na całkowity koszt opieki nad pacjentem w całym cyklu życia, uwzględniając jakość życia, aktywność zawodową i długoterminowe efekty terapii. Ma to szczególne znaczenie w hematologii. Nowoczesne terapie bywają kosztowne na początku, ale jednocześnie ograniczają kolejne linie leczenia, zmniejszają liczbę powikłań i hospitalizacji oraz wydłużają okresy remisji. W efekcie mogą są okazać bardziej racjonalne kosztowo z perspektywy całego systemu ochrony zdrowia – zaznaczyła.

Przeprowadzone analizy wskazały, że zastosowanie CART-T w drugiej linii leczenia szpiczaka daje uzysk 5–6 QALY (lata życia skorygowane jego jakością) w porównaniu ze standardowym leczeniem.

– Jest to wynik imponujący, który w onkologii i hematoonkologii zdarza się niezwykle rzadko. W wielu terapiach onkologicznych wartości te często nie przekraczają nawet jednego dodatkowego roku życia skorygowanego jakością. Dlatego wynik na poziomie 5–6 QALY powinien być istotnym argumentem dla decydentów przy ocenie zasadności refundacji terapii CAR-T w tym wskazaniu. Oczywiście mówimy o terapii kosztownej, jednak warto pamiętać, że CAR-T jest już przecież finansowane w innych obszarach hematologii i onkologii – skomentował Maciej Karaszewski, dyrektor Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia.

Maciej Karaszewski

– Ogromne znaczenie ma głos samych pacjentów. Wielu z nich mówi, że po terapii CAR-T po raz pierwszy od momentu rozpoznania choroby są jednocześnie bez leczenia i bez choroby. To znamienna poprawa jakości życia i codziennego funkcjonowania. CAR-T jest dziś najskuteczniejszą dostępną terapią w tej grupie chorych. Widzimy to już nie tylko w wynikach badań klinicznych, lecz także we własnej praktyce, gdzie nasi pacjenci pozostają w głębokich remisjach przez wiele lat. Dlatego coraz częściej zaczynamy mówić nie tylko o kontroli szpiczaka plazmocytowego, ale o realnej możliwości funkcjonalnego wyleczenia części pacjentów, co dotychczas było niespotykane w tej chorobie. Kiedy połączymy skuteczność kliniczną, trwałość remisji, poprawę jakości życia oraz odciążenie systemu ochrony zdrowia, to terapia CAR-T przestaje być postrzegana wyłącznie jako kosztowna technologia, a staje się leczeniem o bardzo wysokiej wartości zdrowotnej i systemowej – dodał prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Dominik Dytfeld

Prof. Lidia Gil podkreśliła, że Polska jest dobrze przygotowana do prowadzenia terapii CAR-T.

– Leczenie to jest wykonywane w naszym kraju od 2019 r., a obecnie funkcjonuje 15 ośrodków prowadzących tę terapię – 2 pediatryczne i 13 dla dorosłych. Doświadczenie zdobyte w leczeniu chłoniaków i ostrej białaczki limfoblastycznej pozwoliło nam nauczyć się skutecznie organizować cały proces terapii, kontrolować działania niepożądane i minimalizować ryzyko powikłań oraz związane z nimi koszty. Oczywiście wszyscy mamy świadomość, że rozszerzenie terapii CART-T na szpiczaka plazmocytowego będzie dużym wyzwaniem finansowym, ale jednocześnie – jako środowisko hematologiczne – jesteśmy gotowi na większą koordynację i bardziej precyzyjny nadzór nad realizacją tych procedur, tak aby kontrolować efektywność kosztową całego procesu – zapewniła.

Chłoniak z komórek płaszcza – potrzeba nowych standardów leczenia

Na liście priorytetów refundacyjnych TOP 10 HEMATO 2026 znalazły się także dwa nowe leki do stosowania w chłoniaku z komórek płaszcza (mantle cell lymphoma – MCL): akalabrutynib w schemacie z bendamustyną i rytuksymabem (A + BR) w leczeniu pierwszej linii u pacjentów niekwalifikujących się do intensywnego leczenia oraz pirtobrutynib w leczeniu pacjentów z chorobą nawrotową lub oporną, po wcześniejszej terapii inhibitorem BTK.

Chłoniak z komórek płaszcza jest rzadkim podtypem chłoniaka (w Polsce diagnozowanych jest ok. 200–250 przypadków rocznie), który występuje głównie u starszych pacjentów, najczęściej w wieku 60–70 lat. Charakteryzuje się wysoką agresywnością i nawrotowym przebiegiem. Jest to choroba nieuleczalna, a średnia długość życia pacjentów po postawieniu diagnozy wynosi jedynie 3–5 lat. Większość pacjentów z MCL ze względu na podeszły wiek oraz choroby współistniejące nie kwalifikuje się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych, który jest metodą leczenia zapewniającą trwalsze odpowiedzi terapeutyczne. W tej grupie stosuje się immunochemioterapię, po której powszechny jest szybki nawrót choroby (aż u 40 proc. pacjentów w ciągu 2 lat). W konsekwencji właśnie u tych chorych – starszych, niekwalifikujących się do przeszczepu – obserwuje się najszybszy postęp choroby oraz najgorsze rokowania (co czwarty z nich nie doczeka kolejnej linii leczenia). W przypadku choroby o charakterze nawrotowym, takiej jak MCL, w której kolejne nawroty wiążą się z coraz krótszymi okresami remisji, kluczowe znaczenie ma zastosowanie jak najskuteczniejszych metod terapii w najwcześniejszych liniach leczenia.

– Jeszcze 2 lata temu mogliśmy mówić, że leczenie MCL w Polsce odpowiada światowym standardom. Dziś sytuacja wygląda już mniej optymistycznie, ponieważ standardy się zmieniły, a dostęp do nowoczesnych terapii nie nadąża za tym postępem. Największym problemem pozostaje pierwsza linia leczenia zarówno u pacjentów starszych, niekwalifikujących się do autoprzeszczepienia, jak i u chorych młodszych. W grupie pacjentów starszych praktycznie nie mamy dziś dostępu do inhibitorów BTK w pierwszej linii terapii, mimo że stały się one standardem międzynarodowym. Dlatego dostęp do inhibitorów BTK już w pierwszej linii leczenia jest dziś koniecznością. Szczególne znaczenie ma tutaj akalabrutynib – kowalencyjny inhibitor BTK drugiej generacji, stosowany z bendamustyną i rytuksymabem. W badaniu ECHO, które objęło także pacjentów z wcześniej nieleczonym MCL, terapia ta wydłużała medianę przeżycia wolnego od progresji o ok. 1,5 roku oraz zmniejszała ryzyko progresji lub zgonu o ok. 32 proc. w porównaniu z samą immunochemioterapią.

Zastosowanie schematu opartego na akalabrutynibie ograniczyło konieczność rozpoczęcia terapii trzeciej linii o ok. 24 proc. w 48. miesiącu obserwacji oraz zmniejszyło odsetek pacjentów wymagających kolejnej terapii przeciwnowotworowej – 11 proc vs 33 proc. – wyjaśniił prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

Warto zaznaczyć, że akalabrutynib to pierwszy inhibitor BTK dopuszczony do stosowania w pierwszej linii leczenia MCL u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepu, a połączenie akalabrutynibu z bendamustyną i rytuksymabem jest już zalecane w najnowszych amerykańskich wytycznych National Comprehensive Cancer Network.

– Zmiana standardów leczenia automatycznie generuje nowe potrzeby terapeutyczne. Jeśli inhibitory BTK będą stosowane już w pierwszej linii leczenia MCL, obecne opcje leczenia nawrotów staną się niewystarczające, a inhibitory pierwszej generacji przestaną mieć zastosowanie. Dlatego coraz większego znaczenia nabierają kolejne generacje leków, takie jak pirtobrutynib. W międzynarodowych rekomendacjach coraz częściej pojawia się również terapia CAR-T. W Europie bywa ona stosowana off-label, ale zgodnie z aktualną wiedzą kliniczną. W Polsce dostęp do CAR-T w MCL jest od trzeciej linii leczenia – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos.

Pirtobrutynib – pierwszy niekowalencyjny inhibitor BTK – przełamuje oporność na wcześniejsze leczenie i zachowuje skuteczność u pacjentów, u których terapia kowalencyjnymi inhibitorami BTK przestała działać. W badaniach BRUIN i analizach real-world lek ten wykazywał wysoki odsetek odpowiedzi nawet u chorych po wielu wcześniejszych liniach leczenia. Dzięki wysokiej selektywności wobec BTK pirtobrutynib charakteryzuje się również korzystnym profilem bezpieczeństwa, a większość działań niepożądanych ma charakter łagodny lub umiarkowany. Istotną zaletą tej terapii jest także jej doustna forma, która ułatwia leczenie ambulatoryjne i ogranicza konieczność częstych hospitalizacji. W przypadku MCL pirtobrutynib mógłby być – w przeciwieństwie do terapii CAR-T – stosowany również w mniejszych ośrodkach hematologicznych, co zwiększyłoby dostępność nowoczesnego leczenia dla pacjentów.

Przewlekła białaczka limfocytowa – terapie ograniczone czasowo i przełamywanie oporności

Zarówno akalabrutynib, jak i pirtobrutynib znalazły się na liście priorytetów refundacyjnych TOP 10 HEMATO 2026 także do stosowania w przewlekłej białaczce limfocytowej (PBL). To schematy oparte na akalabrutynibie i wenetoklaksie, z obinutuzumabem lub bez niego, w leczeniu pierwszego rzutu jako nowoczesna terapia celowana o określonym czasie trwania oraz pirtobrutynib w leczeniu chorych po wcześniejszej terapii inhibitorem BTK, w przypadku oporności lub nietolerancji wcześniejszego leczenia.

– W przypadku PBL pierwsza z tych potrzeb refundacyjnych wydaje się stosunkowo prosta do zrealizowania, ponieważ zarówno akalabrutynib, jak i wenetoklaks są już dostępne w systemie. Obecnie procedowany jest schemat terapii ograniczonej w czasie, co z perspektywy organizacyjnej i ekonomicznej jest rozwiązaniem bardzo korzystnym. Nie jest to model „one and done”, jak w przypadku CAR-T, ale leczenie trwające ok. 12–15 miesięcy, które następnie pozwala pacjentom na wielomiesięczną przerwę od terapii, poprawia znamiennie jakość ich życia i jednocześnie ogranicza obciążenie systemu ochrony zdrowia. W praktyce mówimy więc bardziej o optymalizacji istniejącego leczenia niż o wdrażaniu zupełnie nowej technologii. Znacznie większym wyzwaniem pozostaje dostęp do pirtobrutynibu. To terapia szczególnie potrzebna pacjentom, u których doszło do nawrotu choroby po leczeniu kowalencyjnymi inhibitorami BTK. Dotyczy to również najtrudniejszej grupy chorych, określanych jako „double class exposed”, czyli pacjentów wcześniej leczonych zarówno inhibitorem BTK, jak i antagonistą BCL2. W tej grupie możliwości terapeutyczne są dziś bardzo ograniczone, a terapia CAR-T w PBL pozostaje rozwiązaniem bardzo odległym. Dlatego szeroki dostęp do pirtobrutynibu może zabezpieczyć leczenie dla tych pacjentów już teraz – tlumaczył prof. Krzysztof Giannopoulos.
Zarówno w MCL, jak i w PBL badania kliniczne z zastosowaniem akalabrutynibu i pirtobrutynibu były prowadzone również w Polsce. W przypadku PBL polskie ośrodki osiągnęły nawet największą rekrutację pacjentów w Europie, co bardzo wyraźnie pokazuje skalę niezaspokojonych potrzeb terapeutycznych i duże zapotrzebowanie na dostęp do tej terapii.

– Refundacja akalabrutynibu i pirtobrutynibu nie musi oznaczać istotnego wzrostu kosztów dla systemu ochrony zdrowia, ponieważ środki na leczenie inhibitorami BTK już dziś są wydawane w ramach refundowanych terapii pierwszej i drugiej generacji. Istnieje duża szansa, że rzeczywiste koszty nowych terapii nie będą znacząco wyższe od obecnie stosowanych rozwiązań, szczególnie przy odpowiednio szerokiej refundacji i wykorzystaniu mechanizmów negocjacyjnych. A dostęp do pełnego wachlarza nowoczesnych terapii pozwoliłby lekarzom prowadzić leczenie zgodnie z aktualną wiedzą medyczną i wynikami badań klinicznych, co przełoży się na większą skuteczność terapii i poprawi bezpieczeństwo pacjentów. Szczególne znaczenie mają inhibitory BTK drugiej generacji, takie jak akalabrutynib, które charakteryzują się korzystniejszym profilem bezpieczeństwa niż starsze terapie. Ma to kluczowe znaczenie zwłaszcza u pacjentów starszych oraz obciążonych chorobami sercowo-naczyniowymi, u których ryzyko działań niepożądanych jest szczególnie istotne. Ponadto dostęp do schematu z akalabrutynibem w leczeniu PBL może zwiększyć proporcję pacjentów włączanych do terapii ograniczonych czasowo, co niesie dodatkowe korzyści dla systemu i ośrodków w postaci oszczędności wynikających z mniejszej liczby wizyt pacjentów w szpitalu, bez obaw o utratę skuteczności leczenia. Pirtobrutynib idzie o krok dalej i jako pierwszy niekowalencyjny inhibitor BTK przełamuje oporność na wcześniejsze leczenie i pozostaje najbardziej selektywnym lekiem z tej grupy spośród obecnie dostępnych terapii. Ma to szczególne znaczenie w przypadku chorych wcześniej leczonych zarówno inhibitorami BTK, jak i antagonistami BCL2, dla których możliwości terapeutyczne są dziś bardzo ograniczone. Należy bowiem pamiętać, że PBL wymaga wieloletniego leczenia, a dostępne opcje terapeutyczne z czasem tracą skuteczność. Z klinicznego punktu widzenia trudno znaleźć racjonalne argumenty przeciw stosowaniu najskuteczniejszych i najmniej toksycznych terapii już we wcześniejszych liniach leczenia, szczególnie jeśli koszty są porównywalne – podkreślał prof. dr hab. n. med. Wojciech Jurczak z Narodowego Instytutu Onkologii im. M. Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego.

Hemofilia – czas na nowoczesny model leczenia i szerszy dostęp do terapii

Kolejnym tematem poruszonym podczas debaty były wyzwania w leczeniu hemofilii. Choroba ta objawia się nawracającymi krwawieniami, najczęściej do stawów i mięśni, które prowadzą do nieodwracalnych uszkodzeń i ciężkiej niepełnosprawności ruchowej. Celem terapii hemofilii jest zapobieganie krwawieniom i zapewnienie pacjentom jakości życia porównywalnej z populacją ogólną. W Polsce leczenie hemofilii jest finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, a w przypadku dzieci w ramach programu lekowego B.15.

Przełomem w terapii hemofilii było pojawienie się emicizumabu – leku podawanego podskórnie, co znacząco ułatwia leczenie i ogranicza problem trudnego dostępu do żył, szczególnie istotny u starszych pacjentów. Znaczenie emicizumabu zostało docenione przez World Health Organization, która w 2025 r. umieściła go na Liście Leków Podstawowych WHO. Oznacza to uznanie terapii za kluczową z punktu widzenia zdrowia publicznego i rekomendowaną do szerokiego dostępu w systemach ochrony zdrowia. Lek początkowo stosowano wyłącznie u pacjentów z inhibitorem, obecnie jest dostępny również dla chorych bez inhibitora (tj. przeciwciała, które wytwarza się w wyniku pierwszych kontaktów z koncentratem czynnika krzepnięcia). Od 2024 r. emicizumab jest w Polsce refundowany dla dzieci z hemofilią A, a od października 2025 r. rozszerzono wskazania refundacyjne na pełną populację pediatryczną i część pacjentów z umiarkowaną postacią choroby. Nadal jednak brakuje decyzji dotyczącej refundacji tej terapii dla dorosłych pacjentów bez inhibitora, pomimo pozytywnej rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydanej w listopadzie 2025 r.

Oznacza to, że pacjenci ci nie mogą skorzystać z leczenia, którego potrzebują i na które bardzo długo czekają.

– Trzeba zrobić wszystko, aby po latach bardzo progresywnego podejścia do refundacji w hematologii nie doszło do zatrzymania tego procesu. Najpierw musimy jednak odpowiedzieć sobie na pytanie o fundamentalne cele terapeutyczne i cele polityki zdrowotnej. Hemofilia jest doskonałym przykładem choroby, w której doszło do całkowitej redefinicji celu terapeutycznego. Dziś nie mówimy już wyłącznie o leczeniu epizodów krwawienia, ale przede wszystkim o profilaktyce krwawień i zapobieganiu powikłaniom stawowym. Celem staje się umożliwienie pacjentowi normalnego funkcjonowania. Choć hemofilia pozostaje chorobą nieuleczalną, to nowoczesne technologie pozwalają osiągnąć tak skuteczną kontrolę nad jej przebiegiem, że jej wpływ na codzienne życie pacjenta może być marginalny. To oznacza, że dzieci, młodzież, młodzi dorośli, ale również starsi pacjenci mogą normalnie funkcjonować społecznie, zawodowo i rodzinnie. I musimy powiedzieć to jasno: zapewnienie takiej możliwości jest nie tylko zobowiązaniem etycznym czy moralnym. Jest również zobowiązaniem systemowym i ekonomicznym. Nawet przy pełnym zrozumieniu ograniczeń finansowych systemu ochrony zdrowia możliwe jest dziś wypracowywanie rozwiązań, które pozwalają zachować kontrolę nad budżetem, a jednocześnie zapewniać pacjentom dostęp do nowoczesnych terapii – stwierdziła dr Małgorzata Gałązka-Sobotka.

Małgorzata Gałązka-Sobotka

Jak dodała, pacjenci, którzy dzięki nowoczesnym terapiom mogą pracować i funkcjonować społecznie, wzmacniają system poprzez swoje podatki i składki zdrowotne. A to oznacza, że zasoby te mogą zostać wykorzystane dla innych grup chorych, szczególnie że wraz ze starzeniem się społeczeństwa liczba pacjentów wymagających intensywnej opieki medycznej będzie systematycznie rosła.

O najpilniejszych zmianach w organizacji opieki nad pacjentami z hemofilią mówiła prof. Ewa Lech-Marańda.

– Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne przez wiele lat skutecznie realizował swoje zadania w erze terapii tradycyjnych, jednak wraz z pojawieniem się nowoczesnych terapii coraz wyraźniej widzimy, że obecne mechanizmy dostępu i refundacji nie są już rozwiązaniami w pełni odpowiadającymi współczesnym potrzebom pacjentów. Najbardziej widoczne jest to w przypadku pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, którzy nadal mają ograniczony dostęp do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych. Problemem pozostaje bardzo długi i mało przewidywalny proces wdrażania nowych terapii do Narodowego Programu Leczenia Hemofilii. W przeciwieństwie do programów lekowych nie istnieją dziś jasno określone mechanizmy ani harmonogramy włączania innowacyjnych technologii do systemu. To powoduje, że pacjenci często przez wiele lat czekają na dostęp do terapii, które są już obecne w standardach leczenia w innych krajach. Coraz większym wyzwaniem staje się również kwestia tranzycji opieki, czyli zapewnienia ciągłości leczenia po ukończeniu 18. roku życia. Dziś pacjenci pediatryczni korzystający z nowoczesnych terapii podskórnych w ramach programu lekowego nie mają pewności, czy po wejściu w system leczenia dorosłych będą mogli kontynuować tę samą terapię. A przecież ciągłość leczenia jest jednym z podstawowych warunków skutecznej opieki nad pacjentem przewlekle chorym. Dodatkowym ograniczeniem jest brak możliwości negocjacji refundacyjnych, ponieważ zakupy w ramach programu narodowego realizowane są w formule przetargowej. Dlatego wydaje się, że nadszedł moment na poważną dyskusję o modernizacji modelu opieki nad pacjentami z hemofilią, tak aby system był bardziej przewidywalny, elastyczny i lepiej przygotowany do wdrażania nowoczesnych terapii, przy jednoczesnym zachowaniu bezpieczeństwa finansowego – mówiła konsultant krajowa.

Z tym postulatem w pełni zgodził się Maciej Karaszewski, który opowiedział się za rozszerzeniem obecnego programu lekowego leczenia hemofilii na pacjentów dorosłych.

– Programy lekowe zapewniają większą przejrzystość procesu refundacyjnego, umożliwiają negocjacje cenowe, stosowanie mechanizmów podziału ryzyka oraz bardziej elastyczne finansowanie nowoczesnych terapii niż wieloletnie programy narodowe oparte na sztywnym budżetowaniu – zakończył debatę przedstawiciel resortu.

Więcej materiałów z VI edycji konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy po kliknięciu w poniższy baner.