Terapia UP421– rewolucja w diabetologii?
Leczenie cukrzycy typu 1 opiera się na stałej substytucji insuliny, co mimo największych starań lekarzy nie zapobiega w pełni poważnym powikłaniom choroby. Choć przeszczepianie wysp trzustkowych jawi się jako obiecująca alternatywa, główną barierą pozostaje konieczność dożywotniej immunosupresji.
Na łamach „The New England Journal of Medicine” (NEJM) opublikowano doniesienie o wynikach 14-miesięcznego badania UP421 – terapii wykorzystującej zmodyfikowane genetycznie ludzkie komórki wysp trzustkowych, których zadaniem jest przywrócenie produkcji insuliny bez obciążania pacjenta lekami immunosupresyjnymi.
Ocenie poddano pacjenta z cukrzycą typu 1, u którego w mięsień przedramienia przeszczepiono chirurgicznie niską dawkę allogenicznych wysp trzustkowych UP421. Dzięki zastosowaniu technologii hipoimmunizacyjnej (HIP) komórki te potrafią skutecznie omijać układ odpornościowy badanego, unikając odrzucenia przeszczepu. Podczas gdy głównym kryterium oceny pozostawało bezpieczeństwo procedury, za cele drugorzędowe przyjęto przeżywalność przeszczepionych komórek, ich zdolność do unikania detekcji immunologicznej oraz produkcję peptydu C przez 14 miesięcy.
Analiza dowiodła pełnego bezpieczeństwa przeszczepu oraz braku powikłań. Obserwacje potwierdziły, że po 14 miesiącach komórki beta nie tylko przetrwały, ale stale produkowały insulinę. Wskazuje na to obecność we krwi peptydu C, którego poziom przed przeszczepem był niewykrywalny. Co istotne, stężenie rosło podczas testu tolerancji posiłku (MMTT). Poziomy peptydu C w 14. miesiącu były porównywalne do wyników z pierwszego półrocza i przewyższyły te odnotowane w 9. oraz 12. miesiącu, a badanie PET-MRI w 52. tygodniu wykazało obecność wysp w miejscu implantacji.
Uzyskane rezultaty dają realną nadzieję na funkcjonalne wyleczenie cukrzycy typu 1, zwiastując rewolucję w diabetologii. Sukces UP421 otwiera drogę do rozwoju kolejnych preparatów jak chociażby SC451 – kandydata na lek opartego na komórkach macierzystych modyfikowanych metodą HIP. Rozpoczęcie badania klinicznego fazy 1/2 planowane jest już w tym roku, co przybliżając nas do stworzenia terapii przywracającej prawidłową glikemię bez konieczności przewlekłego stosowania leków obniżających odporność.
