Selumetynib zatwierdzony dla dorosłych z neurofibromatozą typu 1
| Tagi: | neurofibromoza typu 1, zmiany skórne, badania, lek, FDA |
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła selumetynib dla dorosłych z neurofibromozą typu 1 (NF1) z objawami neurofibrylarnymi nieoperacyjnymi (PN).
Selumetynib – doustny inhibitor kinazy celujący w aktywowane enzymy kinazy białkowe MEK1 i MEK2 – został pierwotnie zatwierdzony w 2020 r. dla dzieci w wieku 2 lat lub starszych z NF1-PN. We wrześniu br. to zatwierdzenie rozszerzono na pacjentów pediatrycznych w wieku roku lub starszych.
Wraz z nową decyzją regulacyjną selumetynib dołączył do innego doustnego inhibitora MEK, mirdametinibu, jako opcja terapeutyczna dla dorosłych. Mirdametinib został zatwierdzony przez FDA w lutym br. do leczenia dorosłych i dzieci w wieku dwóch lat lub starszych, z objawami NF1-PN.
NF1 to rzadkie zaburzenie genetyczne, zwykle diagnozowane w dzieciństwie, które powoduje powstawanie miękkich guzków na skórze i pod skórą. Mogą to być rówież liczne zmiany na skórze – plamy, przebarwienia. U chorych często rozwija się też PN – niezłośliwe guzy osłonki nerwowej, które mogą powodować ból, zniekształcenia, osłabienie mięśni i inne wyniszczające objawy.
Działanie leku polega na tym, że NF1 wiąże się z nadaktywnością enzymów MEK1 i MEK2, które stymulują wzrost komórek, a ich hamowanie może spowolnić wzrost PN.
Rozszerzenie wskazań dla selumetynibu dla dorosłych opierało się na wynikach badania KOMET.
Pod koniec cyklu potwierdzony ogólny wskaźnik odpowiedzi wynosił 20 proc. w grupie z selumetynibem wobec 5 proc. w grupie placebo, przy czym 86 proc. pacjentów leczonych selumetynibem miało czas trwania odpowiedzi co najmniej 6 miesięcy. Wykazano również dowody na istotne zmniejszenie bólu przewlekłego po użyciu selumetynibu w porównaniu z placebo.
