Immunoterapia w leczeniu uzupełniającym raka kolczystokomórkowego skóry – zgoda FDA

Rak kolczystokomórkowy skóry (ang. cutaneous squamous cell carcinoma, CSCC) jest jednym z najczęściej występujących nowotworów złośliwych skóry, który w części przypadków może wykazywać agresywny przebieg kliniczny. Pomimo skuteczności leczenia chirurgicznego w połączeniu z radioterapią, u części pacjentów z czynnikami wysokiego ryzyka dochodzi do nawrotów choroby, co wiąże się z gorszym rokowaniem. Do tej pory
brakowało skutecznych terapii uzupełniających w tej populacji chorych. W październiku 2025 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA, Food and Drug Administration) zatwierdziła cemiplimab jako pierwszą i jedyną immunoterapię w leczeniu uzupełniającym CSCC wysokiego ryzyka po leczeniu chirurgicznym i radioterapii.

Decyzja rejestracyjna oparta była na wynikach randomizowanego, podwójnie zaślepionego, wieloośrodkowego badania fazy III C-POST (NCT03969004), w którym uczestniczyło 415 pacjentów z rakiem kolczystokomórkowym skóry o wysokim ryzyku nawrotu. Kryteria włączenia obejmowały zakończenie leczenia adjuwantową radioterapią w ciągu 2–10 tygodni przed randomizacją oraz stan sprawności według skali ECOG (ang. Eastern Cooperative Oncology Group) 0–1. Pacjenci byli losowo przydzielani w stosunku 1:1 do ramienia otrzymującego cemiplimab lub placebo.

W części pierwszej badania pacjenci otrzymywali cemiplimab w dawce 350 mg co 3 tygodnie przez 12 tygodni, a następnie 700 mg co 6 tygodni przez kolejne 36 tygodni, lub placebo w identycznym schemacie. W części drugiej (open-label) pacjenci, u których doszło do nawrotu, mogli otrzymać cemiplimab w dawce 350 mg co 3 tygodnie przez maksymalnie 96 tygodni. Pierwszorzędowym punktem końcowym było przeżycie wolne od choroby (DFS, disease-free
survival).

Wyniki badania wykazały istotną klinicznie i statystycznie poprawę DFS w grupie leczonej cemiplimabem w porównaniu z placebo. Mediana DFS nie została osiągnięta (95% CI:NE–NE) w grupie eksperymentalnej w porównaniu z 49,4 miesiąca (95% CI: 48,5–NE) w grupie placebo. HR wynosił 0,32 (95% CI: 0,20–0,51; p < 0,0001), co odpowiada redukcji ryzyka nawrotu choroby lub zgonu o 68%. Nawrót choroby odnotowano u 9% pacjentów
otrzymujących cemiplimab, w tym u 4,8% w postaci przerzutów odległych oraz 3,8% w postaci nawrotu miejscowo-regionalnego. Dla porównania, w grupie placebo nawrót wystąpił u 30% pacjentów (13% – przerzuty odległe, 17% – nawroty miejscowe).

Profil bezpieczeństwa cemiplimabu w badaniu C-POST był zgodny z wcześniejszymi doniesieniami dla tego leku. Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi były wysypka, świąd i niedoczynność tarczycy. Poważne zdarzenia niepożądane wystąpiły u 18% pacjentów leczonych cemiplimabem, a najczęściej obserwowano zapalenie płuc, wysypkę, biegunkę, niewydolność nadnerczy oraz arytmię. Odsetek trwałego przerwania leczenia z
mowodu działań niepożądanych wyniósł 10%, a przerw w podawaniu leku – 22%.

Zatwierdzenie cemiplimabu w leczeniu uzupełniającym stanowi istotny krok w poprawie wyników leczenia pacjentów z rakiem kolczystokomórkowym skóry wysokiego ryzyka nawrotu po leczeniu chirurgicznym i radioterapii. Warto podkreślić, że dotychczas immunoterapia była dostępna jedynie dla chorych z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym CSCC, u których leczenie chirurgiczne lub radioterapia nie miały charakteru radykalnego. Nowa rejestracja znacząco poszerza możliwości terapeutyczne w populacji pacjentów z wczesną chorobą wysokiego ryzyka. Oczekuje się, że decyzja FDA przełoży się na szybkie wdrożenie tej strategii terapeutycznej w praktyce klinicznej, również poza Stanami Zjednoczonymi.