Olezarsen w walce z ciężką hipertriglicerydemią i ostrym zapaleniem trzustki
Ciężka hipertriglicerydemia to stan niosący ze sobą wysokie ryzyko wystąpienia ostrego zapalenia trzustki (OZT). Dla wielu pacjentów dostępne dotychczas terapie okazywały się niewystarczające, pozostawiając ich niejako z „tykającą bombą metaboliczną”. Wyniki badań przemawiają za olezarsenem, pozycjonując go jako potencjalnie przełomową terapię dla pacjentów z najcięższymi zaburzeniami gospodarki lipidowej.
Nadzieję dla pacjentów przynoszą wyniki dwóch bliźniaczych badań klinicznych CORE-TIMI 72a i 72b, które oceniały skuteczność i bezpieczeństwo olezarsenu – innowacyjnego oligonukleotydu antysensownego, celującego w matrycowe RNA apolipoproteiny C-III.
W badaniach wzięło udział łącznie ponad 1 tys. pacjentów z ciężką hipertriglicerydemią, którzy otrzymywali comiesięczne iniekcje leku w dawce 50 mg lub 80 mg lub placebo przez rok.
Wyniki biochemiczne okazały się spektakularne. Po sześciu miesiącach terapii, w zależności od dawki i badania, odnotowano spadek poziomu trójglicerydów od 49 proc. do ponad 72 proc. (wartości skorygowane o efekt placebo). Olezarsen skutecznie redukował również stężenie apolipoproteiny C-III, cholesterolu resztkowego oraz cholesterolu nie-HDL, potwierdzając swój szeroki potencjał w normalizacji profilu lipidowego.
Terapia olezarsenem wiązała się ponadto z drastyczną redukcją częstości występowania ostrego zapalenia trzustki aż o 85 proc. w porównaniu z grupą placebo. Jest to wynik, który może fundamentalnie zmienić rokowanie w tej grupie pacjentów.
Analiza bezpieczeństwa wskazuje, że ogólna częstość zdarzeń niepożądanych była zbliżona we wszystkich grupach. Przy wyższej dawce (80 mg) częściej obserwowano wzrost aktywności enzymów wątrobowych oraz przypadki małopłytkowości. Zauważono również zależny od dawki wzrost frakcji tłuszczowej wątroby, co wymaga dalszego monitorowania w długoterminowej obserwacji.
Mimo sygnałów ostrzegawczych bilans korzyści – w postaci głębokiej redukcji lipidów i ochrony trzustki – zdecydowanie przemawia na korzyść olezarsenu, pozycjonując go jako potencjalnie przełomową terapię dla chorych z najcięższymi zaburzeniami gospodarki lipidowej.
Przeczytaj także: „Ukryty tłuszcz a funkcje poznawcze” i „Ostre zapalenie trzustki – czy bakterie przepowiedzą ryzyko rozwoju cukrzycy?”.
