Czy olezarsen będzie przełomem w redukcji stężenia triglicerydów?

Olezarsen to innowacyjny lek, działający na poziomie genetycznym (jest to tzw. antysensowny oligonukleotyd), który w celowany sposób blokuje produkcję apolipoproteiny C-III (ApoC-III) – białka hamującego naturalny proces usuwania triglicerydów z krwi. Najnowsze badanie III fazy opublikowane w czasopiśmie „NEJM” ocenia skuteczność i bezpieczeństwo tej nowoczesnej terapii.

W międzynarodowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym oraz kontrolowanym placebo badaniu III fazy wzięli udział pacjenci z umiarkowaną lub ciężką hipertriglicerydemią. Uczestników losowo przydzielono do grupy otrzymującej raz w miesiącu podskórnie olezarsen (w dawce 50 mg lub 80 mg) lub placebo. Głównym celem badania była ocena procentowej zmiany stężenia triglicerydów po 6 miesiącach leczenia.

Analizą objęto 1349 pacjentów. Po 6 miesiącach leczenia zaobserwowano bardzo dużą i wysoce istotną statystycznie redukcję stężenia triglicerydów w grupach otrzymujących olezarsen. W porównaniu z efektem obserwowanym w grupie placebo średnia redukcja stężenia triglicerydów wyniosła 58,4 proc. w grupie otrzymującej olezarsen w dawce 50 mg oraz 60,6 proc. w grupie otrzymującej dawkę 80 mg (p<0,001 dla obu porównań). Tak silny efekt hipolipemizujący został osiągnięty przy dobrym profilu bezpieczeństwa – częstość występowania ciężkich zdarzeń niepożądanych była podobna we wszystkich grupach badania, włączając w to grupę placebo.

Leczenie olezarsenem u pacjentów z umiarkowaną hipertriglicerydemią i podwyższonym ryzykiem sercowo-naczyniowym prowadzi do znaczącej, szybkiej i głębokiej redukcji stężenia triglicerydów. Skuteczność tej formy terapii, w połączeniu z profilem bezpieczeństwa porównywalnym z placebo, wskazuje na jej ogromny potencjał kliniczny. Olezarsen może stać się nową, wysoce skuteczną opcją w leczeniu hipertriglicerydemii, wypełniając dotychczasową lukę terapeutyczną i pomagając w dalszej redukcji ryzyka sercowo-naczyniowego u tej licznej grupie pacjentów.