Rozporządzenie HTA przyspieszy dostęp do leków onkologicznych w całej UE

W trakcie kongresu Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej, podczas sesji poświęconej przyszłości oceny technologii medycznych Maya Matthews, kierownik Działu HTA w Komisji Europejskiej, omówiła wpływ reformy. – Jesteśmy nowym graczem na scenie. Rozporządzenie obowiązuje zaledwie od 10 miesięcy, ale już teraz stanowi fundamentalną zmianę w sposobie oceny leków w Europie – powiedziała.

Wspólne Oceny Kliniczne (JCA) wszystkich państw członkowskich UE

Nowe ramy UE wprowadzają Wspólne Oceny Kliniczne (JCA), w które zaangażowane będą agencje HTA ze wszystkich państw członkowskich. W przeciwieństwie do poprzedniej procedury – gdy każdy kraj przeprowadzał własne oceny – proces ten będzie teraz przebiegał równolegle z autoryzacją Europejskiej Agencji Leków (EMA), a jego celem jest opublikowanie raportu o względnej skuteczności w ciągu miesiąca od dopuszczenia do obrotu.

Jak wyjaśniła Matthews, idea jest prosta, ale skuteczna – dane mają charakter globalny, a decyzje pozostają lokalne: „Gromadzimy dowody kliniczne, aby wszystkie państwa członkowskie miały dostęp do wysokiej jakości danych podczas podejmowania decyzji dotyczących cen i refundacji na szczeblu krajowym”.

– Wdrażanie będzie przebiegać etapowo. W ciągu pierwszych 3 lat wszystkie nowe terapie onkologiczne i zaawansowane produkty lecznicze będą poddawane wspólnej ocenie. Począwszy od 2028 roku proces ten obejmie leki sieroce stosowane w leczeniu chorób rzadkich, a do 2030 roku obejmie wszystkie leki dopuszczone do obrotu na poziomie centralnym. Oczekuje się, że wyroby medyczne wysokiego ryzyka dołączą do systemu w 2026 roku – wskazała ekspertka.

Pacjenci i lekarze przy wspólnym stole

Proces wyboru ekspertów został zaprojektowany tak, aby był rygorystyczny, a jednocześnie inkluzywny. Po zidentyfikowaniu nowego produktu do oceny Komisja Europejska konsultuje się z Siecią Interesariuszy HTA – grupą 71 organizacji (36 proc. reprezentujących pacjentów, a 29 proc. pracowników służby zdrowia) – w celu nominowania odpowiednich ekspertów. Kandydaci muszą złożyć CV i oświadczenie o braku konfliktu interesów, które są starannie weryfikowane przed zatrudnieniem.

Monica Racovita, menedżer ds. polityki w Myeloma Patients Europe, wyjaśniła, co oznacza „znaczące” zaangażowanie pacjentów w ocenę technologii medycznych (HTA). – Nie chodzi o bierne uczestnictwo. Chodzi o bycie prawdziwymi partnerami w procesie decyzyjnym. Pacjenci wnoszą unikatową wiedzę, perspektywy i doświadczenia, które mogą wpływać na rekomendacje HTA i poprawiać ich jakość – powiedziała. 

Przedstawiła trzy poziomy kompetencji pacjentów: osoby z doświadczeniem choroby z pierwszej ręki; przedstawiciele organizacji pacjentów, którzy rozumieją potrzeby całej społeczności; oraz eksperci ds. pacjentów z wiedzą techniczną z zakresu badań, rozwoju i regulacji. – W idealnym przypadku potrzebujemy osób, które łączą osobiste doświadczenie choroby ze zrozumieniem otoczenia regulacyjnego – powiedziała.

Udział pacjentów może odbywać się na wielu etapach — od projektowania badań klinicznych i definiowania zakresu ocen, przez przedstawianie dowodów, pełnienie funkcji ekspertów w komisjach HTA, po komentowanie projektów raportów.

Wyzwania wdrażania

Dr Beate Wieseler, kierownik Działu Oceny Leków w IQWiG (Niemiecki Instytut Jakości i Efektywności w Ochronie Zdrowia), przedstawiła pragmatyczne spojrzenie na przyszłe wyzwania, odwołując się do bogatego doświadczenia Niemiec w ocenie leków.

– Kluczowe pytanie brzmi: jak zdefiniować cele oceny? – stwierdziła. Proces rozpoczyna się od ustalenia ram PICO – populacja, interwencja, jednostka porównawcza, wynik – które określają kluczowe pytania kliniczne, na które ocena musi odpowiedzieć. Wieseler zauważyła, że ​​różnice między krajami UE w dostępie do leków onkologicznych i ich stosowaniu mogą utrudnić opracowanie wspólnego programu refundacji leków onkologicznych (PICO).

– W całej Europie obserwujemy znaczną zmienność: niektóre kraje refundują 90 proc. nowych wskazań onkologicznych, inne mniej niż 50 proc. Czas od zatwierdzenia przez EMA do uzyskania refundacji waha się od kilku miesięcy do ponad 3 lat – dodała. Jako przykład podała durwalumab stosowany w leczeniu raka wątrobowokomórkowego. Niektóre państwa członkowskie porównują go z atezolizumabem/bewacyzumabem lub sorafenibem, podczas gdy inne uwzględniają chemoembolizację przeztętniczą jako dodatkowy komparator.

– Te różnice wynikają ze strukturalnych różnic w krajowych systemach opieki zdrowotnej – wyjaśniła, wskazując jednocześnie, że dostępność raportu JCA pozwoli rozwiązać tylko część tych rozbieżności. Podkreśliła jednak, że państwa członkowskie muszą określić zakres każdego JCA, aby zapewnić jego trafność.

Bariery utrudniające udział pacjentów

Racovita podkreśliła, że ​​surowe przepisy dotyczące konfliktu interesów mogą nieumyślnie wykluczyć niektórych z najbardziej kompetentnych pacjentów – tych, którzy wcześniej współpracowali z przemysłem lub brali udział w badaniach klinicznych. Krótkie terminy na przekazanie informacji zwrotnej – często zaledwie tydzień – utrudniają pacjentom przekazywanie wartościowych informacji.

Używanie języka angielskiego jako jedynego języka roboczego ogranicza również udział osób z krajów nieanglojęzycznych. Ponadto wczesne zaangażowanie pacjentów pozostaje opcjonalne, co uniemożliwia im wpływanie na formułowanie pytań klinicznych od samego początku.

Kolejną nierozwiązaną kwestią jest systematyczne uwzględnianie opinii pacjentów w ewaluacjach. Wieseler podkreśliła znaczenie wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO): – Mamy już ugruntowaną metodologię angażowania pacjentów – PRO. Pozwalają nam one gromadzić rzetelne dane na temat jakości życia i objawów związanych ze zdrowiem bezpośrednio od pacjentów. Jeśli PRO są gromadzone w dobrze zaprojektowanych badaniach, stanowią najlepszy sposób na uwzględnienie głosu pacjenta w ewaluacji – podała. Racovita zgodziła się, dodając, że programy PRO to najlepsze narzędzia, jakie są do dyspozycji – o ile są dobrze zaprojektowane, ustandaryzowane i transparentnie raportowane. Problem polega na tym, że danych z PRO często brakuje lub trudno je znaleźć w raportach z badań klinicznych.

Co dalej w regulacjach prawnych i wdrażaniu rozporządzenia?

Pierwsze wspólne konsultacje naukowedotyczące JCA rozpoczęły się w marcu 2025 r., a lista ocenionych produktów jest regularnie aktualizowana na specjalnej stronie internetowej UE poświęconej HTA. Konsultacje (JSC) – oferujące wstępne wskazówki regulacyjne i rozwojowe dla producentów leków – również opublikowały wstępne raporty.

– Wyciągamy wnioski z wczesnych doświadczeń JCA i JSC. Teraz naszym celem jest podniesienie świadomości na temat przepisów HTA wśród firm, pacjentów i lekarzy oraz budowanie potencjału poprzez edukację i szkolenia – powiedziała Matthews.

Zdaniem Racovity lepsze wykorzystanie czasu, wysiłku i zasobów doprowadzi do szybszego włączenia innowacyjnych terapii do systemów refundacji – a tym samym do szybszego dostępu dla pacjentów. – Mamy również nadzieję, że obowiązkowe zaangażowanie pacjentów w europejską ocenę technologii medycznych (HTA) zainspiruje podobne zaangażowanie na szczeblu krajowym – podkreśliła. Przykłady z Francji, gdzie przedstawiciele pacjentów w Haute Autorité de Santé mają prawo głosu, a także z Wielkiej Brytanii, gdzie NICE od 2013 r. wymaga od pacjentów ekspertów w zakresie oceny leków, pokazują, że taka integracja jest wykonalna.

Jak podkreślono podczas sesji ESMO, najważniejszym wyzwaniem będzie znalezienie równowagi między rygorystycznymi wymogami naukowymi, inkluzywnością i aktualnością — zapewnienie, że głosy pacjentów i lekarzy rzeczywiście będą wpływać na podejmowanie lepszych decyzji dotyczących dostępu wszystkich obywateli Europy do innowacyjnych terapii.