NICE odrzuca nowe leki na alzheimera

W ostatecznej wersji projektu wytycznych National Institute for Health and Care Excellence (NICE) stwierdził, że nie może zalecić stosowania donanemabu ani lecanemabu u osób dorosłych z łagodnymi zaburzeniami funkcji poznawczych (MCI) lub łagodną demencją spowodowaną chorobą Alzheimera. Wykazano, że oba leki spowalniają spadek funkcji poznawczych. Jednak zdaniem NICE korzyści były zbyt małe, aby uzasadnić wysokie koszty dla NHS. Decyzja ta podtrzymuje wcześniejsze stanowisko NICE z marca br.

Nauka idzie do przodu, ale system zawodzi

Komentując tę dycyzję, Stowarzyszenie Alzheimer's Society określiło decyzję jako „bardzo rozczarowującą”. Profesor Fiona Carragher, dyrektor ds. polityki i badań w tej organizacji, powiedziała: „Nauka idzie do przodu, ale system zawodzi”.

Donanemab i lecanemab to przeciwciała monoklonalne przeznaczone do redukcji blaszek amyloidowych w mózgu. Ich celem jest spowolnienie postępu choroby, w przeciwieństwie do obecnych metod leczenia, które jedynie łagodzą objawy.

Pierwszy lek na alzheimera dopuszczony do obrotu przez KEKomisja Europejska wyraziła zgodę na dopuszczenie do obrotu leku lecanemab w Unii Europejskiej. Jest on ukierunkowany na przyczynę choroby Alzheimera i przeznaczony dla kwalifikujących się osób z wczesną postacią choroby.

Dowody kliniczne na skuteczność donanemabu pochodzą z badania fazy III, randomizowanego, kontrolowanego placebo, z podwójnie ślepą próbą TRAILBLAZER‑ALZ 2 , w którym wzięło udział 1736 osób w wieku 60–85 lat z wczesną objawową chorobą Alzheimera (MCI lub łagodna demencja). Lecanemab oceniano w badaniu fazy III, randomizowanym, kontrolowanym placebo, z podwójnie ślepą próbą, Clarity AD, z udziałem 1795 osób w wieku 50–90 lat z wczesnym stadium choroby Alzheimera. 

Oba badania wykazały, że u pacjentów poddanych aktywnemu leczeniu nadal obserwowano pogorszenie funkcji poznawczych, ale w wolniejszym tempie niż u pacjentów przyjmujących placebo. 

Mimo że oba sposoby leczenia opóźniły postęp choroby Alzheimera od łagodnego do umiarkowanego o 4–6 miesięcy, NICE stwierdził, że nie uzasadnia to ogólnych kosztów zakupu i podawania leków.

Brytyjczycy nie mają pieniędzy na nowe leki

Helen Knight, dyrektor ds. oceny leków w NICE, wskazała, że ​​NHS będzie potrzebowała znacznych zasobów, aby umożliwić dostęp do leków. – Choć zdajemy sobie sprawę z nadziei, jaką dają te metody leczenia, dowody pokazują, że w najlepszym razie przynoszą one jedynie skromne korzyści – powiedziała, dodając, że NICE nadal koncentruje się na obiecujących pracach nad nowymi lekami na chorobę Alzheimera.

Czy możemy mówić o przełomie w leczeniu choroby Alzheimera? ►Pierwszy lek modyfikujący przebieg choroby Alzheimera został zarejestrowany przez EMA, a następny już czeka w kolejce. Czy rozwój nowych terapii oznacza przełom w leczeniu alzheimera? Czy polski Krajowy Program Działań wobec Chorób Otępiennych jest przygotowany na te zmiany? O to zapytaliśmy prof. Tomasza Gabryelewicza z Polskiego Towarzystwa Alzheimerowskiego.

Bolesny krok wstecz

Hilary Evans-Newton, dyrektor naczelna „Alzheimer's Research UK”, określiła odrzucenie jako „bolesny krok wstecz” dla pacjentów z chorobą Alzheimera, ale nie jest to zaskakujące, biorąc pod uwagę „skromne korzyści”. Psychiatra prof. Rob Howard z University College London, zwrócił uwagę, że roczny koszt leków i wymaganego monitorowania bezpieczeństwa „byłby zbliżony do kosztu pensji pielęgniarki na każdego leczonego pacjenta”. Neurolog prof. Charles Marshall z Queen Mary University w Londynie, powiedział, że potrzebne są skuteczniejsze leki, „aby skala korzyści stała się niepodważalna”.

Możliwa ponowna ocena wytycznych

NICE poinformował, że rozważy ponowną ocenę wytycznych dotyczących lecanemabu, gdy tylko dostępne będą dane dotyczące jego podskórnej postaci. Zarejestrowane strony zainteresowane, w tym producenci i grupy pacjentów, mają czas do 8 lipca na odwołanie się od ostatecznego projektu zaleceń NICE.