W NChZJ należy poprawić dostęp do leczenia biologicznego ►

Rozmowa z ekspertką poniżej, pod wideo spisana treść.

Czy pacjenci w Polsce mają równy dostęp do leczenia biologicznego i na którym etapie choroby to leczenie jest włączane?

To jest bardzo trudne pytanie. Teoretycznie mają, ale w praktyce wygląda to różnie. W Polsce mamy 20–30 ośrodków leczących biologicznie, ale są też obszary, gdzie jest biała plama, gdzie takich placówek nie ma albo jest ich bardzo mało.

W Warszawie sytuacja nie wygląda źle, bo mamy kilka ośrodków leczących biologicznie, zatem wiadomo, że pacjent ma łatwiejszy dostęp do leczenia. Natomiast niestety nie każdy pacjent zostanie od razu skierowany do właściwego ośrodka, poza tym w wielu miejscach Polski pacjenci muszą dojeżdżać, aby otrzymać właściwe leczenie. W efekcie korzysta z niego zaledwie 10–12 proc. pacjentów chorujących na NChZJ, co daje nam jeden z najniższych wyników w Europie!

Żeby to zmienić, Polskie Towarzystwo Gastroenterologii przygotowało projekt modelu opieki kompleksowej, który miałby ułatwić dostęp pacjenta do właściwego ośrodka leczenia biologicznego. Tym samym chory nie byłby leczony w przychodniach, gdzie lekarze nadal zbyt często i niepotrzebnie stosują steroidy czy azatioprynę i nie kierują pacjenta na leczenie biologiczne. Uważam, że dostęp do leczenia biologicznego w naszym kraju teoretycznie jest, jednak praktycznie należałoby go poprawić.

A jakie są oczekiwania klinicystów i pacjentów odnośnie do leczenia biologicznego?

Myślę, że naszym najważniejszym oczekiwaniem jest wprowadzenie modelu opieki kompleksowej. Mówię to w swoim imieniu, jak również grupy roboczej Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii, która ten projekt przygotowała. Taka kompleksowa opieka bardzo poprawiłaby przyszłość pacjentów, ponieważ wiemy, że 10–12 proc. chorych, którzy trafiają do programu lekowego, to są pacjenci bardzo dobrze zaopiekowani. Natomiast co z 90 proc. pozostałych pacjentów, którzy błąkają się po różnych miejscach i nie zawsze trafiają tam, dokąd powinni? Walczymy zatem o tę większość i o łatwiejszy dla tych chorych dostęp do leczenia.

Po drugie, poza systemowymi zmianami, czekamy na nowe leki. Mówimy o inhibitorach cząsteczki p19 interleukiny-23 (IL-23), hamujących tę interleukinę bardziej selektywnie, o znanym profilu bezpieczeństwa.

Mamy w tej chwili jeden z tych trzech leków – mirikizumab, ale tylko w jednym wskazaniu: we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego. Nie mamy go natomiast w chorobie Leśniowskiego-Crohna. A co z risankizumabem czy guselkumabem, które są lekami bardzo dobrymi i bardzo bezpiecznymi?

Wiemy, że największym gwarantem bezpieczeństwa leku, który poznaje się po wielu latach stosowania, jest możliwość podawania go u kobiet w ciąży. Proszę sobie wyobrazić, że w rekomendacjach dla tych leków Amerykanie napisali, że jeżeli przyjmująca je kobieta zajdzie w ciążę, to nie przerywamy leczenia, ponieważ bezpieczeństwo tych leków jest bardzo wysokie. Dlatego czekamy na te leki, które są obecnie w procesie refundacyjnym. Bardzo możliwe, że będą one wreszcie dostępne na lipcowych listach leków refundowanych.

Te nowe możliwości terapii sprawiają, że możemy leczyć w sposób bardziej personalizowany i wybrać lek najlepszy dla danego pacjenta. A to jest naprawdę bardzo ważne. Nie można powiedzieć, że nasz program lekowy jest zły. Wiele poprawek, które zostały do tego programu wniesione, sprawia, że leczymy coraz wcześniej, że możemy leczyć kobiety w ciąży, że leczymy osoby starsze, więc coraz szerszą populację. Natomiast trochę coś jest z tym dostępem nie tak, skoro leczymy tylko 10–12 proc. pacjentów, a w Europie jest ich grubo ponad 20 proc. A my do tych europejskich wskaźników powinniśmy dążyć. 

Jak w ostatnich latach zmieniło się podejście do leczenia NChZJ?

Jeżeli mówimy o podejściu, to powinniśmy popatrzeć na NChZJ trochę inaczej, niż patrzyliśmy na nie przez lata. Czyli nie tylko na remisję kliniczną. Oczywiście pacjenta interesuje to, żeby nie miał objawów. Tylko czy w cukrzycy nas interesuje, żeby pacjent nie miał objawów, czy żeby miał dobrą hemoglobinę glikowaną? Czy w nadciśnieniu interesuje nas, że pacjenta nie boli głowa? Nie, wiemy, że on nie może mieć ciśnienia wyższego niż załóżmy 140 na 90 czy 80. Ustaliliśmy też już takie punkty odcięcia i staramy się leczyć do wyznaczonych celów. Ta strategia nazywa się T2T („treat-to-target"), czyli leczenie ukierunkowane na cel. A tym celem jest nie tylko remisja kliniczna, lecz także na przykład remisja biochemiczna, remisja endoskopowa, wygojenie błony śluzowej. To jest oczywiste, że jeżeli pacjent ma poprawę objawów, a nadal ma owrzodzenia w jelicie, to za chwilę będzie miał nawrót. Chcemy zatem leczyć nie tylko objawy pacjenta, ale także jego jelito, chorobę, leczyć bardziej kompleksowo, bo to jest gwarantem mniejszej liczby nawrotów, operacji w przyszłości, powikłań, ryzyka raka jelita grubego i jeszcze można by wymieniać wiele innych. 

Jakie są niezaspokojone potrzeby medyczne pacjentów chorujących na nieswoiste choroby zapalne jelit?

Niezaspokojoną potrzebą medyczną jest przede wszystkim długa remisja, bo wiele leków działa świetnie, ale niestety dosyć krótko. Tak jak inhibitory anty-TNF – infliksymab i adalimumab – z bardzo dobrym efektem, szczególnie ten pierwszy, ale niestety dochodzi do immunizacji.

Niedawno wprowadzono w Polsce podskórną postać infliksymabu. Bardzo późno, bo Europa miała go już od dawna. Wiemy z badań, że być może sprawi on, że immunizacja będzie mniejsza.

Wprowadzamy też nowe cząsteczki, więc na pewno leczenie pacjentów chorujących na NChZJ będzie coraz lepsze i może będzie możliwa dłuższa remisja.

Z kolei odnośnie do guselkumabu – w badaniu klinicznym QUASAR już przez trzy lata obserwuje się utrzymującą remisję. Chcemy jednak wiedzieć, co będzie za 10–15 lat, czy ten pacjent dalej będzie odpowiadał na ten lek. Dlatego bardzo ważne są badania RWE (Real-World Evidence) określane często jako „badania wzięte z życia”, które pokazują, jak to wygląda we wszystkich populacjach pacjentów.

Poza tym taką niezaspokojoną potrzebą jest wiedza, jak te nowe leki zachowają się w codziennym życiu, ponieważ badania kliniczne często wypadają bardzo dobrze, ale w nich populacja jest sztuczna. Nikt nie leczy w badaniach klinicznych osób z powikłaniami, osób ze stomią, osób starszych w wieku np. 70 plus czy 80 plus, a takie osoby też chorują.

Dlatego dopiero nasze obserwacje RWE pokażą nam, czy te leki też będą dobrym rozwiązaniem dla pacjentów, którzy są niedoszacowani w badaniach klinicznych. Poza tym chcemy wiedzieć, czy nasze leki są bezpieczne. Wiemy o wielu cząsteczkach, że są bezpieczne. Wiele leków biologicznych stosujemy u pacjentów leczonych np. z powodu nowotworów. Wiele z nich możemy stosować u pacjentek w ciąży, u osób starszych. Coraz więcej wiemy o bezpieczeństwie, ale interesuje nas jeszcze to bezpieczeństwo długoterminowe.

Kolejna z niezaspokojonych potrzeb, o której mówi się coraz więcej, to podwójna terapia, czyli łączenie terapii. W polskim programie lekowym jest to niemożliwe. NFZ płaci za jedną wybraną terapię. Natomiast już wiemy, że zamiast kończyć terapię i przechodzić na nowy lek, moglibyśmy dołożyć drugi lek i skracać ścieżkę terapeutyczną pacjenta. I robimy to już w klinikach, ale w trochę inny sposób: jeden lek – droższy i nowoczesny – rozliczamy z programu i dokładamy na przykład leki hamujące TNF-alfa, czyli infliksymab lub adalimumab, za które płacimy z budżetu szpitala, tak jak za wiele innych leków.

Jest to zatem możliwe, ale dosyć trudne.

Kolejna niezaspokojona potrzeba to potrzeba kompleksowej opieki, personalizacji leczenia, poprawy jakości życia. Przecież 80 proc. pacjentów z NChZJ raportuje przewlekłe zmęczenie, wykluczenie socjalne. Część z nich ma zaburzenia psychiczne – strach przed chorobą czy depresję. Jest wiele innych potrzeb, które być może ułatwią nam w przyszłości optymalne leczenie takich pacjentów.